Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

NTLA-2002 hos voksne med arvelig angioødem (HAE) (NTLA-2002)

23. marts 2026 opdateret af: Intellia Therapeutics

Fase 1/2-undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af NTLA-2002 hos voksne med arvelig angioødem (HAE)

Denne undersøgelse vil blive udført for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, aktiviteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​NTLA-2002 hos voksne med arvelig angioødem (HAE).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

37

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Campbelltown, Australien
        • Clinical Trial Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Grenoble, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrig
        • Clinical Trial Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Clinical Trial Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Clinical Trial Site
      • Frankfurt, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder >18 år
  2. Diagnose af HAE type I eller II
  3. Evne til at fremlægge bevis for HAE-angreb for at opfylde screeningskravet
  4. Forsøgspersoner skal have adgang til og evne til at bruge ≥ 1 akut medicin til behandling af angioødem-anfald.
  5. Tilstrækkelige kemi- og hæmatologiske mål ved screening
  6. Forsøgspersonerne skal indvillige i ikke at deltage i en anden interventionsundersøgelse i dette forsøgs varighed.
  7. Forsøgspersoner skal være i stand til at give underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Samtidig diagnosticering af enhver anden form for tilbagevendende angioødem
  2. Forsøgspersoner, som har kendt negativ reaktion eller overfølsomhed over for en hvilken som helst lipid nanopartikler (LNP) komponent.
  3. Enhver tilstand, der efter efterforskerens mening kan have en negativ indvirkning på forsøgspersonens sikkerhed.
  4. Uvillig til at overholde undersøgelsesprocedurer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fase 1 Studiearm
Deltagere tildelt 1 ud af 3 dosis-eskaleringskohorter vil modtage en enkelt dosis NTLA-2002 på dag 1 og vil derefter blive fulgt i 104 uger. Den primære observationsperiode er 16 uger.
Biologisk: Biologisk NTLA-2002
CRISPR/Cas9-genredigeringssystem leveret af LNP til IV-administration
Eksperimentel: Fase 2 Eksperimentel Studiearm
Deltagere randomiseret til NTLA-2002 (2 dosisniveauer), vil modtage en enkelt dosis NTLA-2002 på dag 1 og vil derefter blive fulgt i 104 uger. Den primære observationsperiode er 16 uger.
Biologisk: Biologisk NTLA-2002
CRISPR/Cas9-genredigeringssystem leveret af LNP til IV-administration
Placebo komparator: Fase 2 placebo komparator studiearm
Deltagere randomiseret til placebo vil modtage IV normalt saltvand på dag 1 og vil derefter blive fulgt i op til 104 uger. Den primære observationsperiode er 16 uger.
Andet: Normal saltvandsindgivelse
Indgivelse af IV normalt saltvand
Eksperimentel: Placebo Crossover og Follow-On Dosing Substudy Arm
Deltagere, der er tilknyttet denne delstudiearm (deltagere, der tidligere har fået enten 25 mg eller kun placebo) vil have mulighed for at modtage en enkelt dosis NTLA-2002 (50 mg) og vil derefter blive fulgt i 52 uger.
Biologisk: Biologisk NTLA-2002
CRISPR/Cas9-genredigeringssystem leveret af LNP til IV-administration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af NTLA-2002 som bestemt af uønskede hændelser (AE'er) og dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er)
Tidsramme: Fra NTLA-2002 infusion op til uge 104 efter infusion
(Kun fase 1)
Fra NTLA-2002 infusion op til uge 104 efter infusion
Antal HAE-angreb pr. måned (uge 1-16)
Tidsramme: Fra undersøgelsesmedicininfusion op til uge 16 efter infusion
(Kun fase 2)
Fra undersøgelsesmedicininfusion op til uge 16 efter infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i totalt plasma kallikrein proteinniveau
Tidsramme: Fra NTLA-2002 infusion op til uge 104 efter infusion
(Fase 1 og 2)
Fra NTLA-2002 infusion op til uge 104 efter infusion
Plasma- og urinkoncentrationer for DMG-PEG2k, LP000001, Cas9 mRNA og sgRNA
Tidsramme: Fra NTLA-2002 infusion op til uge 104 efter infusion
(Fase 1 og 2)
Fra NTLA-2002 infusion op til uge 104 efter infusion
Sikkerhed og tolerabilitet af NTLA-2002 som bestemt af AE'er
Tidsramme: Fra undersøgelsesmedicininfusion op til uge 104 efter infusion
(Kun fase 2)
Fra undersøgelsesmedicininfusion op til uge 104 efter infusion
Antal HAE-angreb pr. måned (uge 5-16)
Tidsramme: Fra uge 6 efter infusion op til uge 16 efter infusion
(Kun fase 2)
Fra uge 6 efter infusion op til uge 16 efter infusion
Antal HAE-anfald pr. måned, der kræver akut behandling (uge 1-16, uge ​​5-16)
Tidsramme: Fra undersøgelsesmedicininfusion op til uge 16 efter infusion
(Kun fase 2)
Fra undersøgelsesmedicininfusion op til uge 16 efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. december 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. april 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. november 2021

Først opslået (Faktiske)

15. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ITL-2002-CL-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arveligt angioødem

Kliniske forsøg med Biologisk NTLA-2002

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner