Um estudo do mRNA-3745 em participantes com doença de armazenamento de glicogênio tipo 1a (GSD1a)
9 de dezembro de 2025 atualizado por: ModernaTX, Inc.
Um estudo aberto de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do mRNA-3745 em participantes com doença de armazenamento de glicogênio tipo 1a (GSD1a)
O principal objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade do mRNA-3745 via administração intravenosa (IV) em participantes com GSD1a.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de escalonamento de dose em participantes adultos com GSD1a para determinar a segurança e tolerabilidade do mRNA-3745 e caracterizar a resposta farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) após a administração IV de mRNA-3745.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
15
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R7
- Stollery Children's Hospital University of Alberta
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Madrid, Espanha, 28026
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Málaga, Espanha, 29011
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030-0001
- University of Connecticut Health Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27713
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-1501
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132-0001
- University of Utah
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Clamart, França, 92140
- AP-HP - Hôpital Antoine Béclère
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Tours, França, 37000
- CHRU Tours - Hôpital Clocheville
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Groningen, Holanda, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Warsaw, Polônia, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- GSD1a documentado com confirmação por teste genético
- História documentada de evento hipoglicêmico ?1 com glicose no sangue <60 miligramas/decilitro (mg/dL) (<3,3 milimoles/litro [mmol/L]) e sintomas de hipoglicemia na ausência de doença aguda, com pelo menos um desses eventos em 4 semanas antes da assinatura do Consentimento Informado.
Critério de exclusão:
- Transplante de fígado, incluindo terapia/transplante de células de hepatócitos
- Recebeu terapia genética para GSD1a
- Presença de adenoma hepático >5 centímetros (cm) de tamanho
- Presença de adenoma hepático com crescimento > 2 cm ou > 5 adenomas hepáticos recém-diagnosticados, nos últimos 2 anos.
Observação: critérios adicionais de inclusão/exclusão podem ser aplicados, de acordo com o protocolo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: TRISTE: mRNA-3745
Os participantes receberão uma dose única intravenosa (IV) de mRNA-3745 no Dia 1 em ambiente hospitalar.
Os participantes que estão/foram inscritos no estudo e recebem uma administração de mRNA-3745 também podem se inscrever em uma das coortes MAD.
A primeira dose de MAD deve ocorrer pelo menos 21 dias após a dose de SAD.
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Dispersão líquida congelada estéril para injeção
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Experimental: LOUCO: mRNA-3745
Os participantes receberão múltiplas doses intravenosas de mRNA-3745 em ambiente hospitalar.
Os participantes terão a opção de continuar o tratamento no OLE.
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Dispersão líquida congelada estéril para injeção
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves (SAEs) e TEAEs que levam à descontinuação do tratamento
Prazo: Dia 1 até aproximadamente 3,5 anos
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Dia 1 até aproximadamente 3,5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração da linha de base da área sob a curva de efeito (AUEC) da glicose e lactato no sangue durante os desafios de jejum
Prazo: Linha de base até a semana 32
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Linha de base até a semana 32
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Mudança da linha de base no tempo para hipoglicemia durante os desafios de jejum
Prazo: Linha de base até a semana 32
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Linha de base até a semana 32
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Alteração da linha de base no efeito máximo (Emax) durante os desafios de jejum
Prazo: Linha de base até a semana 32
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Linha de base até a semana 32
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Número de participantes que não apresentam hipoglicemia durante desafios de jejum
Prazo: Linha de base até a semana 32
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A hipoglicemia é definida como glicemia <60 miligramas (mg)/decilitro (dL) (3,3 milimoles [mmol]/litro [L]) e/ou sintomas de hipoglicemia.
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Linha de base até a semana 32
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Somente SAD: Concentração Máxima Observada (Cmax) de Ácido Ribonucleico Mensageiro (mRNA) e Nanopartícula Lipídica (LNP)
Prazo: Pré-infusão, durante a infusão, no final da infusão (EOI) e pós-infusão no Dia 1 até a Semana 52
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Pré-infusão, durante a infusão, no final da infusão (EOI) e pós-infusão no Dia 1 até a Semana 52
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Somente SAD: Área sob a curva concentração-tempo do tempo 0 até o momento da última concentração mensurável (AUC0-t) de mRNA e LNP
Prazo: Pré-infusão, durante a infusão, na EOI e pós-infusão no Dia 1 até a Semana 52
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Pré-infusão, durante a infusão, na EOI e pós-infusão no Dia 1 até a Semana 52
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Mudança da linha de base em biomarcadores metabólicos de GSD1a
Prazo: Linha de base até aproximadamente 6,5 anos
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Linha de base até aproximadamente 6,5 anos
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Somente MAD: Concentração Máxima Observada no Estado Estacionário (Cmax,ss) de mRNA e LNP
Prazo: Pré-infusão, durante a infusão, na EOI e pós-infusão no Dia 1 até a Semana 52
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Pré-infusão, durante a infusão, na EOI e pós-infusão no Dia 1 até a Semana 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de junho de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
30 de novembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de novembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de outubro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de outubro de 2021
Primeira postagem (Real)
27 de outubro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
15 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Metabólicas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doença de Armazenamento de Glicogênio
- Distúrbios do Metabolismo da Glicose
- Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo I
Outros números de identificação do estudo
- mRNA-3745-P102
- 2022-502963-39-00 (Identificador de registro: Clinical Trials Information System (CTIS))
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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