- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT05076149
En studie av VX-121 kombinationsterapi hos deltagare med cystisk fibros (CF) som är homozygota för F508del, heterozygota för F508del och en gating (F/G) eller kvarvarande funktion (F/RF) mutation, eller som har minst 1 annan trippel Combination Responsive (TCR) CFTR-mutation och ingen F508del-mutation
16 maj 2024 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fas 3, randomiserad, dubbelblind, kontrollerad studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av VX-121 kombinationsterapi hos patienter med cystisk fibros som är homozygota för F508del, heterozygota för F508del och en gating (F/G) eller kvarvarande funktion (F) /RF) mutation, eller ha minst 1 annan trippelkombination Responsiv CFTR-mutation och ingen F508del-mutation
Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) hos CF-deltagare som är homozygota för F508del, heterozygota för F508del och en gating (F/G) ) eller restfunktion (F/RF) mutation, eller ha minst 1 annan TCR CF transmembrankonduktansregulator (CFTR) genmutation och ingen F508del mutation.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
597
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Camperdown, Australien
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Chermside, Australien
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, VIC, Australien
- Alfred Hospital
-
Nedlands, Australien
- Institute for Respiratory Health
-
Nedlands, Australien
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, VIC, Australien
- The Royal Children's Hospital
-
Randwick, Australien
- Sydney Children's Hospital
-
South Brisbane, Australien
- Queensland Children's Hospital
-
South Brisbane, Australien
- Mater Adult Hospital
-
Westmead, Australien
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Brussel, Belgien
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Brussel, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Gent, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgien
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
Woluwe-Saint-Lambert, Belgien
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Aarhus, Danmark
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Danmark
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Frankrike
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
-
Bron Cedex, Frankrike
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Créteil, Frankrike
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
-
Lille, Frankrike
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
-
Montpellier Cedex 5, Frankrike
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Nantes, Frankrike
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
-
Nice, Frankrike
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
-
Paris, Frankrike
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Frankrike
- Hôpital Cochin
-
Paris Cedex 15, Frankrike
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Pierre-Bénite, Frankrike
- Centre Hospitalier Lyon sud
-
Roscoff cedex, Frankrike
- Centre de Perharidy
-
Rouen Cedex, Seine Maritime, Frankrike
- CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
-
Strasbourg, Frankrike
- Hôpital de Hautepierre, AX5
-
Suresnes, Frankrike
- Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
-
Tours, Frankrike
- Hôpital Bretonneau
-
Vandoeuvre Les Nancy, Frankrike
- Centre hospitalier universitaire de Nancy, Hôpital de Braboi
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
- Yale New Haven Hospital
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
- Nemours Children's Specialty Care
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
Pensacola, Florida, Förenta staterna, 32514
- Nemours Children's Specialty Care, Pensacola
-
Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30324
- The Emory Clinic at Chantilly
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Förenta staterna, 83702
- St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
- University of Kentucky
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
- Tulane Medical Center
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Förenta staterna, 04102
- Maine Medical Partners
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
-
Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-5212
- Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Harper University Hospital
-
Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49546
- Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Montana
-
Billings, Montana, Förenta staterna, 59101
- Billings Clinic
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Förenta staterna, 14203
- CF Therapeutics Development Center of Western New York
-
New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
- Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27104
- Wake Forest Baptist Health
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73112
- Santiago Reyes, M.D.
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203
- Prisma Health Richland Campus
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57105
- Sanford Children's Speciality Clinic
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37920
- University of Tennessee Medical Center
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390-8558
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Cook Children's Health Care System
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah - Primary Children's Medical Center
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Förenta staterna, 05446
- Vermont Lung Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
- University of Virginia Health System
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
- University of Washington Medical Center
-
Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
- Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
- West Virginia University
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
- University Hospital and UW Health Clinics
-
-
-
-
-
Pilea Chortiatis, Grekland
- General Hospital of Thessaloniki "Papanikolaou"
-
Thessaloníki, Grekland
- General Hospital of Thessaloniki 'Hippokratio', 3rd Pediatrics Department of Aristotle University of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Cork, Irland
- Cork University Hospital
-
Dublin, Irland
- Children's Health Ireland at Crumlin
-
Dublin, Irland
- St. Vincent's University Hospital
-
Dublin, Irland
- Children's Health Ireland at Tallaght
-
Dublin, Irland
- Children's University Hospital, Dublin
-
Limerick, Irland
- University Hospital Limerick (Adults)
-
Limerick, Irland
- University Hospital Limerick (Pediatrics)
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Hadassah Medical Organization
-
Petach Tikvah, Israel
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Tel HaShomer, Israel
- Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ancona, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
-
Firenze, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
-
Genova, Italien
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Milan, Italien
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
-
Milano, Italien
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Orbassano, Italien
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
-
Potenza, Italien
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
-
Verona, Italien
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
-
Edmonton, Kanada
- Stollery Children's Hospital
-
London, Kanada
- St. Joseph's Health Care London
-
Montreal, Kanada
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
-
Montréal, Kanada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Québec, Kanada
- Institut Universitaire de Cardiologie et Pneumologie de Quebec - Universite Laval
-
Toronto, Kanada
- St. Michael's Hospital
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
Vancouver, Kanada
- St. Paul's Hospital
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
-
Den Haag, Nederländerna
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Nijmegen, Nederländerna
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Nederländerna
- Erasmus Medical Center
-
Utrecht, Nederländerna
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
-
-
-
-
-
Bergen, Norge
- Haukeland Universitetssjukehus (CF)
-
Oslo, Norge
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland
- Starship Children's Hospital
-
Auckland, Nya Zeeland
- Greenlane Clinical Centre
-
Christchurch Hospital, Nya Zeeland
- Canterbury Respiratory Research Group
-
Hamilton, Nya Zeeland
- Waikato Hospital
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
Rabka Zdrój, Polen
- Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
-
Łomianki, Polen
- Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
-
-
-
-
-
Bern, Schweiz
- Lindenhofspital - Quartier Bleu
-
Neuchâtel, Schweiz
- Reseau Hospitalier Neuchatelois
-
Zürich, Schweiz
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien
- Birmingham Children's Hospital
-
Cambridge, Storbritannien
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
-
Glasgow, Storbritannien
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds, Storbritannien
- Leeds General Infirmary
-
Leeds, Storbritannien
- St. James University Hospital
-
London, Storbritannien
- Royal Brompton Hospital
-
London, Storbritannien
- King's College Hospital
-
London, Storbritannien
- St. Bartholomew's Hospital
-
Manchester, Storbritannien
- Wythenshawe Hospital
-
Manchester, Storbritannien
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Penarth, Storbritannien
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
-
Southampton, Storbritannien
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Göteborg, Sverige
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Malmoe, Sverige
- Lund University Skanes Universitetssjukhus
-
Stockholm, Sverige
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Erlangen, Tyskland
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
-
Essen, Tyskland
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Essen, Tyskland
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Gießen, Tyskland
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Muenchen, Tyskland
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
-
Torokbalint, Ungern
- Pulmonology Institute Torokbalint
-
-
-
-
-
Graz, Österrike
- University of Graz
-
Innsbruck, Österrike
- Medizinische Universität Innsbruck
-
Salzburg, Österrike
- Uniklinikum Salzburg - Universitätsklinik für Pneumologie/Lungenheilkunde
-
Vienna, Österrike
- Medizinische Universität Wien
-
Wels, Österrike
- Abteilung fuer Pulmologie Klinikum Wels-Grieskirchen
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
Deltagaren har en av följande genotyper:
- Homozygot för F508del;
- Heterozygot för F508del och en gating (F/G) mutation;
- Heterozygot för F508del och en mutation med kvarvarande funktion (F/RF);
- Minst 1 annan TCR CFTR-genmutation identifierad som känslig för ELX/TEZ/IVA och ingen F508del-mutation
- Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) värde >=40% och =40% och
Viktiga uteslutningskriterier:
- Historik av fasta organ eller hematologisk transplantation
- Levercirros med portal hypertoni, måttligt nedsatt leverfunktion (Child Pugh Score 7 till 9) eller gravt nedsatt leverfunktion (Child Pugh Score 10 till 15)
- Lunginfektion med organismer associerade med en snabbare nedgång i lungstatus
- Gravida eller ammande kvinnor
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: ELX/TEZ/IVA
Efter elexacftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) inkörningsperiod på 4 veckor fick deltagarna ELX 200 milligram (mg) en gång dagligen (qd) /TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg var 12:e timme (q12h) i behandlingstiden i 52 veckor.
|
Tablett för oral administrering.
Andra namn:
Kombinationstabletter med fast dos för oral administrering.
Andra namn:
Placebo matchade med VX-121/TEZ/D-IVA för oral administrering.
|
|
Experimentell: VX-121/TEZ/D-IVA
Efter ELX/TEZ/IVA inkörningsperiod på 4 veckor fick deltagarna VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/D-IVA 250 mg qd under behandlingsperioden under 52 veckor.
|
Kombinationstabletter med fast dos för oral administrering.
Andra namn:
Placebo matchade med ELX/TEZ/IVA för oral administrering.
Placebo matchade med IVA för oral administrering.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Absolut förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
|
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
|
Från baslinjen till och med vecka 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Absolut förändring i svettklorid (SwCl)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
|
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
|
Från baslinjen till och med vecka 24
|
|
Andel deltagare med SwCl <60 millimol per liter (mmol/L) (poolad med data från studie VX20-121-102)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
|
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
|
Från baslinjen till och med vecka 24
|
|
Andel deltagare med SwCl <30 mmol/L (poolad med data från studie VX20-121-102)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
|
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
|
Från baslinjen till och med vecka 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
27 oktober 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
18 maj 2023
Avslutad studie (Faktisk)
30 november 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 september 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 september 2021
Första postat (Faktisk)
13 oktober 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
13 juni 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 maj 2024
Senast verifierad
1 maj 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Patologiska processer
- Luftvägssjukdomar
- Lungsjukdomar
- Spädbarn, nyfödda, sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Bukspottkörtelsjukdomar
- Fibros
- Cystisk fibros
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Andra studie-ID-nummer
- VX20-121-103
- 2021-000694-85 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .