糖原病1a型（GSD1a）の参加者におけるmRNA-3745の研究
2025年12月9日 更新者：ModernaTX, Inc.
糖原病1a型（GSD1a）の参加者におけるmRNA-3745の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価する非盲検用量漸増研究
この試験の主な目的は、GSD1a の参加者における静脈内 (IV) 投与による mRNA-3745 の安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、mRNA-3745 の安全性と忍容性を決定し、mRNA-3745 の IV 投与後の薬物動態 (PK) および薬力学 (PD) 応答を特徴付けるための、GSD1a を持つ成人参加者の用量漸増研究です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Connecticut
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Farmington、Connecticut、アメリカ、06030-0001
- University of Connecticut Health Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27713
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Houston、Texas、アメリカ、77030-1501
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132-0001
- University of Utah
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Groningen、オランダ、9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2R7
- Stollery Children's Hospital University of Alberta
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Madrid、スペイン、28026
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Málaga、スペイン、29011
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Clamart、フランス、92140
- AP-HP - Hôpital Antoine Béclère
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Tours、フランス、37000
- CHRU Tours - Hôpital Clocheville
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Warsaw、ポーランド、04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 遺伝子検査により確認されたGSD1aの文書化
- -血糖値が60ミリグラム/デシリットル（mg/dL）未満（3.3ミリモル/リットル[mmol/L]未満）の低血糖イベントと、急性疾患がない場合の低血糖の症状を伴う1回以上の低血糖イベントの記録された履歴。インフォームドコンセントに署名する4週間前。
除外基準:
- 肝細胞治療・移植を含む肝移植
- GSD1aの遺伝子治療を受けている
- サイズが5センチメートル（cm）を超える肝腺腫の存在
- -2 cmを超える成長を伴う肝腺腫の存在、または過去2年間に5を超える新たに診断された肝腺腫。
注：プロトコルごとに、追加の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：残念: mRNA-3745
参加者は、1日目に入院患者環境でmRNA-3745を単回静脈内（IV）投与されます。
研究に登録され、mRNA-3745の投与を受けた参加者は、MADコホートの1つに登録することもできます。
最初の MAD 投与は、SAD 投与から少なくとも 21 日後に行う必要があります。
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注射用無菌凍結分散液
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実験的：MAD: mRNA-3745
参加者は入院患者環境で mRNA-3745 の複数回の IV 投与を受けます。
参加者には、OLE での治療を継続する選択肢があります。
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注射用無菌凍結分散液
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、および治療中止に至ったTEAEを発症した参加者の数
時間枠：1日目から約3年半まで
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1日目から約3年半まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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絶食チャレンジ中の血糖および乳酸の効果曲線下面積（AUEC）のベースラインからの変化
時間枠：32週目までのベースライン
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32週目までのベースライン
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絶食チャレンジ中にベースラインから低血糖に間に合うように変化する
時間枠：32週目までのベースライン
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32週目までのベースライン
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絶食チャレンジ中の最大効果（Emax）のベースラインからの変化
時間枠：32週目までのベースライン
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32週目までのベースライン
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絶食チャレンジ中に低血糖を経験しなかった参加者の数
時間枠：32週目までのベースライン
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低血糖は、60 ミリグラム (mg)/デシリットル (dL) (3.3 ミリモル [mmol]/リットル [L]) 未満の血糖および/または低血糖の症状として定義されます。
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32週目までのベースライン
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SAD のみ: メッセンジャーリボ核酸 (mRNA) および脂質ナノ粒子 (LNP) の最大観察濃度 (Cmax)
時間枠：注入前、注入中、注入終了時 (EOI)、および注入後の 1 日目から 52 週目まで
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注入前、注入中、注入終了時 (EOI)、および注入後の 1 日目から 52 週目まで
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SAD のみ: 時間 0 から mRNA および LNP の最後の測定可能な濃度 (AUC0-t) の時間までの濃度-時間曲線の下の面積
時間枠：注入前、注入中、EOI、および注入後 1 日目から 52 週目まで
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注入前、注入中、EOI、および注入後 1 日目から 52 週目まで
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GSD1a の代謝バイオマーカーのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最長約 6.5 年間
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ベースラインから最長約 6.5 年間
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MAD のみ: mRNA および LNP の定常状態で観察された最大濃度 (Cmax,ss)
時間枠：注入前、注入中、EOI、および注入後 1 日目から 52 週目まで
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注入前、注入中、EOI、および注入後 1 日目から 52 週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年6月1日
一次修了 (推定)
2026年11月30日
研究の完了 (推定)
2026年11月30日
試験登録日
最初に提出
2021年10月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年10月14日
最初の投稿 (実際)
2021年10月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月9日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- mRNA-3745-P102
- 2022-502963-39-00 (レジストリ識別子：Clinical Trials Information System (CTIS))
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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