Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

NTLA-2002 u dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE) (NTLA-2002)

23 marca 2026 zaktualizowane przez: Intellia Therapeutics

Badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę NTLA-2002 u dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE)

Badanie to zostanie przeprowadzone w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, aktywności, farmakokinetyki i farmakodynamiki NTLA-2002 u dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

37

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Campbelltown, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Francja
      • Grenoble, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francja
        • Clinical Trial Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Clinical Trial Site
      • Frankfurt, Niemcy
        • Clinical Trial Site
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek >18 lat
  2. Diagnoza HAE typu I lub II
  3. Zdolność do przedstawienia dowodów na ataki HAE w celu spełnienia wymogu kontroli
  4. Pacjenci muszą mieć dostęp i możliwość użycia ≥ 1 leku ostrego do leczenia napadów obrzęku naczynioruchowego.
  5. Odpowiednie środki chemiczne i hematologiczne podczas badań przesiewowych
  6. Uczestnicy muszą wyrazić zgodę na nieuczestniczenie w innym badaniu interwencyjnym na czas trwania tego badania.
  7. Uczestnicy muszą być zdolni do wyrażenia świadomej zgody w formie podpisanej

Kryteria wyłączenia:

  1. Jednoczesne rozpoznanie jakiegokolwiek innego rodzaju nawracającego obrzęku naczynioruchowego
  2. Osoby, u których stwierdzono negatywną reakcję lub nadwrażliwość na jakikolwiek składnik nanocząstek lipidowych (LNP).
  3. Każdy stan, który w opinii Badacza może niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo osoby badanej.
  4. Niechęć do przestrzegania procedur badawczych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię badania fazy 1
Uczestnicy przydzieleni do 1 z 3 kohort zwiększania dawki otrzymają pojedynczą dawkę NTLA-2002 w dniu 1, a następnie będą obserwowani przez 104 tygodnie. Podstawowy okres obserwacji wynosi 16 tygodni.
Biologiczny: Biologiczny NTLA-2002
System edycji genów CRISPR/Cas9 dostarczony przez LNP do podawania dożylnego
Eksperymentalny: Grupa badania eksperymentalnego fazy 2
Uczestnicy przydzieleni losowo do grupy otrzymującej NTLA-2002 (2 poziomy dawek) otrzymają pojedynczą dawkę NTLA-2002 pierwszego dnia, a następnie będą obserwowani przez 104 tygodnie. Podstawowy okres obserwacji wynosi 16 tygodni.
Biologiczny: Biologiczny NTLA-2002
System edycji genów CRISPR/Cas9 dostarczony przez LNP do podawania dożylnego
Komparator placebo: Ramię badania porównawczego fazy 2 placebo
Uczestnicy losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo otrzymają dożylnie normalną sól fizjologiczną w dniu 1, a następnie będą obserwowani przez okres do 104 tygodni. Podstawowy okres obserwacji wynosi 16 tygodni.
Inny: Normalne podawanie soli fizjologicznej IV
Podanie dożylnej soli fizjologicznej
Eksperymentalny: Ramię badania uzupełniającego: Naprzemienne dawkowanie placebo i dawkowanie kolejne
Uczestnicy przydzieleni do tej grupy badania dodatkowego (uczestnicy, którzy wcześniej otrzymywali tylko 25 mg lub tylko placebo) będą mieli możliwość otrzymania pojedynczej dawki NTLA-2002 (50 mg), a następnie będą obserwowani przez 52 tygodnie.
Biologiczny: Biologiczny NTLA-2002
System edycji genów CRISPR/Cas9 dostarczony przez LNP do podawania dożylnego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja NTLA-2002 określona przez zdarzenia niepożądane (AE) i toksyczność ograniczającą dawkę (DLT)
Ramy czasowe: Od infuzji NTLA-2002 do 104. tygodnia po infuzji
(tylko faza 1)
Od infuzji NTLA-2002 do 104. tygodnia po infuzji
Liczba napadów HAE na miesiąc (tygodnie 1-16)
Ramy czasowe: Od infuzji badanego leku do 16 tygodnia po infuzji
(tylko faza 2)
Od infuzji badanego leku do 16 tygodnia po infuzji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego poziomu białka kalikreiny w osoczu w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Od infuzji NTLA-2002 do 104. tygodnia po infuzji
(Faza 1 i 2)
Od infuzji NTLA-2002 do 104. tygodnia po infuzji
Stężenia w osoczu i moczu dla DMG-PEG2k, LP000001, Cas9 mRNA i sgRNA
Ramy czasowe: Od infuzji NTLA-2002 do 104. tygodnia po infuzji
(Faza 1 i 2)
Od infuzji NTLA-2002 do 104. tygodnia po infuzji
Bezpieczeństwo i tolerancja NTLA-2002 określone przez zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Od infuzji badanego leku do 104. tygodnia po infuzji
(tylko faza 2)
Od infuzji badanego leku do 104. tygodnia po infuzji
Liczba napadów HAE na miesiąc (tygodnie 5-16)
Ramy czasowe: Od 6. tygodnia po infuzji do 16. tygodnia po infuzji
(tylko faza 2)
Od 6. tygodnia po infuzji do 16. tygodnia po infuzji
Liczba napadów HAE na miesiąc wymagających ostrej terapii (tygodnie 1-16, tygodnie 5-16)
Ramy czasowe: Od infuzji badanego leku do 16 tygodnia po infuzji
(tylko faza 2)
Od infuzji badanego leku do 16 tygodnia po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 listopada 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ITL-2002-CL-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj