Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus mRNA-3745:stä osallistujilla, joilla on glykogeenin varastointisairaus tyyppi 1a (GSD1a)

perjantai 16. helmikuuta 2024 päivittänyt: ModernaTX, Inc.

Avoin annoskorotustutkimus mRNA-3745:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi osallistujilla, joilla on glykogeenin varastointisairaus tyyppi 1a (GSD1a)

Tämän kokeen päätavoitteena on arvioida mRNA-3745:n turvallisuutta ja siedettävyyttä suonensisäisen (IV) antamisen kautta osallistujille, joilla on GSD1a.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on annoksen korotustutkimus aikuisilla osallistujilla, joilla on GSD1a, mRNA-3745:n turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi ja farmakokineettisen (PK) ja farmakodynaamisen (PD) vasteen karakterisoimiseksi mRNA-3745:n IV-annon jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

45

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
  • Yhdysvallat
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030-0001
        • Rekrytointi
        • University of Connecticut Health Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27713
        • Rekrytointi
        • Duke University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030-1501
        • Rekrytointi
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Ottaa yhteyttä:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132-0001
        • Rekrytointi
        • University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dokumentoitu GSD1a ja vahvistus geneettisellä testauksella
  • Dokumentoitu 1-hypoglykeeminen tapahtuma, jossa verensokeri on <60 milligrammaa/desilitra (mg/dl) (<3,3 millimoolia/litra [mmol/l]) ja hypoglykemian oireet ilman akuuttia sairautta, ja vähintään yksi tällainen tapahtuma 4 viikkoa ennen tietoisen suostumuksen allekirjoittamista.

Poissulkemiskriteerit:

  • Maksansiirto, mukaan lukien hepatosyyttisoluhoito/siirto
  • Sai geeniterapiaa GSD1a:lle
  • Maksaadenooma, jonka koko on >5 senttimetriä (cm).
  • Maksaadenooma, jonka kasvu on yli 2 cm tai > 5 äskettäin diagnosoitua maksaadenoomaa, viimeisen 2 vuoden aikana.

Huomautus: Protokollakohtaisesti voidaan soveltaa muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SAD: mRNA-3745
Osallistujat saavat yhden suonensisäisen (IV) annoksen mRNA-3745:tä päivänä 1 sairaalahoidossa. Osallistujat, jotka ovat/ovat olleet mukana tutkimuksessa ja saavat mRNA-3745:tä, voivat myös ilmoittautua johonkin MAD-kohortista. Ensimmäisen MAD-annoksen on annettava vähintään 21 päivää SAD-annoksen jälkeen.
Lääke: mRNA-3745
Steriili pakastettu nestemäinen dispersio injektiota varten
Kokeellinen: MAD: mRNA-3745
Osallistujat saavat useita IV-annoksia mRNA-3745:tä sairaalahoidossa. Osallistujilla on mahdollisuus jatkaa hoitoa OLE:ssa.
Lääke: mRNA-3745
Steriili pakastettu nestemäinen dispersio injektiota varten

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia (TEAE), vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja TEAE-tapahtumia, jotka johtavat hoidon lopettamiseen
Aikaikkuna: Päivä 1 noin 3,5 vuoteen asti
Päivä 1 noin 3,5 vuoteen asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos verensokerin ja laktaatin vaikutuskäyrän alaisen alueen (AUEC) perustasosta paastohaasteiden aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 32 asti
Perustaso viikkoon 32 asti
Muutos lähtötilanteesta ajassa hypoglykemiaan paastohaasteiden aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 32 asti
Perustaso viikkoon 32 asti
Muutos lähtötasosta maksimitehossa (Emax) paastohaasteiden aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 32 asti
Perustaso viikkoon 32 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla ei ole hypoglykemiaa paastohaasteiden aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 32 asti
Hypoglykemia määritellään verensokeriarvoksi <60 milligrammaa (mg)/desilitra (dl) (3,3 millimoolia [mmol]/litra [L]) ja/tai hypoglykemian oireiksi.
Perustaso viikkoon 32 asti
Vain SAD: Messenger-ribonukleiinihapon (mRNA) ja lipidinanohiukkasen (LNP) suurin havaittu pitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Esiinfuusio, infuusion aikana, infuusion lopussa (EOI) ja infuusion jälkeen päivänä 1 aina viikkoon 52 asti
Esiinfuusio, infuusion aikana, infuusion lopussa (EOI) ja infuusion jälkeen päivänä 1 aina viikkoon 52 asti
Vain SAD: Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue ajankohdasta 0 mRNA:n ja LNP:n viimeisen mitattavan pitoisuuden (AUC0-t) aikaan
Aikaikkuna: Esiinfuusio, infuusion aikana, EOI:ssa ja infuusion jälkeen päivänä 1 viikkoon 52 asti
Esiinfuusio, infuusion aikana, EOI:ssa ja infuusion jälkeen päivänä 1 viikkoon 52 asti
Muutos lähtötilanteesta GSD1a:n metabolisissa biomarkkereissa
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 6,5 vuoden ajan
Perustaso jopa noin 6,5 vuoden ajan
Vain MAD: mRNA:n ja LNP:n suurin havaittu pitoisuus vakaassa tilassa (Cmax,ss)
Aikaikkuna: Esiinfuusio, infuusion aikana, EOI:ssa ja infuusion jälkeen päivänä 1 viikolle 52 asti
Esiinfuusio, infuusion aikana, EOI:ssa ja infuusion jälkeen päivänä 1 viikolle 52 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ModernaTX, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 7. tammikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 26. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 4. lokakuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 14. lokakuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 27. lokakuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 20. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • mRNA-3745-P102
  • 2022-502963-39-00 (Rekisterin tunniste: Clinical Trials Information System (CTIS))

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset mRNA-3745

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cambodia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa