글리코겐 축적병 1a형(GSD1a) 참가자의 mRNA-3745에 대한 연구
2025년 12월 9일 업데이트: ModernaTX, Inc.
글리코겐 축적병 1a형(GSD1a) 참가자에서 mRNA-3745의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 오픈 라벨 용량 증량 연구
이 실험의 주요 목표는 GSD1a 참가자의 정맥(IV) 투여를 통해 mRNA-3745의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 mRNA-3745의 안전성과 내약성을 결정하고 mRNA-3745의 IV 투여 후 약동학(PK) 및 약력학(PD) 반응을 특성화하기 위한 GSD1a 성인 참가자의 용량 증량 연구입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
15
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, 미국, 06030-0001
- University of Connecticut Health Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27713
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, 미국, 77030-1501
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132-0001
- University of Utah
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Madrid, 스페인, 28026
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Málaga, 스페인, 29011
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2R7
- Stollery Children's Hospital University of Alberta
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Warsaw, 폴란드, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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Clamart, 프랑스, 92140
- AP-HP - Hôpital Antoine Béclère
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Tours, 프랑스, 37000
- CHRU Tours - Hôpital Clocheville
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 유전자 검사로 확인된 문서화된 GSD1a
- 혈당이 60밀리그램/데시리터(mg/dL) 미만(<3.3밀리몰/리터[mmol/L])이고 급성 질환이 없는 저혈당 증상이 있는 ?1 저혈당 사건의 문서화된 이력, 사전 동의서에 서명하기 4주 전.
제외 기준:
- 간세포 치료/이식을 포함한 간 이식
- GSD1a 유전자 치료
- 크기가 5센티미터(cm)를 초과하는 간 선종의 존재
- 지난 2년 동안 >2 cm의 성장을 가진 간 선종의 존재 또는 >5 새로 진단된 간 선종.
참고: 프로토콜에 따라 추가 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 슬픈: mRNA-3745
참가자는 입원 환자 환경에서 1일차에 단일 정맥 내(IV) 용량의 mRNA-3745를 투여받게 됩니다.
연구에 등록되어 있고 mRNA-3745 투여를 받은 참가자는 MAD 코호트 중 하나에 등록할 수도 있습니다.
첫 번째 MAD 접종은 SAD 접종 후 최소 21일 후에 이루어져야 합니다.
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주사용 멸균 냉동 액체 분산액
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실험적: 미친: mRNA-3745
참가자는 입원환자 환경에서 mRNA-3745를 여러 차례 IV 투여받게 됩니다.
참가자는 OLE에서 치료를 계속할 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.
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주사용 멸균 냉동 액체 분산액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료로 인한 부작용(TEAE), 심각한 부작용(SAE) 및 치료 중단으로 이어지는 TEAE가 발생한 참가자 수
기간: 1일차 최대 약 3.5년
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1일차 최대 약 3.5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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단식 챌린지 중 혈당 및 젖산염의 영향 곡선 아래 면적(AUEC)의 기준선으로부터의 변화
기간: 32주차까지의 기준선
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32주차까지의 기준선
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단식 챌린지 중 시간 기준선에서 저혈당증으로의 변화
기간: 32주차까지의 기준선
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32주차까지의 기준선
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단식 챌린지 중 최대 효과(Emax)의 기준선에서 변경
기간: 32주차까지의 기준선
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32주차까지의 기준선
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단식 중에 저혈당증을 경험하지 않은 참가자 수
기간: 최대 32주차까지의 기준선
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저혈당증은 혈당이 60밀리그램(mg)/데시리터(dL)(3.3밀리몰[mmol]/리터[L]) 미만 및/또는 저혈당 증상으로 정의됩니다.
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최대 32주차까지의 기준선
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SAD만 해당: mRNA(메신저 리보핵산) 및 LNP(지질 나노입자)의 최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 주입 전, 주입 중, 주입 종료 시(EOI) 및 주입 후 1일차부터 52주차까지
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주입 전, 주입 중, 주입 종료 시(EOI) 및 주입 후 1일차부터 52주차까지
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SAD만 해당: 0시간부터 mRNA 및 LNP의 마지막 측정 가능한 농도(AUC0-t)까지의 농도-시간 곡선 아래 영역
기간: 주입 전, 주입 중, EOI 시점 및 주입 후 1일차부터 52주차까지
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주입 전, 주입 중, EOI 시점 및 주입 후 1일차부터 52주차까지
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GSD1a의 대사 바이오마커의 기준선 대비 변화
기간: 최대 약 6.5년까지의 기준
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최대 약 6.5년까지의 기준
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MAD만 해당: mRNA 및 LNP의 정상 상태(Cmax,ss)에서 관찰된 최대 농도
기간: 주입 전, 주입 중, EOI 시점 및 주입 후 1일차부터 52주차까지
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주입 전, 주입 중, EOI 시점 및 주입 후 1일차부터 52주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 6월 1일
기본 완료 (추정된)
2026년 11월 30일
연구 완료 (추정된)
2026년 11월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 10월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 10월 14일
처음 게시됨 (실제)
2021년 10월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 9일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- mRNA-3745-P102
- 2022-502963-39-00 (레지스트리 식별자: Clinical Trials Information System (CTIS))
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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