Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

NTLA-2002 en adultos con angioedema hereditario (AEH) (NTLA-2002)

23 de marzo de 2026 actualizado por: Intellia Therapeutics

Estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de NTLA-2002 en adultos con angioedema hereditario (AEH)

Este estudio se llevará a cabo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la actividad, la farmacocinética y la farmacodinámica de NTLA-2002 en adultos con angioedema hereditario (AEH).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

37

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Clinical Trial Site
      • Frankfurt, Alemania
        • Clinical Trial Site
  • Australia
      • Campbelltown, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Grenoble, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda
        • Clinical Trial Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad >18 años
  2. Diagnóstico de AEH tipo I o II
  3. Capacidad para proporcionar evidencia de ataques de AEH para cumplir con el requisito de detección
  4. Los sujetos deben tener acceso y la capacidad de usar ≥ 1 medicamento(s) agudo(s) para tratar los ataques de angioedema.
  5. Medidas adecuadas de química y hematología en la selección.
  6. Los sujetos deben aceptar no participar en otro estudio de intervención durante la duración de este ensayo.
  7. Los sujetos deben ser capaces de proporcionar un consentimiento informado firmado.

Criterio de exclusión:

  1. Diagnóstico concurrente de cualquier otro tipo de angioedema recurrente
  2. Sujetos que tienen reacción negativa conocida o hipersensibilidad a cualquier componente de nanopartículas lipídicas (LNP).
  3. Cualquier condición que, en opinión del Investigador, podría afectar negativamente la seguridad del sujeto.
  4. No está dispuesto a cumplir con los procedimientos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo de estudio de fase 1
Los participantes asignados a 1 de 3 cohortes de escalada de dosis recibirán una dosis única de NTLA-2002 el día 1 y luego serán seguidos durante 104 semanas. El período de observación principal es de 16 semanas.
Biológico: Biológica NTLA-2002
Sistema de edición de genes CRISPR/Cas9 entregado por LNP para administración IV
Experimental: Brazo de estudio experimental de fase 2
Los participantes asignados al azar a NTLA-2002 (2 niveles de dosis) recibirán una dosis única de NTLA-2002 el día 1 y luego se les dará seguimiento durante 104 semanas. El período de observación principal es de 16 semanas.
Biológico: Biológica NTLA-2002
Sistema de edición de genes CRISPR/Cas9 entregado por LNP para administración IV
Comparador de placebos: Brazo de estudio del comparador de placebo de fase 2
Los participantes asignados al azar al placebo recibirán solución salina normal IV el día 1 y luego serán seguidos hasta por 104 semanas. El período de observación principal es de 16 semanas.
Otro: Administración IV de solución salina normal
La administración de solución salina normal IV
Experimental: Brazo de subestudio de dosificación de seguimiento y cruce de placebo
Los participantes asignados a este grupo de subestudio (participantes que previamente recibieron 25 mg o solo placebo) tendrán la oportunidad de recibir una dosis única de NTLA-2002 (50 mg) y luego serán seguidos durante 52 semanas.
Biológico: Biológica NTLA-2002
Sistema de edición de genes CRISPR/Cas9 entregado por LNP para administración IV

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad de NTLA-2002 según lo determinado por eventos adversos (AE) y toxicidades limitantes de dosis (DLT)
Periodo de tiempo: Desde la infusión de NTLA-2002 hasta la semana 104 después de la infusión
(Solo fase 1)
Desde la infusión de NTLA-2002 hasta la semana 104 después de la infusión
Número de ataques de AEH por mes (semanas 1 a 16)
Periodo de tiempo: Desde la infusión del fármaco del estudio hasta la semana 16 posterior a la infusión
(Solo fase 2)
Desde la infusión del fármaco del estudio hasta la semana 16 posterior a la infusión

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el nivel de proteína de calicreína plasmática total
Periodo de tiempo: Desde la infusión de NTLA-2002 hasta la semana 104 después de la infusión
(Fase 1 y 2)
Desde la infusión de NTLA-2002 hasta la semana 104 después de la infusión
Concentraciones en plasma y orina para DMG-PEG2k, LP000001, Cas9 mRNA y sgRNA
Periodo de tiempo: Desde la infusión de NTLA-2002 hasta la semana 104 después de la infusión
(Fase 1 y 2)
Desde la infusión de NTLA-2002 hasta la semana 104 después de la infusión
Seguridad y tolerabilidad de NTLA-2002 según lo determinado por AE
Periodo de tiempo: Desde la infusión del fármaco del estudio hasta la semana 104 después de la infusión
(Solo fase 2)
Desde la infusión del fármaco del estudio hasta la semana 104 después de la infusión
Número de ataques de AEH por mes (semanas 5 a 16)
Periodo de tiempo: Desde la semana 6 después de la perfusión hasta la semana 16 después de la perfusión
(Solo fase 2)
Desde la semana 6 después de la perfusión hasta la semana 16 después de la perfusión
Número de ataques de AEH por mes que requieren tratamiento agudo (semanas 1 a 16, semanas 5 a 16)
Periodo de tiempo: Desde la infusión del fármaco del estudio hasta la semana 16 posterior a la infusión
(Solo fase 2)
Desde la infusión del fármaco del estudio hasta la semana 16 posterior a la infusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Intellia Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de diciembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

4 de abril de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de noviembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de noviembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

15 de noviembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ITL-2002-CL-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir