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Un estudio de mRNA-3745 en participantes con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo 1a (GSD1a)

9 de diciembre de 2025 actualizado por: ModernaTX, Inc.

Un estudio abierto de escalada de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de mRNA-3745 en participantes con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo 1a (GSD1a)

El objetivo principal de este ensayo es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de mRNA-3745 mediante administración intravenosa (IV) en participantes con GSD1a.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de escalada de dosis en participantes adultos con GSD1a para determinar la seguridad y tolerabilidad de mRNA-3745 y caracterizar la respuesta farmacocinética (PK) y farmacodinámica (PD) luego de la administración IV de mRNA-3745.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • España
      • Madrid, España, 28026
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Málaga, España, 29011
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030-0001
        • University of Connecticut Health Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27713
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-1501
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132-0001
        • University of Utah
  • Francia
      • Clamart, Francia, 92140
        • AP-HP - Hôpital Antoine Béclère
      • Tours, Francia, 37000
        • CHRU Tours - Hôpital Clocheville
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • GSD1a documentado con confirmación mediante pruebas genéticas
  • Antecedentes documentados de ?1 evento hipoglucémico con glucosa en sangre <60 miligramos/decilitro (mg/dL) (<3,3 milimoles/litro [mmol/L]) y síntomas de hipoglucemia en ausencia de enfermedad aguda, con al menos un evento de este tipo en las 4 semanas antes de firmar el Consentimiento Informado.

Criterio de exclusión:

  • Trasplante de hígado, incluida la terapia/trasplante de células de hepatocitos
  • Recibió terapia génica para GSD1a
  • Presencia de adenoma hepático >5 centímetros (cm) de tamaño
  • Presencia de adenoma hepático con crecimiento >2 cm o >5 adenoma hepático recién diagnosticado, en los 2 años previos.

Nota: Es posible que se apliquen criterios de inclusión/exclusión adicionales, según el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: TRISTE: ARNm-3745
Los participantes recibirán una única dosis intravenosa (IV) de ARNm-3745 el día 1 en un entorno hospitalario. Los participantes que estén o hayan estado inscritos en el estudio y reciban una administración de ARNm-3745 también pueden inscribirse en una de las cohortes MAD. La primera dosis de MAD debe ocurrir al menos 21 días después de la dosis de SAD.
Droga: ARNm-3745
Dispersión líquida congelada estéril para inyección
Experimental: ENOJADO: ARNm-3745
Los participantes recibirán múltiples dosis intravenosas de mRNA-3745 en un entorno hospitalario. Los participantes tendrán la opción de continuar el tratamiento en la OLE.
Droga: ARNm-3745
Dispersión líquida congelada estéril para inyección

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento (EAET), eventos adversos graves (AAG) y EAET que llevaron a la interrupción del tratamiento
Periodo de tiempo: Día 1 hasta aproximadamente 3,5 años.
Día 1 hasta aproximadamente 3,5 años.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial del área bajo la curva de efecto (AUEC) de glucosa en sangre y lactato durante los desafíos de ayuno
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 32
Línea de base hasta la semana 32
Cambio desde el inicio en el tiempo hasta la hipoglucemia durante los desafíos de ayuno
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 32
Línea de base hasta la semana 32
Cambio desde el inicio en el efecto máximo (Emax) durante los desafíos de ayuno
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 32
Línea de base hasta la semana 32
Número de participantes que no experimentaron hipoglucemia durante los desafíos del ayuno
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 32
La hipoglucemia se define como glucosa en sangre <60 miligramos (mg)/decilitro (dL) (3,3 milimoles [mmol]/litro [L]) y/o síntomas de hipoglucemia.
Línea de base hasta la semana 32
Solo SAD: concentración máxima observada (Cmax) de ácido ribonucleico mensajero (ARNm) y nanopartícula lipídica (LNP)
Periodo de tiempo: Preinfusión, durante la infusión, al final de la infusión (EOI) y postinfusión desde el día 1 hasta la semana 52
Preinfusión, durante la infusión, al final de la infusión (EOI) y postinfusión desde el día 1 hasta la semana 52
Solo SAD: área bajo la curva concentración-tiempo desde el momento 0 hasta el momento de la última concentración mensurable (AUC0-t) de ARNm y LNP
Periodo de tiempo: Preinfusión, durante la infusión, en el EOI y después de la infusión desde el día 1 hasta la semana 52
Preinfusión, durante la infusión, en el EOI y después de la infusión desde el día 1 hasta la semana 52
Cambio desde el inicio en los biomarcadores metabólicos de GSD1a
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 6,5 años
Línea de base hasta aproximadamente 6,5 años
Solo MAD: concentración máxima observada en estado estacionario (Cmax,ss) de ARNm y LNP
Periodo de tiempo: Preinfusión, durante la infusión, en el EOI y después de la infusión desde el día 1 hasta la semana 52
Preinfusión, durante la infusión, en el EOI y después de la infusión desde el día 1 hasta la semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

ModernaTX, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de junio de 2022

Finalización primaria (Estimado)

30 de noviembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

30 de noviembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de octubre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de octubre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

27 de octubre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

15 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • mRNA-3745-P102
  • 2022-502963-39-00 (Identificador de registro: Clinical Trials Information System (CTIS))

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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