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Um estudo da terapia combinada VX-121 em participantes com fibrose cística (FC) que são homozigotos para F508del, heterozigotos para F508del e uma mutação Gating (F/G) ou função residual (F/RF), ou têm pelo menos 1 outro triplo Combinação Responsiva (TCR) Mutação CFTR e Sem Mutação F508del

21 de dezembro de 2023 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado avaliando a eficácia e a segurança da terapia de combinação VX-121 em indivíduos com fibrose cística que são homozigotos para F508del, heterozigotos para F508del e uma função Gating (F/G) ou residual (F /RF), ou tem pelo menos 1 outra mutação CFTR responsiva à combinação tripla e nenhuma mutação F508del

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança de VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) em participantes com FC homozigotos para F508del, heterozigotos para F508del e gating (F/G ) ou mutação de função residual (F/RF), ou tem pelo menos 1 outra mutação do gene regulador de condutância transmembrana (CFTR) TCR CF e nenhuma mutação F508del.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

600

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Alemanha
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Alemanha
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Alemanha
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Gießen, Alemanha
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Muenchen, Alemanha
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
  • Austrália
      • Camperdown, Austrália
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Austrália
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Austrália
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Austrália
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Austrália
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, VIC, Austrália
        • The Royal Children's Hospital
      • Randwick, Austrália
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrália
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrália
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Austrália
        • Westmead Hospital
  • Bélgica
      • Brussel, Bélgica
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Brussel, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Gent, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Bélgica
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Canadá
      • Calgary, Canadá
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Edmonton, Canadá
        • Stollery Children's Hospital
      • London, Canadá
        • St. Joseph's Health Care London
      • Montreal, Canadá
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
      • Montréal, Canadá
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Québec, Canadá
        • Institut Universitaire de Cardiologie et Pneumologie de Quebec - Universite Laval
      • Toronto, Canadá
        • St. Michael's Hospital
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Canadá
        • St. Paul's Hospital
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Specialty Care
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32514
        • Nemours Children's Specialty Care, Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
        • Maine Medical Partners
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • UMASS Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
        • Billings Clinic
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Prisma Health Richland Campus
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8558
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah - Primary Children's Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Estados Unidos, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • França
      • Bordeaux cedex, França
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, França
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Créteil, França
        • Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
      • Lille, França
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Montpellier Cedex 5, França
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, França
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
      • Nice, França
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, França
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, França
        • Hôpital Cochin
      • Paris Cedex 15, França
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Pierre-Bénite, França
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Roscoff cedex, França
        • Centre de Perharidy
      • Rouen Cedex, Seine Maritime, França
        • CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
      • Strasbourg, França
        • Hôpital de Hautepierre, AX5
      • Suresnes, França
        • Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
      • Tours, França
        • Hôpital Bretonneau
      • Vandoeuvre Les Nancy, França
        • Centre hospitalier universitaire de Nancy, Hôpital de Braboi
  • Grécia
      • Pilea Chortiatis, Grécia
        • General Hospital of Thessaloniki "Papanikolaou"
      • Thessaloníki, Grécia
        • General Hospital of Thessaloniki 'Hippokratio', 3rd Pediatrics Department of Aristotle University of Thessaloniki
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
      • Den Haag, Holanda
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Nijmegen, Holanda
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Holanda
        • Erasmus Medical Center
      • Utrecht, Holanda
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Torokbalint, Hungria
        • Pulmonology Institute Torokbalint
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlanda
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Tallaght
      • Dublin, Irlanda
        • Children's University Hospital, Dublin
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick (Adults)
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
  • Itália
      • Ancona, Itália
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Firenze, Itália
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Itália
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milan, Itália
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milano, Itália
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Orbassano, Itália
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
      • Potenza, Itália
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Verona, Itália
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
  • Noruega
      • Bergen, Noruega
        • Haukeland Universitetssjukehus (CF)
      • Oslo, Noruega
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia
        • Starship Children's Hospital
      • Auckland, Nova Zelândia
        • Greenlane Clinical Centre
      • Christchurch Hospital, Nova Zelândia
        • Canterbury Respiratory Research Group
      • Hamilton, Nova Zelândia
        • Waikato Hospital
  • Polônia
      • Gdańsk, Polônia
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Rabka Zdrój, Polônia
        • Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
      • Łomianki, Polônia
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Children's Hospital
      • Cambridge, Reino Unido
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Reino Unido
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Reino Unido
        • Leeds General Infirmary
      • Leeds, Reino Unido
        • St. James University Hospital
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Reino Unido
        • King's College Hospital
      • London, Reino Unido
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Wythenshawe Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Penarth, Reino Unido
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital
  • Suécia
      • Göteborg, Suécia
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Malmoe, Suécia
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, Suécia
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
  • Suíça
      • Bern, Suíça
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Neuchâtel, Suíça
        • Réseau Hospitalier Neuchâtelois
      • Zürich, Suíça
        • Kinderspital Zuerich
  • Áustria
      • Graz, Áustria
        • University of Graz
      • Innsbruck, Áustria
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Salzburg, Áustria
        • Uniklinikum Salzburg - Universitätsklinik für Pneumologie/Lungenheilkunde
      • Vienna, Áustria
        • Medizinische Universität Wien
      • Wels, Áustria
        • Abteilung fuer Pulmologie Klinikum Wels-Grieskirchen

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • O participante tem um dos seguintes genótipos:

    • Homozigoto para F508del;
    • Heterozigoto para F508del e uma mutação gating (F/G);
    • Heterozigoto para F508del e uma mutação de função residual (F/RF);
    • Pelo menos 1 outra mutação do gene TCR CFTR identificada como responsiva a ELX/TEZ/IVA e nenhuma mutação F508del
  • Volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) valor >=40% e =40% e

Principais Critérios de Exclusão:

  • História de órgão sólido ou transplante hematológico
  • Cirrose hepática com hipertensão portal, insuficiência hepática moderada (Child Pugh Score 7 a 9) ou insuficiência hepática grave (Child Pugh Score 10 a 15)
  • Infecção pulmonar com organismos associados a um declínio mais rápido no estado pulmonar
  • Mulheres grávidas ou amamentando

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: VX-121/TEZ/D-IVA
Os participantes receberão VX-121/TEZ/D-IVA pela manhã.
Medicamento: VX-121/TEZ/D-IVA
Comprimidos de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor
Medicamento: Placebo (compatível com ELX/TEZ/IVA)
Placebo compatível com ELX/TEZ/IVA para administração oral.
Medicamento: Placebo (compatível com IVA)
Placebo combinado com IVA para administração oral.
Comparador Ativo: ELX/TEZ/IVA
Os participantes receberão ELX/TEZ/IVA pela manhã e IVA à noite.
Medicamento: IVA
Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicamento: ELX/TEZ/IVA
Comprimidos de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Medicamento: Placebo (compatível com VX-121/TEZ/D-IVA)
Placebo compatível com VX-121/TEZ/D-IVA para administração oral.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração absoluta da linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1) até a semana 24
Prazo: Da linha de base até a semana 24
Da linha de base até a semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração absoluta desde a linha de base no cloreto de suor (SwCl) até a semana 24
Prazo: Da linha de base até a semana 24
Da linha de base até a semana 24
Proporção de participantes com SwCl
Prazo: Da linha de base até a semana 24
Da linha de base até a semana 24
Proporção de participantes com SwCl
Prazo: Da linha de base até a semana 24
Da linha de base até a semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de outubro de 2021

Conclusão Primária (Real)

18 de maio de 2023

Conclusão do estudo (Real)

30 de novembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de setembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de setembro de 2021

Primeira postagem (Real)

13 de outubro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX20-121-103
  • 2021-000694-85 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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