Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

NTLA-2002 у взрослых с наследственным ангионевротическим отеком (НАО) (NTLA-2002)

23 марта 2026 г. обновлено: Intellia Therapeutics

Исследование фазы 1/2 для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики NTLA-2002 у взрослых с наследственным ангионевротическим отеком (НАО)

Это исследование будет проводиться для оценки безопасности, переносимости, активности, фармакокинетики и фармакодинамики NTLA-2002 у взрослых с наследственным ангионевротическим отеком (НАО).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

37

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст >18 лет
  2. Диагностика НАО типа I или II
  3. Возможность предоставить доказательства атак HAE для выполнения требований скрининга
  4. Субъекты должны иметь доступ и возможность использовать ≥ 1 острого лекарства для лечения приступов ангионевротического отека.
  5. Адекватные биохимические и гематологические показатели при скрининге
  6. Субъекты должны согласиться не участвовать в другом интервенционном исследовании на время этого испытания.
  7. Субъекты должны быть в состоянии предоставить подписанное информированное согласие

Критерий исключения:

  1. Параллельный диагноз любого другого типа рецидивирующего ангионевротического отека
  2. Субъекты с известной отрицательной реакцией или повышенной чувствительностью к любому компоненту липидных наночастиц (ЛНП).
  3. Любое состояние, которое, по мнению исследователя, может неблагоприятно повлиять на безопасность субъекта.
  4. Нежелание соблюдать процедуры обучения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа исследования фазы 1
Участники, включенные в 1 из 3 групп с повышением дозы, получат одну дозу NTLA-2002 в 1-й день, а затем будут наблюдаться в течение 104 недель. Срок первичного наблюдения 16 недель.
Биологический: Биологический НТЛА-2002
Система редактирования генов CRISPR/Cas9, поставленная LNP для внутривенного введения
Экспериментальный: Группа экспериментального исследования фазы 2
Участники, рандомизированные в группу NTLA-2002 (2 уровня дозы), получат одну дозу NTLA-2002 в 1-й день, а затем будут наблюдаться в течение 104 недель. Срок первичного наблюдения 16 недель.
Биологический: Биологический НТЛА-2002
Система редактирования генов CRISPR/Cas9, поставленная LNP для внутривенного введения
Плацебо Компаратор: Группа исследования сравнения плацебо фазы 2
Участники, рандомизированные в группу плацебо, будут получать внутривенно физиологический раствор в 1-й день, а затем будут наблюдаться в течение 104 недель. Срок первичного наблюдения 16 недель.
Другой: Внутривенное введение нормального физиологического раствора
Введение внутривенного физиологического раствора
Экспериментальный: Группа плацебо, переходящая в исследование, и группа исследования с последующим дозированием
Участники, включенные в эту подгруппу исследования (участники, которые ранее получали либо 25 мг, либо только плацебо), будут иметь возможность получить однократную дозу NTLA-2002 (50 мг), а затем будут находиться под наблюдением в течение 52 недель.
Биологический: Биологический НТЛА-2002
Система редактирования генов CRISPR/Cas9, поставленная LNP для внутривенного введения

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость NTLA-2002, определяемые нежелательными явлениями (НЯ) и токсичностью, ограничивающей дозу (ДЛТ)
Временное ограничение: От инфузии NTLA-2002 до 104 недели после инфузии
(только фаза 1)
От инфузии NTLA-2002 до 104 недели после инфузии
Количество атак НАО в месяц (недели 1–16)
Временное ограничение: От инфузии исследуемого препарата до 16-й недели после инфузии
(только фаза 2)
От инфузии исследуемого препарата до 16-й недели после инфузии

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего уровня белка калликреина в плазме по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От инфузии NTLA-2002 до 104 недели после инфузии
(Фаза 1 и 2)
От инфузии NTLA-2002 до 104 недели после инфузии
Концентрации в плазме и моче для DMG-PEG2k, LP000001, мРНК Cas9 и sgRNA
Временное ограничение: От инфузии NTLA-2002 до 104 недели после инфузии
(Фаза 1 и 2)
От инфузии NTLA-2002 до 104 недели после инфузии
Безопасность и переносимость NTLA-2002 по оценке НЯ
Временное ограничение: От инфузии исследуемого препарата до 104 недели после инфузии
(только фаза 2)
От инфузии исследуемого препарата до 104 недели после инфузии
Количество приступов НАО в месяц (недели 5–16)
Временное ограничение: С 6-й недели после инфузии до 16-й недели после инфузии
(только фаза 2)
С 6-й недели после инфузии до 16-й недели после инфузии
Количество приступов НАО в месяц, требующих неотложной терапии (недели 1-16, недели 5-16)
Временное ограничение: От инфузии исследуемого препарата до 16-й недели после инфузии
(только фаза 2)
От инфузии исследуемого препарата до 16-й недели после инфузии

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Intellia Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 декабря 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

4 апреля 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 ноября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 ноября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 ноября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ITL-2002-CL-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться