Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NTLA-2002 aikuisilla, joilla on perinnöllinen angioedeema (HAE) (NTLA-2002)

torstai 7. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Intellia Therapeutics

Vaiheen 1/2 tutkimus NTLA-2002:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi aikuisilla, joilla on perinnöllinen angioödeema (HAE)

Tässä tutkimuksessa arvioidaan NTLA-2002:n turvallisuutta, siedettävyyttä, aktiivisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa aikuisilla, joilla on perinnöllinen angioedeema (HAE).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

37

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Clinical Trial Site
  • Australia
      • Campbelltown, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Ranska
      • Grenoble, Ranska
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Ranska
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Ranska
        • Clinical Trial Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Clinical Trial Site
      • Frankfurt, Saksa
        • Clinical Trial Site
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä >18 vuotta
  2. HAE-tyypin I tai II diagnoosi
  3. Kyky toimittaa todisteita HAE-hyökkäyksistä seulontavaatimuksen täyttämiseksi
  4. Koehenkilöillä on oltava pääsy ja kyky käyttää ≥ 1 akuuttia lääkettä angioödeemakohtausten hoitoon.
  5. Riittävät kemialliset ja hematologiset toimenpiteet seulonnassa
  6. Koehenkilöiden on suostuttava olemaan osallistumatta toiseen interventiotutkimukseen tämän kokeen aikana.
  7. Tutkittavien on kyettävä antamaan allekirjoitettu tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  1. Minkä tahansa muun tyyppisen toistuvan angioedeeman samanaikainen diagnoosi
  2. Potilaat, joilla on tunnettu negatiivinen reaktio tai yliherkkyys jollekin lipidinanohiukkasten (LNP) komponentille.
  3. Mikä tahansa ehto, joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa haitallisesti tutkittavan turvallisuuteen.
  4. Ei halua noudattaa opintomenettelyjä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vaiheen 1 tutkimusosasto
Osallistujat, jotka on jaettu yhdelle kolmesta annoskorotuskohortista, saavat yhden annoksen NTLA-2002:ta päivänä 1, ja heitä seurataan sitten 104 viikon ajan. Ensisijainen tarkkailujakso on 16 viikkoa.
Biologinen: Biologinen NTLA-2002
LNP:n toimittama CRISPR/Cas9-geenin muokkausjärjestelmä IV-antoon
Kokeellinen: Vaiheen 2 kokeellinen tutkimusryhmä
Osallistujat, jotka on satunnaistettu NTLA-2002:een (2 annostasoa), saavat yhden annoksen NTLA-2002:ta päivänä 1, minkä jälkeen heitä seurataan 104 viikon ajan. Ensisijainen tarkkailujakso on 16 viikkoa.
Biologinen: Biologinen NTLA-2002
LNP:n toimittama CRISPR/Cas9-geenin muokkausjärjestelmä IV-antoon
Placebo Comparator: Vaihe 2 Placebo Comparator Study Arm
Osallistujat, jotka on satunnaistettu lumelääkkeeseen, saavat laskimonsisäistä normaalia suolaliuosta päivänä 1, minkä jälkeen heitä seurataan jopa 104 viikon ajan. Ensisijainen tarkkailujakso on 16 viikkoa.
Muut: Normaali suolaliuos IV -annostelu
IV normaalin suolaliuoksen antaminen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
NTLA-2002:n turvallisuus ja siedettävyys haittatapahtumien (AE) ja annosta rajoittavien toksisuuksien (DLT) perusteella määritettynä
Aikaikkuna: NTLA-2002-infuusiosta viikkoon 104 infuusion jälkeen
(Vain vaihe 1)
NTLA-2002-infuusiosta viikkoon 104 infuusion jälkeen
HAE-kohtausten määrä kuukaudessa (viikot 1-16)
Aikaikkuna: Tutkimuslääke-infuusiosta viikkoon 16 infuusion jälkeen
(Vain vaihe 2)
Tutkimuslääke-infuusiosta viikkoon 16 infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta plasman kallikreiiniproteiinin kokonaismäärässä
Aikaikkuna: NTLA-2002-infuusiosta viikkoon 104 infuusion jälkeen
(Vaiheet 1 ja 2)
NTLA-2002-infuusiosta viikkoon 104 infuusion jälkeen
Plasman ja virtsan pitoisuudet DMG-PEG2k:lle, LP000001:lle, Cas9-mRNA:lle ja sgRNA:lle
Aikaikkuna: NTLA-2002-infuusiosta viikkoon 104 infuusion jälkeen
(Vaiheet 1 ja 2)
NTLA-2002-infuusiosta viikkoon 104 infuusion jälkeen
NTLA-2002:n turvallisuus ja siedettävyys AE:n määrittämänä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkeinfuusiosta viikkoon 104 infuusion jälkeen
(Vain vaihe 2)
Tutkimuslääkeinfuusiosta viikkoon 104 infuusion jälkeen
HAE-kohtausten määrä kuukaudessa (viikot 5-16)
Aikaikkuna: Viikosta 6 infuusion jälkeen viikkoon 16 infuusion jälkeen
(Vain vaihe 2)
Viikosta 6 infuusion jälkeen viikkoon 16 infuusion jälkeen
Akuuttia hoitoa vaativien HAE-kohtausten määrä kuukaudessa (viikot 1-16, viikot 5-16)
Aikaikkuna: Tutkimuslääke-infuusiosta viikkoon 16 infuusion jälkeen
(Vain vaihe 2)
Tutkimuslääke-infuusiosta viikkoon 16 infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Intellia Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 10. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 15. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 15. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. marraskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 15. marraskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ITL-2002-CL-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Biologinen NTLA-2002

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Spain

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa