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糖原贮积病 1a 型 (GSD1a) 参与者的 mRNA-3745 研究

2024年5月2日 更新者：ModernaTX, Inc.

一项开放标签剂量递增研究，以评估 mRNA-3745 在糖原贮积病 1a 型 (GSD1a) 参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学

该试验的主要目标是评估 mRNA-3745 在 GSD1a 参与者中通过静脉内 (IV) 给药的安全性和耐受性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项针对 GSD1a 成年参与者的剂量递增研究，旨在确定 mRNA-3745 的安全性和耐受性，并表征 mRNA-3745 静脉注射后的药代动力学 (PK) 和药效学 (PD) 反应。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

45

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2R7
  • 美国
    • Connecticut
      • Farmington、Connecticut、美国、06030-0001
        • 招聘中
        • University of Connecticut Health Center
        • 接触：
    • Massachusetts
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27713
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 招聘中
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 接触：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 接触：
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • Baylor College of Medicine
        • 接触：
      • Houston、Texas、美国、77030-1501
        • 招聘中
        • The University of Texas health Science Center at Houston
        • 接触：
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132-0001

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 记录 GSD1a 并通过基因测试确认
  • 有记录的 ?1 次低血糖事件史，血糖 <60 毫克/分升 (mg/dL)（<3.3 毫摩尔/升 [mmol/L]）和在没有急性疾病的情况下出现低血糖症状，至少有一次此类事件发生在签署知情同意书前 4 周。

排除标准：

  • 肝移植，包括肝细胞治疗/移植
  • 接受 GSD1a 基因治疗
  • 存在大于 5 厘米 (cm) 的肝腺瘤
  • 在过去 2 年中存在肝腺瘤且生长 >2 cm 或 >5 个新诊断的肝腺瘤。

注意：根据方案，可能适用额外的纳入/排除标准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：SAD：mRNA-3745
参与者将在第一天在住院环境中接受单次静脉注射（IV）剂量的 mRNA-3745。 已报名参加该研究并接受 mRNA-3745 给药的参与者也可以报名参加 MAD 队列之一。 第一次 MAD 剂量必须在 SAD 剂量后至少 21 天进行。
药品：mRNA-3745
注射用无菌冷冻分散液
实验性的：疯狂：mRNA-3745
参与者将在住院环境中接受多次静脉注射 mRNA-3745。 参与者可以选择继续接受 OLE 治疗。
药品：mRNA-3745
注射用无菌冷冻分散液

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
出现治疗中出现的不良事件 (TEAE)、严重不良事件 (SAE) 和导致治疗中断的 TEAE 的参与者人数
大体时间：第 1 天至约 3.5 年
第 1 天至约 3.5 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
禁食挑战期间血糖和乳酸效应曲线下面积 (AUEC) 相对于基线的变化
大体时间：基线至第 32 周
基线至第 32 周
禁食挑战期间从时间基线到低血糖的变化
大体时间：基线至第 32 周
基线至第 32 周
禁食挑战期间最大效应 (Emax) 相对于基线的变化
大体时间：基线至第 32 周
基线至第 32 周
在禁食挑战期间未出现低血糖的参与者人数
大体时间：基线至第 32 周
低血糖定义为血糖<60毫克(mg)/分升(dL)(3.3毫摩尔[mmol]/升[L])和/或低血糖症状。
基线至第 32 周
仅 SAD：信使核糖核酸 (mRNA) 和脂质纳米颗粒 (LNP) 的最大观察浓度 (Cmax)
大体时间：输注前、输注期间、输注结束时 (EOI) 以及输注后第 1 天至第 52 周
输注前、输注期间、输注结束时 (EOI) 以及输注后第 1 天至第 52 周
仅 SAD：从时间 0 到 mRNA 和 LNP 最后可测量浓度 (AUC0-t) 的时间的浓度-时间曲线下面积
大体时间：第 1 天至第 52 周的输注前、输注期间、EOI 时和输注后
第 1 天至第 52 周的输注前、输注期间、EOI 时和输注后
GSD1a 代谢生物标志物相对于基线的变化
大体时间：基线长达约 6.5 年
基线长达约 6.5 年
仅 MAD： mRNA 和 LNP 稳态时观察到的最大浓度 (Cmax,ss)
大体时间：第 1 天至第 52 周的输注前、输注期间、EOI 时和输注后
第 1 天至第 52 周的输注前、输注期间、EOI 时和输注后

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

ModernaTX, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年6月1日

初级完成 (估计的)

2026年1月7日

研究完成 (估计的)

2028年12月26日

研究注册日期

首次提交

2021年10月4日

首先提交符合 QC 标准的

2021年10月14日

首次发布 (实际的)

2021年10月27日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年5月6日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年5月2日

最后验证

2024年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • mRNA-3745-P102
  • 2022-502963-39-00 (注册表标识符：Clinical Trials Information System (CTIS))

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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