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Une étude de l'ARNm-3745 chez des participants atteints de la maladie de stockage du glycogène de type 1a (GSD1a)

9 décembre 2025 mis à jour par: ModernaTX, Inc.

Une étude ouverte d'escalade de dose pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ARNm-3745 chez les participants atteints de la maladie de stockage du glycogène de type 1a (GSD1a)

L'objectif principal de cet essai est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'ARNm-3745 par administration intraveineuse (IV) chez les participants atteints de GSD1a.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude d'escalade de dose chez des participants adultes atteints de GSD1a pour déterminer l'innocuité et la tolérabilité de l'ARNm-3745 et caractériser la réponse pharmacocinétique (PK) et pharmacodynamique (PD) après l'administration IV d'ARNm-3745.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28026
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Málaga, Espagne, 29011
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • France
      • Clamart, France, 92140
        • AP-HP - Hôpital Antoine Béclère
      • Tours, France, 37000
        • CHRU Tours - Hôpital Clocheville
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • États-Unis
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, États-Unis, 06030-0001
        • University of Connecticut Health Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27713
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030-1501
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132-0001
        • University of Utah

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • GSD1a documenté avec confirmation par test génétique
  • Antécédents documentés d'événement d'hypoglycémie ?1 avec une glycémie < 60 milligrammes/décilitre (mg/dL) (<3,3 millimoles/litre [mmol/L]) et des symptômes d'hypoglycémie en l'absence de maladie aiguë, avec au moins un événement de ce type dans les 4 semaines précédant la signature du consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

  • Greffe de foie, y compris thérapie/greffe de cellules hépatocytaires
  • A reçu une thérapie génique pour GSD1a
  • Présence d'adénome hépatique > 5 centimètres (cm) de taille
  • Présence d'un adénome hépatique avec une croissance > 2 cm ou > 5 adénomes hépatiques nouvellement diagnostiqués, au cours des 2 années précédentes.

Remarque : Des critères d'inclusion/exclusion supplémentaires peuvent s'appliquer, selon le protocole.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: TRISTE : ARNm-3745
Les participants recevront une dose intraveineuse (IV) unique d'ARNm-3745 le jour 1 en milieu hospitalier. Les participants qui sont/ont été inscrits à l'étude et reçoivent une administration d'ARNm-3745 peuvent également s'inscrire dans l'une des cohortes MAD. La première dose de MAD doit avoir lieu au moins 21 jours après la dose de SAD.
Médicament: ARNm-3745
Dispersion liquide congelée stérile pour injection
Expérimental: MAD : ARNm-3745
Les participants recevront plusieurs doses IV d'ARNm-3745 en milieu hospitalier. Les participants auront la possibilité de poursuivre le traitement dans l'OLE.
Médicament: ARNm-3745
Dispersion liquide congelée stérile pour injection

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE), des événements indésirables graves (EIG) et des TEAE conduisant à l'arrêt du traitement
Délai: Jour 1 jusqu'à environ 3,5 ans
Jour 1 jusqu'à environ 3,5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la zone sous la courbe d'effet (AUEC) de la glycémie et du lactate pendant les défis à jeun
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 32
Ligne de base jusqu'à la semaine 32
Passer de la ligne de base dans le temps à l'hypoglycémie pendant les défis de jeûne
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 32
Ligne de base jusqu'à la semaine 32
Changement par rapport à la ligne de base de l'effet maximal (Emax) pendant les défis de jeûne
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 32
Ligne de base jusqu'à la semaine 32
Nombre de participants ne souffrant pas d'hypoglycémie pendant les défis de jeûne
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 32
L'hypoglycémie est définie comme une glycémie <60 milligrammes (mg)/décilitre (dL) (3,3 millimoles [mmol]/litre [L]) et/ou des symptômes d'hypoglycémie.
Base de référence jusqu'à la semaine 32
SAD uniquement : Concentration maximale observée (Cmax) d'acide ribonucléique messager (ARNm) et de nanoparticules lipidiques (LNP)
Délai: Pré-perfusion, pendant la perfusion, à la fin de la perfusion (EOI) et post-perfusion du jour 1 jusqu'à la semaine 52
Pré-perfusion, pendant la perfusion, à la fin de la perfusion (EOI) et post-perfusion du jour 1 jusqu'à la semaine 52
SAD uniquement : zone sous la courbe concentration-temps depuis le temps 0 jusqu'au moment de la dernière concentration mesurable (AUC0-t) d'ARNm et de LNP
Délai: Pré-perfusion, pendant la perfusion, à l'EOI et après la perfusion du jour 1 jusqu'à la semaine 52
Pré-perfusion, pendant la perfusion, à l'EOI et après la perfusion du jour 1 jusqu'à la semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base des biomarqueurs métaboliques de GSD1a
Délai: Base de référence jusqu'à environ 6,5 ans
Base de référence jusqu'à environ 6,5 ans
MAD uniquement : Concentration maximale observée à l'état d'équilibre (Cmax,ss) d'ARNm et de LNP
Délai: Pré-perfusion, pendant la perfusion, au moment de l'EOI et après la perfusion du jour 1 jusqu'à la semaine 52
Pré-perfusion, pendant la perfusion, au moment de l'EOI et après la perfusion du jour 1 jusqu'à la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ModernaTX, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juin 2022

Achèvement primaire (Estimé)

30 novembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 novembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 octobre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 octobre 2021

Première publication (Réel)

27 octobre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

15 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • mRNA-3745-P102
  • 2022-502963-39-00 (Identificateur de registre: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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