Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование мРНК-3745 у участников с болезнью накопления гликогена типа 1a (GSD1a)

9 декабря 2025 г. обновлено: ModernaTX, Inc.

Открытое исследование повышения дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики мРНК-3745 у участников с болезнью накопления гликогена типа 1a (GSD1a)

Основная цель этого исследования — оценить безопасность и переносимость мРНК-3745 при внутривенном (в/в) введении у участников с GSD1a.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование с повышением дозы у взрослых участников с GSD1a для определения безопасности и переносимости мРНК-3745 и характеристики фармакокинетического (ФК) и фармакодинамического (ФД) ответа после внутривенного введения мРНК-3745.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Madrid, Испания, 28026
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Málaga, Испания, 29011
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Польша
      • Warsaw, Польша, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Соединенные Штаты
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06030-0001
        • University of Connecticut Health Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27713
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030-1501
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132-0001
        • University of Utah
  • Франция
      • Clamart, Франция, 92140
        • AP-HP - Hôpital Antoine Béclère
      • Tours, Франция, 37000
        • CHRU Tours - Hôpital Clocheville

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Документально подтвержденный GSD1a с подтверждением генетическим тестированием
  • Задокументированный случай гипогликемии ?1 в анамнезе с уровнем глюкозы в крови <60 миллиграмм/децилитр (мг/дл) (<3,3 миллимоль/литр [ммоль/л]) и симптомами гипогликемии при отсутствии острого заболевания, по крайней мере, с одним таким случаем в за 4 недели до подписания информированного согласия.

Критерий исключения:

  • Трансплантация печени, включая клеточную терапию/трансплантацию гепатоцитов
  • Получил генную терапию для GSD1a
  • Наличие аденомы печени размером более 5 сантиметров (см).
  • Наличие аденомы печени с ростом >2 см или >5 впервые диагностированной аденомы печени, в предшествующие 2 года.

Примечание. Для каждого протокола могут применяться дополнительные критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: САД: мРНК-3745
Участники получат однократную внутривенную (ВВ) дозу мРНК-3745 в первый день в стационаре. Участники, которые включены/были включены в исследование и получили введение мРНК-3745, также могут быть включены в одну из когорт MAD. Первая доза MAD должна быть принята как минимум через 21 день после дозы SAD.
Лекарство: мРНК-3745
Стерильная замороженная жидкая дисперсия для инъекций
Экспериментальный: MAD: мРНК-3745
Участники получат несколько внутривенных доз мРНК-3745 в стационаре. Участники будут иметь возможность продолжить лечение в OLE.
Лекарство: мРНК-3745
Стерильная замороженная жидкая дисперсия для инъекций

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), серьезными нежелательными явлениями (SAE) и TEAE, приводящими к прекращению лечения
Временное ограничение: День 1 примерно до 3,5 лет
День 1 примерно до 3,5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем площади под кривой воздействия (AUEC) уровня глюкозы и лактата в крови во время испытаний натощак
Временное ограничение: Исходный уровень до 32 недели
Исходный уровень до 32 недели
Изменение от исходного уровня во времени до гипогликемии во время испытаний натощак
Временное ограничение: Исходный уровень до 32 недели
Исходный уровень до 32 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем максимального эффекта (Emax) во время испытаний натощак
Временное ограничение: Исходный уровень до 32 недели
Исходный уровень до 32 недели
Количество участников, не испытывающих гипогликемии во время испытаний натощак
Временное ограничение: Исходный уровень до 32-й недели
Гипогликемия определяется как уровень глюкозы в крови <60 миллиграмм (мг)/децилитр (дл) (3,3 миллимоль [ммоль]/литр [л]) и/или симптомы гипогликемии.
Исходный уровень до 32-й недели
Только SAD: максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) матричной рибонуклеиновой кислоты (мРНК) и липидных наночастиц (ЛНП).
Временное ограничение: До инфузии, во время инфузии, в конце инфузии (EOI) и после инфузии с 1-го дня по 52-ю неделю.
До инфузии, во время инфузии, в конце инфузии (EOI) и после инфузии с 1-го дня по 52-ю неделю.
Только для SAD: площадь под кривой «концентрация-время» от времени 0 до момента последней измеримой концентрации (AUC0-t) мРНК и ЛНП.
Временное ограничение: До инфузии, во время инфузии, при EOI и после инфузии с 1-го дня по 52-ю неделю.
До инфузии, во время инфузии, при EOI и после инфузии с 1-го дня по 52-ю неделю.
Изменение метаболических биомаркеров GSD1a по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень в течение примерно 6,5 лет
Исходный уровень в течение примерно 6,5 лет
Только MAD: максимальная наблюдаемая концентрация в устойчивом состоянии (Cmax,ss) мРНК и ЛНЧ.
Временное ограничение: До инфузии, во время инфузии, во время EOI и после инфузии с 1-го дня по 52-ю неделю.
До инфузии, во время инфузии, во время EOI и после инфузии с 1-го дня по 52-ю неделю.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

ModernaTX, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июня 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 ноября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 ноября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 октября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 октября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 октября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

15 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • mRNA-3745-P102
  • 2022-502963-39-00 (Идентификатор реестра: Clinical Trials Information System (CTIS))

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться