在 F508del 纯合子、F508del 杂合子和门控 (F/G) 或残余功能 (F/RF) 突变或至少有 1 个其他三重突变的囊性纤维化 (CF) 参与者中进行 VX-121 联合治疗的研究组合反应性 (TCR) CFTR 突变和无 F508del 突变
2023年12月21日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项评估 VX-121 联合治疗对 F508del 纯合子、F508del 杂合子和门控 (F/G) 或残差函数 (F) 囊性纤维化受试者的疗效和安全性的 3 期随机、双盲、对照研究/RF) 突变，或具有至少 1 个其他三重组合响应性 CFTR 突变且无 F508del 突变
本研究的目的是评估 VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) 在 F508del 纯合子、F508del 杂合子和门控（F/G ) 或残留功能 (F/RF) 突变，或具有至少 1 个其他 TCR CF 跨膜电导调节因子 (CFTR) 基因突变且无 F508del 突变。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
介入性
注册 (实际的)
600
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aarhus、丹麦
- Aarhus University Hospital
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Copenhagen、丹麦
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Jerusalem、以色列
- Hadassah Medical Organization
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Petach Tikvah、以色列
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Tel HaShomer、以色列
- Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
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Calgary、加拿大
- University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
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Edmonton、加拿大
- Stollery Children's Hospital
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London、加拿大
- St. Joseph's Health Care London
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Montreal、加拿大
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
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Montréal、加拿大
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Québec、加拿大
- Institut Universitaire de Cardiologie et Pneumologie de Quebec - Universite Laval
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Toronto、加拿大
- St. Michael's Hospital
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Vancouver、加拿大
- British Columbia Children's Hospital
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Vancouver、加拿大
- St. Paul's Hospital
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Budapest、匈牙利
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
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Torokbalint、匈牙利
- Pulmonology Institute Torokbalint
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Graz、奥地利
- University of Graz
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Innsbruck、奥地利
- Medizinische Universität Innsbruck
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Salzburg、奥地利
- Uniklinikum Salzburg - Universitätsklinik für Pneumologie/Lungenheilkunde
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Vienna、奥地利
- Medizinische Universität Wien
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Wels、奥地利
- Abteilung fuer Pulmologie Klinikum Wels-Grieskirchen
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Pilea Chortiatis、希腊
- General Hospital of Thessaloniki "Papanikolaou"
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Thessaloníki、希腊
- General Hospital of Thessaloniki 'Hippokratio', 3rd Pediatrics Department of Aristotle University of Thessaloniki
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Berlin、德国
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Erlangen、德国
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen、德国
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Essen、德国
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Gießen、德国
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Muenchen、德国
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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Ancona、意大利
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
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Firenze、意大利
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
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Genova、意大利
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Milan、意大利
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
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Milano、意大利
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Orbassano、意大利
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
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Potenza、意大利
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
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Verona、意大利
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
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Bergen、挪威
- Haukeland Universitetssjukehus (CF)
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Oslo、挪威
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
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Auckland、新西兰
- Starship Children's Hospital
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Auckland、新西兰
- Greenlane Clinical Centre
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Christchurch Hospital、新西兰
- Canterbury Respiratory Research Group
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Hamilton、新西兰
- Waikato Hospital
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Brussel、比利时
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Brussel、比利时
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Gent、比利时
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven、比利时
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Woluwe-Saint-Lambert、比利时
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Bordeaux cedex、法国
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Bron Cedex、法国
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Créteil、法国
- Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
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Lille、法国
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
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Montpellier Cedex 5、法国
- Hôpital Arnaud de Villeneuve
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Nantes、法国
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
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Nice、法国
