Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av mRNA-3745 hos deltakere med glykogenlagringssykdom type 1a (GSD1a)

16. februar 2024 oppdatert av: ModernaTX, Inc.

En åpen-label dose-eskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til mRNA-3745 hos deltakere med glykogenlagringssykdom Type 1a (GSD1a)

Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til mRNA-3745 via intravenøs (IV) administrering hos deltakere med GSD1a.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en doseøkningsstudie hos voksne deltakere med GSD1a for å bestemme sikkerheten og toleransen til mRNA-3745 og karakterisere den farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) responsen etter IV administrering av mRNA-3745.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

45

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
  • Forente stater
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forente stater, 06030-0001
        • Rekruttering
        • University of Connecticut Health Center
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27713
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030-1501
        • Rekruttering
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Ta kontakt med:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132-0001
        • Rekruttering
        • University of Utah

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert GSD1a med bekreftelse ved genetisk testing
  • Dokumentert historie med ?1 hypoglykemisk hendelse med blodsukker <60 milligram/desiliter (mg/dL) (<3,3 millimol/liter [mmol/L]) og symptomer på hypoglykemi i fravær av akutt sykdom, med minst én slik hendelse i de 4 ukene før signering av det informerte samtykket.

Ekskluderingskriterier:

  • Levertransplantasjon, inkludert hepatocyttcelleterapi/transplantasjon
  • Fikk genterapi for GSD1a
  • Tilstedeværelse av leveradenom >5 centimeter (cm) i størrelse
  • Tilstedeværelse av leveradenom med vekst på >2 cm eller >5 nydiagnostisert leveradenom, de siste 2 årene.

Merk: Ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde, per protokoll.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SAD: mRNA-3745
Deltakerne vil motta en enkelt intravenøs (IV) dose av mRNA-3745 på dag 1 i en stasjonær setting. Deltakere som er/har blitt registrert i studien og får en administrering av mRNA-3745 kan også melde seg inn i en av MAD-kohortene. Den første MAD-dosen må skje minst 21 dager etter SAD-dosen.
Legemiddel: mRNA-3745
Steril frossen flytende dispersjon for injeksjon
Eksperimentell: MAD: mRNA-3745
Deltakerne vil motta flere IV-doser av mRNA-3745 i en stasjonær setting. Deltakerne vil ha muligheten til å fortsette behandlingen i OLE.
Legemiddel: mRNA-3745
Steril frossen flytende dispersjon for injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE) og TEAE som fører til seponering av behandling
Tidsramme: Dag 1 opptil ca 3,5 år
Dag 1 opptil ca 3,5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline for arealet under effektkurven (AUEC) for blodsukker og laktat under fasteutfordringer
Tidsramme: Baseline til og med uke 32
Baseline til og med uke 32
Endring fra baseline i tid til hypoglykemi under fasteutfordringer
Tidsramme: Baseline til og med uke 32
Baseline til og med uke 32
Endring fra baseline i maksimal effekt (Emax) under fasteutfordringer
Tidsramme: Baseline til og med uke 32
Baseline til og med uke 32
Antall deltakere som ikke opplever hypoglykemi under fasteutfordringer
Tidsramme: Baseline til og med uke 32
Hypoglykemi er definert som blodsukker <60 milligram (mg)/desiliter (dL) (3,3 millimol [mmol]/liter [L]) og/eller symptomer på hypoglykemi.
Baseline til og med uke 32
Kun SAD: Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av Messenger-ribonukleinsyre (mRNA) og lipidnanopartikler (LNP)
Tidsramme: Pre-infusjon, under infusjon, ved slutten av infusjon (EOI) og post-infusjon på dag 1 til uke 52
Pre-infusjon, under infusjon, ved slutten av infusjon (EOI) og post-infusjon på dag 1 til uke 52
Kun SAD: Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til tidspunktet for siste målbare konsentrasjon (AUC0-t) av mRNA og LNP
Tidsramme: Pre-infusjon, under infusjon, ved EOI og post-infusjon på dag 1 til uke 52
Pre-infusjon, under infusjon, ved EOI og post-infusjon på dag 1 til uke 52
Endring fra baseline i metabolske biomarkører for GSD1a
Tidsramme: Baseline gjennom opptil ca. 6,5 år
Baseline gjennom opptil ca. 6,5 år
Kun MAD: Maksimal observert konsentrasjon ved steady state (Cmax,ss) av mRNA og LNP
Tidsramme: Pre-infusjon, under infusjon, ved EOI og post-infusjon på dag 1 til uke 52
Pre-infusjon, under infusjon, ved EOI og post-infusjon på dag 1 til uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

ModernaTX, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2022

Primær fullføring (Antatt)

7. januar 2026

Studiet fullført (Antatt)

26. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. oktober 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. oktober 2021

Først lagt ut (Faktiske)

27. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • mRNA-3745-P102
  • 2022-502963-39-00 (Registeridentifikator: Clinical Trials Information System (CTIS))

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på mRNA-3745

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Norway

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere