Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

NTLA-2002 hos voksne med arvelig angioødem (HAE) (NTLA-2002)

23. mars 2026 oppdatert av: Intellia Therapeutics

Fase 1/2-studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk til NTLA-2002 hos voksne med arvelig angioødem (HAE)

Denne studien vil bli utført for å evaluere sikkerheten, toleransen, aktiviteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til NTLA-2002 hos voksne med arvelig angioødem (HAE).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

37

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Campbelltown, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrike
        • Clinical Trial Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Clinical Trial Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Clinical Trial Site
      • Frankfurt, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder >18 år
  2. Diagnose av HAE type I eller II
  3. Evne til å fremlegge bevis på HAE-angrep for å oppfylle screeningskravet
  4. Forsøkspersonene må ha tilgang til, og evne til å bruke, ≥ 1 akutt(e) medisin(er) for å behandle angioødemanfall.
  5. Tilstrekkelige kjemi- og hematologiske tiltak ved screening
  6. Forsøkspersonene må samtykke i å ikke delta i en annen intervensjonsstudie i løpet av denne studien.
  7. Forsøkspersoner må være i stand til å gi signert informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Samtidig diagnose av enhver annen type tilbakevendende angioødem
  2. Personer som har kjent negativ reaksjon eller overfølsomhet overfor noen lipid nanopartikler (LNP) komponent.
  3. Enhver tilstand som etter etterforskerens mening kan ha en negativ innvirkning på sikkerheten til forsøkspersonen.
  4. Uvillig til å følge studieprosedyrene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fase 1 studiearm
Deltakere tildelt 1 av 3 dose-eskaleringskohorter vil motta en enkelt dose av NTLA-2002 på dag 1 og vil deretter bli fulgt i 104 uker. Primær observasjonsperiode er 16 uker.
Biologisk: Biologisk NTLA-2002
CRISPR/Cas9-genredigeringssystem levert av LNP for IV-administrasjon
Eksperimentell: Fase 2 Eksperimentell studiearm
Deltakere randomisert til NTLA-2002 (2 dosenivåer), vil motta en enkeltdose av NTLA-2002 på dag 1 og vil deretter bli fulgt i 104 uker. Primær observasjonsperiode er 16 uker.
Biologisk: Biologisk NTLA-2002
CRISPR/Cas9-genredigeringssystem levert av LNP for IV-administrasjon
Placebo komparator: Fase 2 placebo komparator studiearm
Deltakere som er randomisert til placebo vil motta normalt saltvann i IV på dag 1 og vil deretter bli fulgt i opptil 104 uker. Primær observasjonsperiode er 16 uker.
Annen: Normal saltvannsbehandling IV
Administrering av IV normalt saltvann
Eksperimentell: Placebo Crossover og oppfølgingsdoseringsdelstudiearm
Deltakere som er tilordnet denne delstudiearmen (deltakere som tidligere har mottatt enten 25 mg eller kun placebo) vil ha muligheten til å motta en enkelt dose NTLA-2002 (50 mg) og vil deretter bli fulgt i 52 uker.
Biologisk: Biologisk NTLA-2002
CRISPR/Cas9-genredigeringssystem levert av LNP for IV-administrasjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse for NTLA-2002 bestemt av uønskede hendelser (AE) og dosebegrensende toksisiteter (DLT)
Tidsramme: Fra NTLA-2002 infusjon til uke 104 etter infusjon
(kun fase 1)
Fra NTLA-2002 infusjon til uke 104 etter infusjon
Antall HAE-angrep per måned (uke 1-16)
Tidsramme: Fra studiemedikamentinfusjon til uke 16 etter infusjon
(kun fase 2)
Fra studiemedikamentinfusjon til uke 16 etter infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i totalt plasmakallikreinproteinnivå
Tidsramme: Fra NTLA-2002 infusjon til uke 104 etter infusjon
(Fase 1 og 2)
Fra NTLA-2002 infusjon til uke 104 etter infusjon
Plasma- og urinkonsentrasjoner for DMG-PEG2k, LP000001, Cas9 mRNA og sgRNA
Tidsramme: Fra NTLA-2002 infusjon til uke 104 etter infusjon
(Fase 1 og 2)
Fra NTLA-2002 infusjon til uke 104 etter infusjon
Sikkerhet og toleranse for NTLA-2002 som bestemt av AEer
Tidsramme: Fra studiemedikamentinfusjon til uke 104 etter infusjon
(kun fase 2)
Fra studiemedikamentinfusjon til uke 104 etter infusjon
Antall HAE-angrep per måned (uke 5-16)
Tidsramme: Fra uke 6 etter infusjon til uke 16 etter infusjon
(kun fase 2)
Fra uke 6 etter infusjon til uke 16 etter infusjon
Antall HAE-anfall per måned som krever akutt terapi (uke 1-16, uke 5-16)
Tidsramme: Fra studiemedikamentinfusjon til uke 16 etter infusjon
(kun fase 2)
Fra studiemedikamentinfusjon til uke 16 etter infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. desember 2021

Primær fullføring (Faktiske)

4. april 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. november 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. november 2021

Først lagt ut (Faktiske)

15. november 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ITL-2002-CL-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere