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Uno studio sull'mRNA-3745 nei partecipanti con malattia da accumulo di glicogeno di tipo 1a (GSD1a)

9 dicembre 2025 aggiornato da: ModernaTX, Inc.

Uno studio di aumento della dose in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'mRNA-3745 nei partecipanti con malattia da accumulo di glicogeno di tipo 1a (GSD1a)

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'mRNA-3745 tramite somministrazione endovenosa (IV) nei partecipanti con GSD1a.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di aumento della dose in partecipanti adulti con GSD1a per determinare la sicurezza e la tollerabilità di mRNA-3745 e caratterizzare la risposta farmacocinetica (PK) e farmacodinamica (PD) dopo la somministrazione IV di mRNA-3745.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Francia
      • Clamart, Francia, 92140
        • AP-HP - Hôpital Antoine Béclère
      • Tours, Francia, 37000
        • CHRU Tours - Hôpital Clocheville
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28026
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Málaga, Spagna, 29011
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030-0001
        • University of Connecticut Health Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27713
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-1501
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132-0001
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • GSD1a documentato con conferma da test genetici
  • Anamnesi documentata di ≥1 evento ipoglicemico con glicemia <60 milligrammi/decilitro (mg/dL) (<3,3 millimoli/litro [mmol/L]) e sintomi di ipoglicemia in assenza di malattia acuta, con almeno uno di questi eventi in le 4 settimane prima della firma del Consenso Informato.

Criteri di esclusione:

  • Trapianto di fegato, inclusa terapia/trapianto di cellule epatocitarie
  • Terapia genica ricevuta per GSD1a
  • Presenza di adenoma epatico di dimensioni >5 centimetri (cm).
  • Presenza di adenoma epatico con crescita >2 cm o >5 adenomi epatici di nuova diagnosi, nei 2 anni precedenti.

Nota: potrebbero essere applicati criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi, in base al protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: TRISTE: mRNA-3745
I partecipanti riceveranno una singola dose endovenosa (IV) di mRNA-3745 il giorno 1 in ambiente ospedaliero. I partecipanti che sono/sono stati arruolati nello studio e ricevono una somministrazione di mRNA-3745 possono anche arruolarsi in una delle coorti MAD. La prima dose di MAD deve avvenire almeno 21 giorni dopo la dose di SAD.
Droga: mRNA-3745
Dispersione liquida sterile congelata per iniezione
Sperimentale: PAZZO: mRNA-3745
I partecipanti riceveranno più dosi IV di mRNA-3745 in ambiente ospedaliero. I partecipanti avranno la possibilità di continuare il trattamento nell'OLE.
Droga: mRNA-3745
Dispersione liquida sterile congelata per iniezione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE) e TEAE che hanno portato all'interruzione del trattamento
Lasso di tempo: Giorno 1 fino a circa 3,5 anni
Giorno 1 fino a circa 3,5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dell'area sotto la curva dell'effetto (AUEC) della glicemia e del lattato durante le prove di digiuno
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 32
Linea di base fino alla settimana 32
Passare dal basale nel tempo all'ipoglicemia durante le sfide del digiuno
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 32
Linea di base fino alla settimana 32
Variazione rispetto al basale nell'effetto massimo (Emax) durante le sfide del digiuno
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 32
Linea di base fino alla settimana 32
Numero di partecipanti che non hanno manifestato ipoglicemia durante le sfide di digiuno
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 32
L'ipoglicemia è definita come glucosio nel sangue <60 milligrammi (mg)/decilitro (dL) (3,3 millimoli [mmol]/litro [L]) e/o sintomi di ipoglicemia.
Riferimento fino alla settimana 32
Solo SAD: concentrazione massima osservata (Cmax) di acido ribonucleico messaggero (mRNA) e nanoparticella lipidica (LNP)
Lasso di tempo: Pre-infusione, durante l'infusione, alla fine dell'infusione (EOI) e post-infusione dal Giorno 1 fino alla Settimana 52
Pre-infusione, durante l'infusione, alla fine dell'infusione (EOI) e post-infusione dal Giorno 1 fino alla Settimana 52
Solo SAD: area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 al momento dell'ultima concentrazione misurabile (AUC0-t) di mRNA e LNP
Lasso di tempo: Pre-infusione, durante l'infusione, all'EOI e post-infusione dal Giorno 1 fino alla Settimana 52
Pre-infusione, durante l'infusione, all'EOI e post-infusione dal Giorno 1 fino alla Settimana 52
Variazione rispetto al basale nei biomarcatori metabolici di GSD1a
Lasso di tempo: Baseline fino a circa 6,5 ​​anni
Baseline fino a circa 6,5 ​​anni
Solo MAD: concentrazione massima osservata allo stato stazionario (Cmax,ss) di mRNA e LNP
Lasso di tempo: Pre-infusione, durante l'infusione, all'EOI e post-infusione dal Giorno 1 fino alla Settimana 52
Pre-infusione, durante l'infusione, all'EOI e post-infusione dal Giorno 1 fino alla Settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ModernaTX, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2022

Completamento primario (Stimato)

30 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 novembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

27 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

15 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • mRNA-3745-P102
  • 2022-502963-39-00 (Identificatore di registro: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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