Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van mRNA-3745 bij deelnemers met glycogeenstapelingsziekte type 1a (GSD1a)

2 mei 2024 bijgewerkt door: ModernaTX, Inc.

Een open-label dosis-escalatiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van mRNA-3745 te evalueren bij deelnemers met glycogeenstapelingsziekte type 1a (GSD1a)

Het hoofddoel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van mRNA-3745 via intraveneuze (IV) toediening bij deelnemers met GSD1a.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een dosisescalatieonderzoek bij volwassen deelnemers met GSD1a om de veiligheid en verdraagbaarheid van mRNA-3745 te bepalen en de farmacokinetische (PK) en farmacodynamische (PD) respons na IV-toediening van mRNA-3745 te karakteriseren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

45

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030-0001
        • Werving
        • University of Connecticut Health Center
        • Contact:
    • Massachusetts
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27713
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030-1501
        • Werving
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132-0001

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde GSD1a met bevestiging door genetisch testen
  • Gedocumenteerde geschiedenis van ?1 hypoglykemische gebeurtenis met bloedglucose <60 milligram/deciliter (mg/dL) (<3,3 millimol/liter [mmol/L]) en symptomen van hypoglykemie bij afwezigheid van acute ziekte, met ten minste één dergelijke gebeurtenis in de 4 weken voor ondertekening van de geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

  • Levertransplantatie, inclusief hepatocytenceltherapie/-transplantatie
  • Gentherapie gekregen voor GSD1a
  • Aanwezigheid van leveradenoom> 5 centimeter (cm) groot
  • Aanwezigheid van leveradenoom met groei van >2 cm of >5 nieuw gediagnosticeerd leveradenoom, in de voorgaande 2 jaar.

Let op: Per protocol kunnen aanvullende opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: VERDRIET: mRNA-3745
Deelnemers ontvangen op dag 1 een enkele intraveneuze (IV) dosis mRNA-3745 in een intramurale setting. Deelnemers die zijn/zijn ingeschreven voor het onderzoek en een toediening van mRNA-3745 krijgen, kunnen zich ook inschrijven in een van de MAD-cohorten. De eerste MAD-dosis moet minstens 21 dagen na de SAD-dosis plaatsvinden.
Geneesmiddel: mRNA-3745
Steriele bevroren vloeibare dispersie voor injectie
Experimenteel: MAD: mRNA-3745
Deelnemers zullen meerdere IV-doses mRNA-3745 ontvangen in een intramurale setting. Deelnemers hebben de mogelijkheid om de behandeling in het OLE voort te zetten.
Geneesmiddel: mRNA-3745
Steriele bevroren vloeibare dispersie voor injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s), ernstige bijwerkingen (SAE’s) en TEAE’s die leiden tot stopzetting van de behandeling
Tijdsspanne: Dag 1 tot ongeveer 3,5 jaar
Dag 1 tot ongeveer 3,5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de basislijn van het gebied onder de effectcurve (AUEC) van bloedglucose en lactaat tijdens vastenuitdagingen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 32
Basislijn tot week 32
Verander van basislijn in de tijd naar hypoglykemie tijdens vastenuitdagingen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 32
Basislijn tot week 32
Verandering van basislijn in maximaal effect (Emax) tijdens vastenuitdagingen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 32
Basislijn tot week 32
Aantal deelnemers dat geen hypoglykemie ervaart tijdens vastenuitdagingen
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 32
Hypoglykemie wordt gedefinieerd als een bloedglucose <60 milligram (mg)/deciliter (dl) (3,3 millimol [mmol]/liter [l]) en/of symptomen van hypoglykemie.
Basislijn tot en met week 32
Alleen SAD: maximale waargenomen concentratie (Cmax) van messenger-ribonucleïnezuur (mRNA) en lipidenanodeeltjes (LNP)
Tijdsspanne: Pre-infusie, tijdens infusie, aan het einde van de infusie (EOI) en post-infusie op dag 1 tot week 52
Pre-infusie, tijdens infusie, aan het einde van de infusie (EOI) en post-infusie op dag 1 tot week 52
Alleen SAD: gebied onder de concentratie-tijdcurve vanaf tijdstip 0 tot het tijdstip van de laatste meetbare concentratie (AUC0-t) van mRNA en LNP
Tijdsspanne: Pre-infusie, tijdens infusie, bij EOI en post-infusie op dag 1 tot week 52
Pre-infusie, tijdens infusie, bij EOI en post-infusie op dag 1 tot week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in metabole biomarkers van GSD1a
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 6,5 jaar
Basislijn tot ongeveer 6,5 jaar
Alleen MAD: maximale waargenomen concentratie bij stabiele toestand (Cmax,ss) van mRNA en LNP
Tijdsspanne: Pre-infusie, tijdens infusie, op de EOI en post-infusie op dag 1 tot week 52
Pre-infusie, tijdens infusie, op de EOI en post-infusie op dag 1 tot week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ModernaTX, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

7 januari 2026

Studie voltooiing (Geschat)

26 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 oktober 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • mRNA-3745-P102
  • 2022-502963-39-00 (Register-ID: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op mRNA-3745

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Georgia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren