Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie mRNA-3745 u účastníků s onemocněním z ukládání glykogenu typu 1a (GSD1a)

16. února 2024 aktualizováno: ModernaTX, Inc.

Otevřená studie eskalace dávek k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky mRNA-3745 u účastníků s onemocněním z hromadění glykogenu typu 1a (GSD1a)

Hlavním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost mRNA-3745 prostřednictvím intravenózního (IV) podání u účastníků s GSD1a.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je studie s eskalací dávky u dospělých účastníků s GSD1a za účelem stanovení bezpečnosti a snášenlivosti mRNA-3745 a charakterizace farmakokinetické (PK) a farmakodynamické (PD) odezvy po IV podání mRNA-3745.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

45

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
  • Spojené státy
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030-0001
        • Nábor
        • University of Connecticut Health Center
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27713
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030-1501
        • Nábor
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132-0001
        • Nábor
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokumentovaný GSD1a s potvrzením genetickým testováním
  • Zdokumentovaná anamnéza hypoglykemické příhody ?1 s glykémií <60 miligramů/decilitr (mg/dl) (<3,3 milimolů/litr [mmol/l]) a symptomy hypoglykémie při absenci akutního onemocnění, s alespoň jednou takovou příhodou v 4 týdny před podpisem informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

  • Transplantace jater, včetně terapie/transplantace buněk hepatocytů
  • Přijatá genová terapie pro GSD1a
  • Přítomnost jaterního adenomu o velikosti >5 centimetrů (cm).
  • Přítomnost jaterního adenomu s růstem >2 cm nebo >5 nově diagnostikovaných jaterních adenomů v předchozích 2 letech.

Poznámka: Podle protokolu mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SAD: mRNA-3745
Účastníci dostanou jednu intravenózní (IV) dávku mRNA-3745 v den 1 v nemocničním prostředí. Účastníci, kteří jsou/byli zařazeni do studie a dostávají podávání mRNA-3745, se mohou také zapsat do jedné z kohort MAD. První dávka MAD se musí objevit nejméně 21 dní po dávce SAD.
Lék: mRNA-3745
Sterilní zmrazená tekutá disperze pro injekci
Experimentální: MAD: mRNA-3745
Účastníci dostanou několik IV dávek mRNA-3745 na hospitalizaci. Účastníci budou mít možnost pokračovat v léčbě v OLE.
Lék: mRNA-3745
Sterilní zmrazená tekutá disperze pro injekci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými nežádoucími účinky (SAE) a TEAE vedoucími k přerušení léčby
Časové okno: Den 1 až do přibližně 3,5 roku
Den 1 až do přibližně 3,5 roku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna plochy pod křivkou účinku (AUEC) krevní glukózy a laktátu od základní linie během hladovění
Časové okno: Výchozí stav až do 32. týdne
Výchozí stav až do 32. týdne
Změna od výchozího stavu v čase k hypoglykémii během půstových výzev
Časové okno: Výchozí stav až do 32. týdne
Výchozí stav až do 32. týdne
Změna od základní linie v maximálním účinku (Emax) během půstových výzev
Časové okno: Výchozí stav až do 32. týdne
Výchozí stav až do 32. týdne
Počet účastníků, kteří nezažili hypoglykémii během půstových výzev
Časové okno: Výchozí stav až do 32. týdne
Hypoglykémie je definována jako hladina glukózy v krvi < 60 miligramů (mg)/decilitr (dl) (3,3 milimolů [mmol]/litr [L]) a/nebo příznaky hypoglykémie.
Výchozí stav až do 32. týdne
Pouze SAD: Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) mediátorové ribonukleové kyseliny (mRNA) a lipidových nanočástic (LNP)
Časové okno: Před infuzí, během infuze, na konci infuze (EOI) a po infuzi v den 1 až do týdne 52
Před infuzí, během infuze, na konci infuze (EOI) a po infuzi v den 1 až do týdne 52
Pouze SAD: Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do času poslední měřitelné koncentrace (AUC0-t) mRNA a LNP
Časové okno: Před infuzí, během infuze, při EOI a po infuzi v den 1 až do týdne 52
Před infuzí, během infuze, při EOI a po infuzi v den 1 až do týdne 52
Změna od výchozí hodnoty v metabolických biomarkerech GSD1a
Časové okno: Výchozí stav až do přibližně 6,5 roku
Výchozí stav až do přibližně 6,5 roku
Pouze MAD: Maximální pozorovaná koncentrace mRNA a LNP v ustáleném stavu (Cmax,ss)
Časové okno: Před infuzí, během infuze, na EOI a po infuzi v den 1 až do týdne 52
Před infuzí, během infuze, na EOI a po infuzi v den 1 až do týdne 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ModernaTX, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

7. ledna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

26. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

27. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • mRNA-3745-P102
  • 2022-502963-39-00 (Identifikátor registru: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na mRNA-3745

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit