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NTLA-2002 chez les adultes atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH) (NTLA-2002)

7 mars 2024 mis à jour par: Intellia Therapeutics

Étude de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de NTLA-2002 chez les adultes atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH)

Cette étude sera menée pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'activité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de NTLA-2002 chez les adultes atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

37

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Clinical Trial Site
      • Frankfurt, Allemagne
        • Clinical Trial Site
  • Australie
      • Campbelltown, Australie
        • Clinical Trial Site
  • France
      • Grenoble, France
        • Clinical Trial Site
      • Lille, France
        • Clinical Trial Site
      • Paris, France
        • Clinical Trial Site
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande
        • Clinical Trial Site
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Clinical Trial Site
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge >18 ans
  2. Diagnostic d'AOH de types I ou II
  3. Capacité à fournir des preuves d'attaques d'AOH pour répondre aux exigences de dépistage
  4. Les sujets doivent avoir accès à, et être capables d'utiliser, ≥ 1 médicament(s) aigu(s) pour traiter les crises d'angio-œdème.
  5. Mesures de chimie et d'hématologie adéquates lors du dépistage
  6. Les sujets doivent accepter de ne pas participer à une autre étude interventionnelle pendant la durée de cet essai.
  7. Les sujets doivent être capables de fournir un consentement éclairé signé

Critère d'exclusion:

  1. Diagnostic concomitant de tout autre type d'œdème de Quincke récurrent
  2. Sujets qui ont connu une réaction négative ou une hypersensibilité à l'un des composants des nanoparticules lipidiques (LNP).
  3. Toute condition qui, de l'avis de l'enquêteur, pourrait nuire à la sécurité du sujet.
  4. Refus de se conformer aux procédures d'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe d'étude de phase 1
Les participants affectés à 1 des 3 cohortes d'escalade de dose recevront une dose unique de NTLA-2002 le jour 1 et seront ensuite suivis pendant 104 semaines. La période d'observation primaire est de 16 semaines.
Biologique: NTLA biologique-2002
Système d'édition de gènes CRISPR/Cas9 fourni par LNP pour administration IV
Expérimental: Bras d'étude expérimentale de phase 2
Les participants randomisés pour NTLA-2002 (2 niveaux de dose), recevront une dose unique de NTLA-2002 le jour 1 et seront ensuite suivis pendant 104 semaines. La période d'observation primaire est de 16 semaines.
Biologique: NTLA biologique-2002
Système d'édition de gènes CRISPR/Cas9 fourni par LNP pour administration IV
Comparateur placebo: Bras de l'étude comparateur de phase 2 avec placebo
Les participants randomisés au placebo recevront une solution saline normale IV le jour 1 et seront ensuite suivis jusqu'à 104 semaines. La période d'observation primaire est de 16 semaines.
Autre: Administration IV de solution saline normale
L'administration de sérum physiologique IV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Innocuité et tolérabilité de NTLA-2002 déterminées par les événements indésirables (EI) et les toxicités limitant la dose (DLT)
Délai: De la perfusion de NTLA-2002 jusqu'à la semaine 104 post-perfusion
(Phase 1 uniquement)
De la perfusion de NTLA-2002 jusqu'à la semaine 104 post-perfusion
Nombre de crises d'AOH par mois (semaines 1 à 16)
Délai: De la perfusion du médicament à l'étude jusqu'à la semaine 16 après la perfusion
(Phase 2 uniquement)
De la perfusion du médicament à l'étude jusqu'à la semaine 16 après la perfusion

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport aux valeurs initiales du taux plasmatique total de protéines de kallikréine
Délai: De la perfusion de NTLA-2002 jusqu'à la semaine 104 post-perfusion
(Phases 1 et 2)
De la perfusion de NTLA-2002 jusqu'à la semaine 104 post-perfusion
Concentrations plasmatiques et urinaires pour DMG-PEG2k, LP000001, Cas9 ARNm et sgARN
Délai: De la perfusion de NTLA-2002 jusqu'à la semaine 104 post-perfusion
(Phases 1 et 2)
De la perfusion de NTLA-2002 jusqu'à la semaine 104 post-perfusion
Sécurité et tolérabilité de NTLA-2002 telles que déterminées par les EI
Délai: De la perfusion du médicament à l'étude jusqu'à la semaine 104 post-perfusion
(Phase 2 uniquement)
De la perfusion du médicament à l'étude jusqu'à la semaine 104 post-perfusion
Nombre de crises d'AOH par mois (semaines 5 à 16)
Délai: De la semaine 6 post-perfusion jusqu'à la semaine 16 post-perfusion
(Phase 2 uniquement)
De la semaine 6 post-perfusion jusqu'à la semaine 16 post-perfusion
Nombre de crises d'AOH par mois nécessitant un traitement aigu (semaines 1 à 16, semaines 5 à 16)
Délai: De la perfusion du médicament à l'étude jusqu'à la semaine 16 après la perfusion
(Phase 2 uniquement)
De la perfusion du médicament à l'étude jusqu'à la semaine 16 après la perfusion

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Intellia Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 décembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

15 avril 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

15 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 novembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 novembre 2021

Première publication (Réel)

15 novembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ITL-2002-CL-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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