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
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Paris、法国
- Hôpital Robert Debré
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Paris、法国
- Hôpital Cochin
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Paris Cedex 15、法国
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Pierre-Bénite、法国
- Centre Hospitalier Lyon Sud
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Roscoff cedex、法国
- Centre de Perharidy
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Rouen Cedex, Seine Maritime、法国
- CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
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Strasbourg、法国
- Hôpital de Hautepierre, AX5
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Suresnes、法国
- Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
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Tours、法国
- Hôpital Bretonneau
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Vandoeuvre Les Nancy、法国
- Centre hospitalier universitaire de Nancy, Hôpital de Braboi
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Gdańsk、波兰
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
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Rabka Zdrój、波兰
- Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
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Łomianki、波兰
- Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
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Camperdown、澳大利亚
- Royal Prince Alfred Hospital
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Chermside、澳大利亚
- The Prince Charles Hospital
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Melbourne, VIC、澳大利亚
- Alfred Hospital
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Nedlands、澳大利亚
- Institute for Respiratory Health
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Nedlands、澳大利亚
- Telethon Kids Institute
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Parkville, VIC、澳大利亚
- The Royal Children's Hospital
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Randwick、澳大利亚
- Sydney Children's Hospital
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South Brisbane、澳大利亚
- Queensland Children's Hospital
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South Brisbane、澳大利亚
- Mater Adult Hospital
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Westmead、澳大利亚
- Westmead Hospital
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Cork、爱尔兰
- Cork University Hospital
-
Dublin、爱尔兰
- Children's Health Ireland at Crumlin
-
Dublin、爱尔兰
- St. Vincent's University Hospital
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Dublin、爱尔兰
- Children's Health Ireland at Tallaght
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Dublin、爱尔兰
- Children's University Hospital, Dublin
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Limerick、爱尔兰
- University Hospital Limerick (Adults)
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Limerick、爱尔兰
- University Hospital Limerick (Pediatrics)
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Göteborg、瑞典
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Malmoe、瑞典
- Lund University Skanes Universitetssjukhus
-
Stockholm、瑞典
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
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Bern、瑞士
- Lindenhofspital - Quartier Bleu
-
Neuchâtel、瑞士
- Réseau Hospitalier Neuchâtelois
-
Zürich、瑞士
- Kinderspital Zuerich
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Alabama
-
Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Tucson、Arizona、美国、85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、美国、72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Orange、California、美国、92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Sacramento、California、美国、95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital of Colorado
-
Denver、Colorado、美国、80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、美国、06510
- Yale New Haven Hospital
-
-
Florida
-
Jacksonville、Florida、美国、32207
- Nemours Children's Specialty Care
-
Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando、Florida、美国、32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
Pensacola、Florida、美国、32514
- Nemours Children's Specialty Care, Pensacola
-
Saint Petersburg、Florida、美国、33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30324
- The Emory Clinic at Chantilly
-
-
Idaho
-
Boise、Idaho、美国、83702
- St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Kentucky
-
Lexington、Kentucky、美国、40536
- University of Kentucky
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、美国、70112
- Tulane Medical Center
-
-
Maine
-
Portland、Maine、美国、04102
- Maine Medical Partners
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
-
Worcester、Massachusetts、美国、01655
- UMASS Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109-5212
- Michigan Medicine
-
Detroit、Michigan、美国、48201
- Harper University Hospital
-
Grand Rapids、Michigan、美国、49546
- Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
-
-
Mississippi
-
Jackson、Mississippi、美国、39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、美国、64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Montana
-
Billings、Montana、美国、59101
- Billings Clinic
-
-
New Jersey
-
Morristown、New Jersey、美国、07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
Buffalo、New York、美国、14203
- CF Therapeutics Development Center of Western New York
-
New Hyde Park、New York、美国、11040
- Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse、New York、美国、13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem、North Carolina、美国、27104
- Wake Forest Baptist Health
-
-
Ohio
-
Akron、Ohio、美国、44308
- Akron Children's Hospital
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton、Ohio、美国、45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo、Ohio、美国、43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
Oklahoma City、Oklahoma、美国、73112
- Santiago Reyes, M.D.
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Columbia、South Carolina、美国、29203
- Prisma Health Richland Campus
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls、South Dakota、美国、57105
- Sanford Children's Speciality Clinic
-
-
Tennessee
-
Knoxville、Tennessee、美国、37920
- University of Tennessee Medical Center
-
Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75390-8558
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Health Care System
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah - Primary Children's Medical Center
-
-
Vermont
-
Colchester、Vermont、美国、05446
- Vermont Lung Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、美国、22908
- University of Virginia Health System
-
Norfolk、Virginia、美国、23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98195
- University of Washington Medical Center
-
Spokane、Washington、美国、99204
- Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
-
-
West Virginia
-
Morgantown、West Virginia、美国、26506
- West Virginia University
-
-
Wisconsin
-
Madison、Wisconsin、美国、53792
- University Hospital and UW Health Clinics
-
-
-
-
-
Birmingham、英国
- Birmingham Children's Hospital
-
Cambridge、英国
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
-
Glasgow、英国
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds、英国
- Leeds General Infirmary
-
Leeds、英国
- St. James University Hospital
-
London、英国
- Royal Brompton Hospital
-
London、英国
- King's College Hospital
-
London、英国
- St. Bartholomew's Hospital
-
Manchester、英国
- Wythenshawe Hospital
-
Manchester、英国
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Penarth、英国
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
-
Southampton、英国
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Amsterdam、荷兰
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
-
Den Haag、荷兰
- HagaZiekenhuis van Den Haag
-
Nijmegen、荷兰
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam、荷兰
- Erasmus Medical Center
-
Utrecht、荷兰
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
参与者具有以下基因型之一：
- F508del 纯合；
- F508del 杂合子和门控 (F/G) 突变；
- F508del 杂合子和残留功能 (F/RF) 突变；
- 至少 1 个其他 TCR CFTR 基因突变被确定为对 ELX/TEZ/IVA 有反应且无 F508del 突变
- 第一秒用力呼气容积（FEV1）值 >=40% and =40% and
关键排除标准：
- 实体器官或血液移植史
- 肝硬化伴门脉高压、中度肝功能损害（Child Pugh 评分 7 至 9 分）或重度肝功能损害（Child Pugh 评分 10 至 15 分）
- 肺部感染与肺部状态更快下降相关的生物体
- 怀孕或哺乳期女性
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：VX-121/TEZ/D-IVA
参与者将在早上收到 VX-121/TEZ/D-IVA。
|
用于口服给药的固定剂量组合片剂。
其他名称：
与口服给药的 ELX/TEZ/IVA 相匹配的安慰剂。
安慰剂与口服给药的 IVA 相匹配。
|
|
有源比较器：ELX/TEZ/IVA
参与者将在早上接受 ELX/TEZ/IVA，在晚上接受 IVA。
|
口服片剂。
其他名称：
用于口服给药的固定剂量组合片剂。
其他名称：
与 VX-121/TEZ/D-IVA 匹配的安慰剂用于口服给药。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
第 24 周预测的第一秒用力呼气量百分比 (ppFEV1) 相对于基线的绝对变化
大体时间：从基线到第 24 周
|
从基线到第 24 周
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
第 24 周汗液氯化物 (SwCl) 相对于基线的绝对变化
大体时间：从基线到第 24 周
|
从基线到第 24 周
|
|
具有 SwCl 的参与者比例
大体时间：从基线到第 24 周
|
从基线到第 24 周
|
|
具有 SwCl 的参与者比例
大体时间：从基线到第 24 周
|
从基线到第 24 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年10月27日
初级完成 (实际的)
2023年5月18日
研究完成 (实际的)
2023年11月30日
研究注册日期
首次提交
2021年9月29日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月29日
首次发布 (实际的)
2021年10月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年12月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月21日
最后验证
2023年12月1日
更多信息
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其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- VX20-121-103
- 2021-000694-85 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
有关 Vertex 数据共享标准和请求访问流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
IVA的临床试验
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 西班牙, 英国, 新西兰, 以色列, 澳大利亚, 爱尔兰, 德国, 瑞典, 捷克语, 葡萄牙, 匈牙利
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化加拿大, 法国, 德国, 英国, 以色列, 澳大利亚, 西班牙, 荷兰, 丹麦, 瑞士
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化西班牙, 比利时, 荷兰, 法国, 加拿大, 德国, 瑞典, 意大利, 捷克语, 瑞士, 葡萄牙, 奥地利, 匈牙利, 挪威, 波兰
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
-
National Foundation for Fertility ResearchFertility Laboratories Of Colorado终止
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 西班牙, 爱尔兰, 比利时, 荷兰, 英国, 澳大利亚, 法国, 加拿大, 丹麦, 德国, 意大利, 以色列
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的