En studie av mRNA-3745 hos deltakere med glykogenlagringssykdom type 1a (GSD1a)
9. desember 2025 oppdatert av: ModernaTX, Inc.
En åpen-label dose-eskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til mRNA-3745 hos deltakere med glykogenlagringssykdom Type 1a (GSD1a)
Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til mRNA-3745 via intravenøs (IV) administrering hos deltakere med GSD1a.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en doseøkningsstudie hos voksne deltakere med GSD1a for å bestemme sikkerheten og toleransen til mRNA-3745 og karakterisere den farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) responsen etter IV administrering av mRNA-3745.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
- Stollery Children's Hospital University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Forente stater, 06030-0001
- University of Connecticut Health Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27713
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030-1501
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132-0001
- University of Utah
-
-
-
-
-
Clamart, Frankrike, 92140
- AP-HP - Hôpital Antoine Béclère
-
Tours, Frankrike, 37000
- CHRU Tours - Hôpital Clocheville
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28026
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Málaga, Spania, 29011
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Dokumentert GSD1a med bekreftelse ved genetisk testing
- Dokumentert historie med ?1 hypoglykemisk hendelse med blodsukker <60 milligram/desiliter (mg/dL) (<3,3 millimol/liter [mmol/L]) og symptomer på hypoglykemi i fravær av akutt sykdom, med minst én slik hendelse i de 4 ukene før signering av det informerte samtykket.
Ekskluderingskriterier:
- Levertransplantasjon, inkludert hepatocyttcelleterapi/transplantasjon
- Fikk genterapi for GSD1a
- Tilstedeværelse av leveradenom >5 centimeter (cm) i størrelse
- Tilstedeværelse av leveradenom med vekst på >2 cm eller >5 nydiagnostisert leveradenom, de siste 2 årene.
Merk: Ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde, per protokoll.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: SAD: mRNA-3745
Deltakerne vil motta en enkelt intravenøs (IV) dose av mRNA-3745 på dag 1 i en stasjonær setting.
Deltakere som er/har blitt registrert i studien og får en administrering av mRNA-3745 kan også melde seg inn i en av MAD-kohortene.
Den første MAD-dosen må skje minst 21 dager etter SAD-dosen.
|
Steril frossen flytende dispersjon for injeksjon
|
|
Eksperimentell: MAD: mRNA-3745
Deltakerne vil motta flere IV-doser av mRNA-3745 i en stasjonær setting.
Deltakerne vil ha muligheten til å fortsette behandlingen i OLE.
|
Steril frossen flytende dispersjon for injeksjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE) og TEAE som fører til seponering av behandling
Tidsramme: Dag 1 opptil ca 3,5 år
|
Dag 1 opptil ca 3,5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline for arealet under effektkurven (AUEC) for blodsukker og laktat under fasteutfordringer
Tidsramme: Baseline til og med uke 32
|
Baseline til og med uke 32
|
|
|
Endring fra baseline i tid til hypoglykemi under fasteutfordringer
Tidsramme: Baseline til og med uke 32
|
Baseline til og med uke 32
|
|
|
Endring fra baseline i maksimal effekt (Emax) under fasteutfordringer
Tidsramme: Baseline til og med uke 32
|
Baseline til og med uke 32
|
|
|
Antall deltakere som ikke opplever hypoglykemi under fasteutfordringer
Tidsramme: Baseline til og med uke 32
|
Hypoglykemi er definert som blodsukker <60 milligram (mg)/desiliter (dL) (3,3 millimol [mmol]/liter [L]) og/eller symptomer på hypoglykemi.
|
Baseline til og med uke 32
|
|
Kun SAD: Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av Messenger-ribonukleinsyre (mRNA) og lipidnanopartikler (LNP)
Tidsramme: Pre-infusjon, under infusjon, ved slutten av infusjon (EOI) og post-infusjon på dag 1 til uke 52
|
Pre-infusjon, under infusjon, ved slutten av infusjon (EOI) og post-infusjon på dag 1 til uke 52
|
|
|
Kun SAD: Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til tidspunktet for siste målbare konsentrasjon (AUC0-t) av mRNA og LNP
Tidsramme: Pre-infusjon, under infusjon, ved EOI og post-infusjon på dag 1 til uke 52
|
Pre-infusjon, under infusjon, ved EOI og post-infusjon på dag 1 til uke 52
|
|
|
Endring fra baseline i metabolske biomarkører for GSD1a
Tidsramme: Baseline gjennom opptil ca. 6,5 år
|
Baseline gjennom opptil ca. 6,5 år
|
|
|
Kun MAD: Maksimal observert konsentrasjon ved steady state (Cmax,ss) av mRNA og LNP
Tidsramme: Pre-infusjon, under infusjon, ved EOI og post-infusjon på dag 1 til uke 52
|
Pre-infusjon, under infusjon, ved EOI og post-infusjon på dag 1 til uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. juni 2022
Primær fullføring (Antatt)
30. november 2026
Studiet fullført (Antatt)
30. november 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. oktober 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. oktober 2021
Først lagt ut (Faktiske)
27. oktober 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
15. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- mRNA-3745-P102
- 2022-502963-39-00 (Registeridentifikator: Clinical Trials Information System (CTIS))
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .