このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

遺伝性血管性浮腫（HAE）の成人におけるNTLA-2002 (NTLA-2002)

2026年3月23日 更新者：Intellia Therapeutics

遺伝性血管性浮腫（HAE）の成人におけるNTLA-2002の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価する第1/2相試験

この研究は、遺伝性血管性浮腫（HAE）の成人におけるNTLA-2002の安全性、忍容性、活性、薬物動態、および薬力学を評価するために実施されます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

37

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Cambridge、イギリス
        • Clinical Trial Site
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
        • Clinical Trial Site
  • オーストラリア
      • Campbelltown、オーストラリア
        • Clinical Trial Site
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ
        • Clinical Trial Site
      • Frankfurt、ドイツ
        • Clinical Trial Site
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド
        • Clinical Trial Site
  • フランス
      • Grenoble、フランス
        • Clinical Trial Site
      • Lille、フランス
        • Clinical Trial Site
      • Paris、フランス
        • Clinical Trial Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 年齢 > 18 歳
  2. HAEタイプIまたはIIの診断
  3. スクリーニング要件を満たすために HAE 攻撃の証拠を提供する能力
  4. 被験者は、血管性浮腫の発作を治療するために、1つ以上の急性薬にアクセスでき、使用できる必要があります。
  5. スクリーニング時の適切な化学的および血液学的測定
  6. 被験者は、この試験の期間中、別の介入研究に参加しないことに同意する必要があります。
  7. -被験者は署名されたインフォームドコンセントを提供できなければなりません

除外基準:

  1. -他のタイプの再発性血管性浮腫の同時診断
  2. -脂質ナノ粒子（LNP）成分に対する陰性反応または過敏症を知っている被験者。
  3. 治験責任医師の意見では、被験者の安全に悪影響を及ぼす可能性のある状態。
  4. 研究手順に従うことを望まない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：フェーズ 1 試験群
3つの用量漸増コホートのうちの1つに割り当てられた参加者は、1日目にNTLA-2002の単回投与を受け、その後104週間追跡されます。 一次観察期間は16週間です。
生物学的：生物学的 NTLA-2002
IV投与用にLNPが提供するCRISPR/Cas9遺伝子編集システム
実験的：フェーズ 2 実験的研究群
NTLA-2002 (2 用量レベル) に無作為に割り付けられた参加者は、1 日目に NTLA-2002 の単回投与を受け、その後 104 週間追跡されます。 一次観察期間は16週間です。
生物学的：生物学的 NTLA-2002
IV投与用にLNPが提供するCRISPR/Cas9遺伝子編集システム
プラセボコンパレーター：フェーズ 2 プラセボ コンパレーター スタディ アーム
プラセボにランダム化された参加者は、1日目にIV生理食塩水を受け取り、その後最大104週間追跡されます。 一次観察期間は16週間です。
他の：通常の生理食塩水 IV 投与
IV生理食塩水の投与
実験的：プラセボクロスオーバーおよびフォローアップ投与サブスタディアーム
このサブ研究群に割り当てられた参加者（以前に25mgまたはプラセボのみを投与された参加者）は、NTLA-2002（50mg）を単回投与する機会があり、その後52週間追跡調査されます。
生物学的：生物学的 NTLA-2002
IV投与用にLNPが提供するCRISPR/Cas9遺伝子編集システム

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象 (AE) および用量制限毒性 (DLT) によって決定される NTLA-2002 の安全性と忍容性
時間枠：NTLA-2002 注入から注入後 104 週まで
(フェーズ 1 のみ)
NTLA-2002 注入から注入後 104 週まで
1 か月あたりの HAE 攻撃の数 (1 ～ 16 週)
時間枠：治験薬注入から注入後16週まで
(フェーズ 2 のみ)
治験薬注入から注入後16週まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
総血漿カリクレインタンパク質レベルのベースラインからの変化
時間枠：NTLA-2002 注入から注入後 104 週まで
(フェーズ 1 & 2)
NTLA-2002 注入から注入後 104 週まで
DMG-PEG2k、LP000001、Cas9 mRNA、および sgRNA の血漿および尿中濃度
時間枠：NTLA-2002 注入から注入後 104 週まで
(フェーズ 1 & 2)
NTLA-2002 注入から注入後 104 週まで
AEによって決定されたNTLA-2002の安全性と忍容性
時間枠：治験薬注入から注入後104週まで
(フェーズ 2 のみ)
治験薬注入から注入後104週まで
1 か月あたりの HAE 攻撃の数 (5 ～ 16 週)
時間枠：注入後 6 週目から注入後 16 週目まで
(フェーズ 2 のみ)
注入後 6 週目から注入後 16 週目まで
急性治療を必要とする月あたりの HAE 発作の数 (1 ～ 16 週、5 ～ 16 週)
時間枠：治験薬注入から注入後16週まで
(フェーズ 2 のみ)
治験薬注入から注入後16週まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Intellia Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年12月10日

一次修了 (実際)

2024年4月4日

研究の完了 (推定)

2026年7月1日

試験登録日

最初に提出

2021年11月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年11月12日

最初の投稿 (実際)

2021年11月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月23日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ITL-2002-CL-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する