Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

NTLA-2002 hos vuxna med ärftligt angioödem (HAE) (NTLA-2002)

7 mars 2024 uppdaterad av: Intellia Therapeutics

Fas 1/2-studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos NTLA-2002 hos vuxna med ärftligt angioödem (HAE)

Denna studie kommer att genomföras för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, aktivitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos NTLA-2002 hos vuxna med ärftligt angioödem (HAE).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

37

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
      • Campbelltown, Australien
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrike
        • Clinical Trial Site
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna
        • Clinical Trial Site
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Clinical Trial Site
      • Frankfurt, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder >18 år
  2. Diagnos av HAE Typ I eller II
  3. Förmåga att tillhandahålla bevis på HAE-attacker för att uppfylla kravet på screening
  4. Försökspersonerna måste ha tillgång till och förmåga att använda ≥ 1 akut(a) medicin(er) för att behandla angioödem attacker.
  5. Adekvata kemi- och hematologiska åtgärder vid screening
  6. Försökspersonerna måste gå med på att inte delta i en annan interventionsstudie under hela denna studie.
  7. Försökspersoner måste kunna ge undertecknat informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  1. Samtidig diagnos av någon annan typ av återkommande angioödem
  2. Försökspersoner som har känt negativ reaktion eller överkänslighet mot någon komponent i lipidnanopartiklar (LNP).
  3. Varje tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle kunna påverka patientens säkerhet negativt.
  4. Ovillig att följa studieprocedurer.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fas 1 studiearm
Deltagare som tilldelats 1 av 3 dosökningskohorter kommer att få en engångsdos av NTLA-2002 på dag 1 och kommer sedan att följas i 104 veckor. Primär observationsperiod är 16 veckor.
Biologisk: Biologisk NTLA-2002
CRISPR/Cas9-genredigeringssystem levererat av LNP för IV-administrering
Experimentell: Fas 2 Experimentell studiearm
Deltagare randomiserade till NTLA-2002 (2 dosnivåer), kommer att få en engångsdos av NTLA-2002 på dag 1 och kommer sedan att följas i 104 veckor. Primär observationsperiod är 16 veckor.
Biologisk: Biologisk NTLA-2002
CRISPR/Cas9-genredigeringssystem levererat av LNP för IV-administrering
Placebo-jämförare: Fas 2 placebojämförande studiearm
Deltagare som randomiserats till placebo kommer att få IV normal saltlösning på dag 1 och kommer sedan att följas i upp till 104 veckor. Primär observationsperiod är 16 veckor.
Övrig: Normal saltlösning IV administrering
Administrering av IV normal saltlösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet för NTLA-2002 bestämt av biverkningar (AE) och dosbegränsande toxicitet (DLT)
Tidsram: Från NTLA-2002 infusion upp till vecka 104 efter infusion
(Endast fas 1)
Från NTLA-2002 infusion upp till vecka 104 efter infusion
Antal HAE-attacker per månad (vecka 1-16)
Tidsram: Från studieläkemedelsinfusion upp till vecka 16 efter infusion
(endast fas 2)
Från studieläkemedelsinfusion upp till vecka 16 efter infusion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i total plasmakallikreinproteinnivå
Tidsram: Från NTLA-2002 infusion upp till vecka 104 efter infusion
(Fas 1 och 2)
Från NTLA-2002 infusion upp till vecka 104 efter infusion
Plasma- och urinkoncentrationer för DMG-PEG2k, LP000001, Cas9 mRNA och sgRNA
Tidsram: Från NTLA-2002 infusion upp till vecka 104 efter infusion
(Fas 1 och 2)
Från NTLA-2002 infusion upp till vecka 104 efter infusion
Säkerhet och tolerabilitet för NTLA-2002 som bestäms av AE
Tidsram: Från studieläkemedelsinfusion upp till vecka 104 efter infusion
(endast fas 2)
Från studieläkemedelsinfusion upp till vecka 104 efter infusion
Antal HAE-attacker per månad (vecka 5-16)
Tidsram: Från vecka 6 efter infusion upp till vecka 16 efter infusion
(endast fas 2)
Från vecka 6 efter infusion upp till vecka 16 efter infusion
Antal HAE-attacker per månad som kräver akut behandling (vecka 1-16, vecka 5-16)
Tidsram: Från studieläkemedelsinfusion upp till vecka 16 efter infusion
(endast fas 2)
Från studieläkemedelsinfusion upp till vecka 16 efter infusion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 december 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

15 april 2024

Avslutad studie (Beräknad)

15 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 november 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 november 2021

Första postat (Faktisk)

15 november 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ITL-2002-CL-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftligt angioödem

Kliniska prövningar på Biologisk NTLA-2002

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera