Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

NTLA-2002 u dospělých s hereditárním angioedémem (HAE) (NTLA-2002)

23. března 2026 aktualizováno: Intellia Therapeutics

Studie fáze 1/2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky NTLA-2002 u dospělých s hereditárním angioedémem (HAE)

Tato studie bude provedena za účelem vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, aktivity, farmakokinetiky a farmakodynamiky NTLA-2002 u dospělých s hereditárním angioedémem (HAE).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

37

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Campbelltown, Austrálie
        • Clinical Trial Site
  • Francie
      • Grenoble, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francie
        • Clinical Trial Site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Clinical Trial Site
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Clinical Trial Site
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Clinical Trial Site
      • Frankfurt, Německo
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk >18 let
  2. Diagnostika HAE typu I nebo II
  3. Schopnost poskytnout důkazy o záchvatech HAE pro splnění požadavku na screening
  4. Subjekty musí mít přístup a schopnost používat ≥ 1 akutní lék(y) k léčbě záchvatů angioedému.
  5. Adekvátní chemická a hematologická opatření při screeningu
  6. Subjekty musí souhlasit, že se nebudou účastnit jiné intervenční studie po dobu trvání této studie.
  7. Subjekty musí být schopny poskytnout podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Současná diagnóza jakéhokoli jiného typu recidivujícího angioedému
  2. Subjekty, u kterých je známa negativní reakce nebo přecitlivělost na jakoukoli složku lipidových nanočástic (LNP).
  3. Jakýkoli stav, který by podle názoru vyšetřovatele mohl nepříznivě ovlivnit bezpečnost subjektu.
  4. Neochota dodržovat studijní postupy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fáze 1 studie Arm
Účastníci zařazení do 1 ze 3 kohort s eskalací dávky dostanou jednu dávku NTLA-2002 v den 1 a poté budou sledováni po dobu 104 týdnů. Primární doba pozorování je 16 týdnů.
Biologický: Biologický NTLA-2002
Systém pro úpravu genu CRISPR/Cas9 dodaný LNP pro IV aplikaci
Experimentální: Fáze 2 Experimentální studie Arm
Účastníci randomizovaní do NTLA-2002 (2 úrovně dávky) dostanou jednu dávku NTLA-2002 v den 1 a poté budou sledováni po dobu 104 týdnů. Primární doba pozorování je 16 týdnů.
Biologický: Biologický NTLA-2002
Systém pro úpravu genu CRISPR/Cas9 dodaný LNP pro IV aplikaci
Komparátor placeba: Fáze 2 Placebo Comparator Study Arm
Účastníci randomizovaní k placebu dostanou IV normální fyziologický roztok v den 1 a poté budou sledováni po dobu až 104 týdnů. Primární doba pozorování je 16 týdnů.
Jiný: Podání normálního fyziologického roztoku IV
Podání IV normálního fyziologického roztoku
Experimentální: Placebo Crossover a následné dávkování Substudy Arm
Účastníci zařazení do této větve dílčí studie (účastníci, kteří dříve dostávali buď 25 mg nebo pouze placebo) budou mít příležitost dostat jednu dávku NTLA-2002 (50 mg) a poté budou sledováni po dobu 52 týdnů.
Biologický: Biologický NTLA-2002
Systém pro úpravu genu CRISPR/Cas9 dodaný LNP pro IV aplikaci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost NTLA-2002, jak je určena nepříznivými účinky (AE) a toxicitou omezující dávku (DLT)
Časové okno: Od infuze NTLA-2002 do 104. týdne po infuzi
(pouze fáze 1)
Od infuze NTLA-2002 do 104. týdne po infuzi
Počet záchvatů HAE za měsíc (1.–16. týden)
Časové okno: Od infuze studovaného léku do týdne 16 po infuzi
(pouze fáze 2)
Od infuze studovaného léku do týdne 16 po infuzi

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkové hladiny proteinu kallikreinu v plazmě od výchozí hodnoty
Časové okno: Od infuze NTLA-2002 do 104. týdne po infuzi
(Fáze 1 a 2)
Od infuze NTLA-2002 do 104. týdne po infuzi
Koncentrace DMG-PEG2k, LP000001, Cas9 mRNA a sgRNA v plazmě a moči
Časové okno: Od infuze NTLA-2002 do 104. týdne po infuzi
(Fáze 1 a 2)
Od infuze NTLA-2002 do 104. týdne po infuzi
Bezpečnost a snášenlivost NTLA-2002 stanovená AE
Časové okno: Od infuze studovaného léku do týdne 104 po infuzi
(pouze fáze 2)
Od infuze studovaného léku do týdne 104 po infuzi
Počet záchvatů HAE za měsíc (5.–16. týden)
Časové okno: Od 6. týdne po infuzi do 16. týdne po infuzi
(pouze fáze 2)
Od 6. týdne po infuzi do 16. týdne po infuzi
Počet záchvatů HAE za měsíc vyžadujících akutní terapii (1.–16. týden, 5.–16. týden)
Časové okno: Od infuze studovaného léku do týdne 16 po infuzi
(pouze fáze 2)
Od infuze studovaného léku do týdne 16 po infuzi

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Intellia Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

4. dubna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

15. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ITL-2002-CL-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Biologický NTLA-2002

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit