Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zu mRNA-3745 bei Teilnehmern mit Glykogenspeicherkrankheit Typ 1a (GSD1a)

2. Mai 2024 aktualisiert von: ModernaTX, Inc.

Eine Open-Label-Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von mRNA-3745 bei Teilnehmern mit Glykogenspeicherkrankheit Typ 1a (GSD1a)

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von mRNA-3745 durch intravenöse (IV) Verabreichung bei Teilnehmern mit GSD1a.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Dosiseskalationsstudie bei erwachsenen Teilnehmern mit GSD1a, um die Sicherheit und Verträglichkeit von mRNA-3745 zu bestimmen und die pharmakokinetische (PK) und pharmakodynamische (PD) Reaktion nach intravenöser Verabreichung von mRNA-3745 zu charakterisieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

45

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
  • Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06030-0001
        • Rekrutierung
        • University of Connecticut Health Center
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27713
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Baylor College of Medicine
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030-1501
        • Rekrutierung
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132-0001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte GSD1a mit Bestätigung durch Gentest
  • Dokumentierte Geschichte von ?1 hypoglykämischem Ereignis mit Blutzucker <60 Milligramm/Deziliter (mg/dl) (<3,3 Millimol/Liter [mmol/l]) und Symptomen einer Hypoglykämie ohne akute Erkrankung, mit mindestens einem solchen Ereignis in die 4 Wochen vor Unterzeichnung der Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  • Lebertransplantation, einschließlich Hepatozytenzelltherapie/-transplantation
  • Gentherapie für GSD1a erhalten
  • Vorhandensein eines Leberadenoms mit einer Größe von > 5 Zentimetern (cm).
  • Vorhandensein eines Leberadenoms mit einem Wachstum von > 2 cm oder > 5 neu diagnostizierte Leberadenome in den letzten 2 Jahren.

Hinweis: Je nach Protokoll können zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SAD: mRNA-3745
Die Teilnehmer erhalten am ersten Tag im stationären Bereich eine intravenöse (IV) Einzeldosis mRNA-3745. Teilnehmer, die in die Studie eingeschrieben sind/waren und eine Verabreichung von mRNA-3745 erhalten, können sich auch in eine der MAD-Kohorten einschreiben. Die erste MAD-Dosis muss mindestens 21 Tage nach der SAD-Dosis erfolgen.
Arzneimittel: mRNA-3745
Sterile gefrorene flüssige Dispersion zur Injektion
Experimental: MAD: mRNA-3745
Die Teilnehmer erhalten stationär mehrere intravenöse Dosen von mRNA-3745. Die Teilnehmer haben die Möglichkeit, die Behandlung im OLE fortzusetzen.
Arzneimittel: mRNA-3745
Sterile gefrorene flüssige Dispersion zur Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und TEAEs, die zum Abbruch der Behandlung führen
Zeitfenster: Tag 1 bis ca. 3,5 Jahre
Tag 1 bis ca. 3,5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Fläche unter der Wirkungskurve (AUEC) von Blutzucker und Laktat während Fasten-Herausforderungen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 32
Ausgangswert bis Woche 32
Zeitlicher Übergang vom Ausgangswert zur Hypoglykämie während Fastenherausforderungen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 32
Ausgangswert bis Woche 32
Änderung der maximalen Wirkung (Emax) gegenüber dem Ausgangswert während Fastenherausforderungen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 32
Ausgangswert bis Woche 32
Anzahl der Teilnehmer, bei denen während der Fasten-Challenges keine Hypoglykämie auftritt
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 32
Hypoglykämie ist definiert als Blutzucker <60 Milligramm (mg)/Deziliter (dl) (3,3 Millimol [mmol]/Liter [L]) und/oder Symptome einer Hypoglykämie.
Ausgangswert bis Woche 32
Nur SAD: Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von Messenger-Ribonukleinsäure (mRNA) und Lipid-Nanopartikeln (LNP)
Zeitfenster: Vor der Infusion, während der Infusion, am Ende der Infusion (EOI) und nach der Infusion am 1. Tag bis zur 52. Woche
Vor der Infusion, während der Infusion, am Ende der Infusion (EOI) und nach der Infusion am 1. Tag bis zur 52. Woche
Nur SAD: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Zeitpunkt der letzten messbaren Konzentration (AUC0-t) von mRNA und LNP
Zeitfenster: Vor der Infusion, während der Infusion, zum EOI und nach der Infusion am 1. Tag bis zur 52. Woche
Vor der Infusion, während der Infusion, zum EOI und nach der Infusion am 1. Tag bis zur 52. Woche
Änderung der metabolischen Biomarker von GSD1a gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu etwa 6,5 ​​Jahren
Ausgangswert bis zu etwa 6,5 ​​Jahren
Nur MAD: Maximal beobachtete Konzentration im stationären Zustand (Cmax,ss) von mRNA und LNP
Zeitfenster: Vor der Infusion, während der Infusion, zum EOI und nach der Infusion am Tag 1 bis Woche 52
Vor der Infusion, während der Infusion, zum EOI und nach der Infusion am Tag 1 bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ModernaTX, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

7. Januar 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

26. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • mRNA-3745-P102
  • 2022-502963-39-00 (Registrierungskennung: Clinical Trials Information System (CTIS))

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur mRNA-3745

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Albania

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren