유전성 혈관부종(HAE)이 있는 성인의 NTLA-2002 (NTLA-2002)
2026년 3월 23일 업데이트: Intellia Therapeutics
유전성 혈관부종(HAE)이 있는 성인에서 NTLA-2002의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1/2상 연구
이 연구는 유전성 혈관부종(HAE)이 있는 성인에서 NTLA-2002의 안전성, 내약성, 활성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위해 수행됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
37
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- Clinical Trial Site
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Auckland, 뉴질랜드
- Clinical Trial Site
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Berlin, 독일
- Clinical Trial Site
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Frankfurt, 독일
- Clinical Trial Site
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Cambridge, 영국
- Clinical Trial Site
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Grenoble, 프랑스
- Clinical Trial Site
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Lille, 프랑스
- Clinical Trial Site
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Paris, 프랑스
- Clinical Trial Site
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Campbelltown, 호주
- Clinical Trial Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연령 >18세
- HAE 유형 I 또는 II의 진단
- 스크리닝 요구 사항을 충족하기 위해 HAE 공격의 증거를 제공하는 기능
- 피험자는 혈관 부종 발작을 치료하기 위해 1개 이상의 급성 약물에 접근하고 사용할 수 있어야 합니다.
- 스크리닝 시 적절한 화학 및 혈액학 측정
- 피험자는 이 시험 기간 동안 다른 중재적 연구에 참여하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
- 피험자는 서명된 사전 동의를 제공할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 다른 유형의 재발성 혈관부종의 동시 진단
- 지질 나노입자(LNP) 성분에 대한 음성 반응 또는 과민 반응이 알려진 피험자.
- 조사자의 의견으로는 피험자의 안전에 악영향을 미칠 수 있는 모든 상태.
- 연구 절차를 따르지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1상 연구 부문
3개의 용량 증량 코호트 중 1개에 할당된 참가자는 1일에 NTLA-2002의 단일 용량을 받은 후 104주 동안 추적 관찰됩니다.
1차 관찰 기간은 16주이다.
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IV 관리를 위해 LNP에서 제공하는 CRISPR/Cas9 유전자 편집 시스템
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실험적: 2상 실험 연구 암
NTLA-2002(2가지 용량 수준)로 무작위 배정된 참가자는 1일차에 NTLA-2002를 1회 투여한 후 104주 동안 추적 관찰하게 됩니다.
1차 관찰 기간은 16주이다.
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IV 관리를 위해 LNP에서 제공하는 CRISPR/Cas9 유전자 편집 시스템
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위약 비교기: 2상 위약 대조 연구 암
위약으로 무작위 배정된 참가자는 1일차에 IV 생리식염수를 투여받은 후 최대 104주 동안 추적 관찰됩니다.
1차 관찰 기간은 16주이다.
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IV 생리식염수 투여
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실험적: 위약 교차 및 후속 투여 하위 연구 부문
이 하위 연구 부문에 배정된 참가자(이전에 25mg 또는 위약만 투여받은 참가자)는 NTLA-2002(50mg)를 1회 투여받을 기회를 갖게 되며 이후 52주 동안 추적 관찰됩니다.
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IV 관리를 위해 LNP에서 제공하는 CRISPR/Cas9 유전자 편집 시스템
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE) 및 용량 제한 독성(DLT)에 의해 결정된 NTLA-2002의 안전성 및 내약성
기간: NTLA-2002 주입부터 주입 후 104주까지
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(1단계만 해당)
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NTLA-2002 주입부터 주입 후 104주까지
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월별 HAE 공격 수(1~16주차)
기간: 연구 약물 주입부터 주입 후 16주차까지
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(2단계만 해당)
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연구 약물 주입부터 주입 후 16주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 총 혈장 칼리크레인 단백질 수준의 변화
기간: NTLA-2002 주입부터 주입 후 104주까지
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(1단계 및 2단계)
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NTLA-2002 주입부터 주입 후 104주까지
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DMG-PEG2k, LP000001, Cas9 mRNA 및 sgRNA에 대한 혈장 및 소변 농도
기간: NTLA-2002 주입부터 주입 후 104주까지
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(1단계 및 2단계)
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NTLA-2002 주입부터 주입 후 104주까지
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AE에 의해 결정된 NTLA-2002의 안전성 및 내약성
기간: 연구 약물 주입부터 주입 후 104주차까지
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(2단계만 해당)
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연구 약물 주입부터 주입 후 104주차까지
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월별 HAE 공격 수(5-16주)
기간: 주입 후 6주부터 주입 후 16주까지
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(2단계만 해당)
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주입 후 6주부터 주입 후 16주까지
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급성 치료가 필요한 월별 HAE 발작 횟수(1-16주, 5-16주)
기간: 연구 약물 주입부터 주입 후 16주차까지
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(2단계만 해당)
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연구 약물 주입부터 주입 후 16주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Cohn DM, Gurugama P, Magerl M, Katelaris CH, Launay D, Bouillet L, Petersen RS, Lindsay K, Aygoren-Pursun E, Maag D, Butler JS, Shah MY, Golden A, Xu Y, Abdelhady AM, Lebwohl D, Longhurst HJ. CRISPR-Based Therapy for Hereditary Angioedema. N Engl J Med. 2025 Jan 30;392(5):458-467. doi: 10.1056/NEJMoa2405734. Epub 2024 Oct 24.
- Longhurst HJ, Lindsay K, Petersen RS, Fijen LM, Gurugama P, Maag D, Butler JS, Shah MY, Golden A, Xu Y, Boiselle C, Vogel JD, Abdelhady AM, Maitland ML, McKee MD, Seitzer J, Han BW, Soukamneuth S, Leonard J, Sepp-Lorenzino L, Clark ED, Lebwohl D, Cohn DM. CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing of KLKB1 for Hereditary Angioedema. N Engl J Med. 2024 Feb 1;390(5):432-441. doi: 10.1056/NEJMoa2309149.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 12월 10일
기본 완료 (실제)
2024년 4월 4일
연구 완료 (추정된)
2026년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 11월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 11월 12일
처음 게시됨 (실제)
2021년 11월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 23일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ITL-2002-CL-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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