Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mRNA-3745 u uczestników z chorobą spichrzeniową glikogenu typu 1a (GSD1a)

9 grudnia 2025 zaktualizowane przez: ModernaTX, Inc.

Otwarte badanie zwiększające dawkę w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki mRNA-3745 u uczestników z chorobą spichrzeniową glikogenu typu 1a (GSD1a)

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji mRNA-3745 poprzez podanie dożylne (IV) uczestnikom z GSD1a.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie zwiększania dawki u dorosłych uczestników z GSD1a w celu określenia bezpieczeństwa i tolerancji mRNA-3745 oraz scharakteryzowania odpowiedzi farmakokinetycznej (PK) i farmakodynamicznej (PD) po podaniu dożylnym mRNA-3745.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Clamart, Francja, 92140
        • AP-HP - Hôpital Antoine Béclère
      • Tours, Francja, 37000
        • CHRU Tours - Hôpital Clocheville
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28026
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Málaga, Hiszpania, 29011
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030-0001
        • University of Connecticut Health Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27713
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030-1501
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132-0001
        • University of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowany GSD1a z potwierdzeniem w badaniach genetycznych
  • Udokumentowana historia epizodu hipoglikemii ?1 ze stężeniem glukozy we krwi <60 miligramów/dl (mg/dl) (<3,3 milimola/litr [mmol/l]) i objawami hipoglikemii bez ostrej choroby, z co najmniej jednym takim zdarzeniem w 4 tygodnie przed podpisaniem Świadomej Zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Przeszczep wątroby, w tym terapia/przeszczep komórek hepatocytów
  • Otrzymał terapię genową dla GSD1a
  • Obecność gruczolaka wątroby >5 centymetrów (cm).
  • Obecność gruczolaka wątroby o wzroście >2 cm lub >5 nowo rozpoznanych gruczolaków wątroby w ciągu ostatnich 2 lat.

Uwaga: W zależności od protokołu mogą obowiązywać dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Smutny: mRNA-3745
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dożylną (IV) dawkę mRNA-3745 pierwszego dnia w warunkach szpitalnych. Uczestnicy, którzy są/byli włączeni do badania i którym podano mRNA-3745, mogą również zapisać się do jednej z kohort MAD. Pierwsza dawka MAD musi zostać podana co najmniej 21 dni po dawce SAD.
Lek: mRNA-3745
Sterylna mrożona płynna dyspersja do wstrzykiwań
Eksperymentalny: MAD: mRNA-3745
Uczestnicy otrzymają wielokrotne dawki dożylne mRNA-3745 w warunkach szpitalnych. Uczestnicy będą mieli możliwość kontynuowania leczenia w OLE.
Lek: mRNA-3745
Sterylna mrożona płynna dyspersja do wstrzykiwań

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i TEAE prowadzące do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Dzień 1 do około 3,5 roku
Dzień 1 do około 3,5 roku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do linii podstawowej pola pod krzywą efektu (AUEC) stężenia glukozy i mleczanu we krwi podczas wyzwań na czczo
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 32
Linia bazowa do tygodnia 32
Zmiana w czasie od wartości początkowej do hipoglikemii podczas wyzwań na czczo
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 32
Linia bazowa do tygodnia 32
Zmiana od wartości początkowej maksymalnego efektu (Emax) podczas wyzwań na czczo
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 32
Linia bazowa do tygodnia 32
Liczba uczestników, którzy nie doświadczyli hipoglikemii podczas wyzwań związanych z postem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 32. tygodnia
Hipoglikemię definiuje się jako poziom glukozy we krwi <60 miligramów (mg)/decylitr (dL) (3,3 milimola [mmol]/litr [L]) i/lub objawy hipoglikemii.
Wartość wyjściowa do 32. tygodnia
Tylko SAD: Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) informacyjnego kwasu rybonukleinowego (mRNA) i nanocząstek lipidowych (LNP)
Ramy czasowe: Przed infuzją, podczas infuzji, na koniec infuzji (EOI) i po infuzji w dniu 1. do 52. tygodnia
Przed infuzją, podczas infuzji, na koniec infuzji (EOI) i po infuzji w dniu 1. do 52. tygodnia
Tylko SAD: Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do czasu ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-t) mRNA i LNP
Ramy czasowe: Przed infuzją, podczas infuzji, w EOI i po infuzji w dniu 1. do 52. tygodnia
Przed infuzją, podczas infuzji, w EOI i po infuzji w dniu 1. do 52. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w biomarkerach metabolicznych GSD1a
Ramy czasowe: Wartość początkowa do około 6,5 roku
Wartość początkowa do około 6,5 roku
Tylko MAD: Maksymalne zaobserwowane stężenie w stanie ustalonym (Cmax,ss) mRNA i LNP
Ramy czasowe: Przed infuzją, podczas infuzji, w EOI i po infuzji w dniu 1. do 52. tygodnia
Przed infuzją, podczas infuzji, w EOI i po infuzji w dniu 1. do 52. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ModernaTX, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 listopada 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 listopada 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

15 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • mRNA-3745-P102
  • 2022-502963-39-00 (Identyfikator rejestru: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj