Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

NTLA-2002 bij volwassenen met erfelijk angio-oedeem (HAE) (NTLA-2002)

23 maart 2026 bijgewerkt door: Intellia Therapeutics

Fase 1/2-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NTLA-2002 bij volwassenen met erfelijk angio-oedeem (HAE) te evalueren

Deze studie zal worden uitgevoerd om de veiligheid, verdraagbaarheid, activiteit, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NTLA-2002 bij volwassenen met erfelijk angio-oedeem (HAE) te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

37

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Campbelltown, Australië
        • Clinical Trial Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Clinical Trial Site
      • Frankfurt, Duitsland
        • Clinical Trial Site
  • Frankrijk
      • Grenoble, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Clinical Trial Site
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland
        • Clinical Trial Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd >18 jaar
  2. Diagnose van HAE Type I of II
  3. Mogelijkheid om bewijs te leveren van HAE-aanvallen om aan de screeningvereiste te voldoen
  4. Proefpersonen moeten toegang hebben tot en in staat zijn om ≥ 1 acute medicatie(s) te gebruiken om angio-oedeemaanvallen te behandelen.
  5. Adequate chemie- en hematologische maatregelen bij screening
  6. Proefpersonen moeten ermee instemmen niet deel te nemen aan een ander interventioneel onderzoek voor de duur van dit onderzoek.
  7. Proefpersonen moeten in staat zijn om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  1. Gelijktijdige diagnose van elk ander type terugkerend angio-oedeem
  2. Proefpersonen die een negatieve reactie op of overgevoeligheid voor een component van lipide nanodeeltjes (LNP) hebben gekend.
  3. Elke omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon nadelig kan beïnvloeden.
  4. Niet bereid om te voldoen aan studieprocedures.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fase 1 studiearm
Deelnemers die zijn toegewezen aan 1 van de 3 cohorten met dosisescalatie, krijgen op dag 1 een enkele dosis NTLA-2002 en worden daarna gedurende 104 weken gevolgd. De primaire observatieperiode is 16 weken.
Biologisch: Biologische NTLA-2002
CRISPR/Cas9-genbewerkingssysteem geleverd door LNP voor IV-toediening
Experimenteel: Fase 2 experimentele onderzoeksarm
Deelnemers gerandomiseerd naar NTLA-2002 (2 dosisniveaus), krijgen een enkele dosis NTLA-2002 op dag 1 en worden daarna gedurende 104 weken gevolgd. De primaire observatieperiode is 16 weken.
Biologisch: Biologische NTLA-2002
CRISPR/Cas9-genbewerkingssysteem geleverd door LNP voor IV-toediening
Placebo-vergelijker: Fase 2 Placebo Comparator Studiearm
Deelnemers gerandomiseerd naar placebo krijgen IV normale zoutoplossing op dag 1 en zullen daarna gedurende maximaal 104 weken worden gevolgd. De primaire observatieperiode is 16 weken.
Ander: Normale zoutoplossing IV-toediening
De toediening van IV normale zoutoplossing
Experimenteel: Placebo Crossover en vervolgdosering substudie-arm
Deelnemers die aan deze substudiegroep zijn toegewezen (deelnemers die voorheen alleen 25 mg of placebo kregen) krijgen de mogelijkheid om een ​​enkele dosis NTLA-2002 (50 mg) te krijgen en worden vervolgens gedurende 52 weken gevolgd.
Biologisch: Biologische NTLA-2002
CRISPR/Cas9-genbewerkingssysteem geleverd door LNP voor IV-toediening

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid van NTLA-2002 zoals bepaald door bijwerkingen (AE's) en dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's)
Tijdsspanne: Van NTLA-2002 infusie tot week 104 na infusie
(Alleen fase 1)
Van NTLA-2002 infusie tot week 104 na infusie
Aantal HAE-aanvallen per maand (week 1-16)
Tijdsspanne: Vanaf de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel tot week 16 na de infusie
(Alleen fase 2)
Vanaf de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel tot week 16 na de infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het totale plasmagehalte van kallikreïne-eiwitten
Tijdsspanne: Van NTLA-2002 infusie tot week 104 na infusie
(Fase 1 & 2)
Van NTLA-2002 infusie tot week 104 na infusie
Plasma- en urineconcentraties voor DMG-PEG2k, LP000001, Cas9 mRNA en sgRNA
Tijdsspanne: Van NTLA-2002 infusie tot week 104 na infusie
(Fase 1 & 2)
Van NTLA-2002 infusie tot week 104 na infusie
Veiligheid en verdraagbaarheid van NTLA-2002 zoals bepaald door AE's
Tijdsspanne: Vanaf de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel tot week 104 na de infusie
(Alleen fase 2)
Vanaf de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel tot week 104 na de infusie
Aantal HAE-aanvallen per maand (week 5-16)
Tijdsspanne: Van week 6 na infusie tot week 16 na infusie
(Alleen fase 2)
Van week 6 na infusie tot week 16 na infusie
Aantal HAE-aanvallen per maand waarvoor acute therapie nodig is (week 1-16, week 5-16)
Tijdsspanne: Vanaf de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel tot week 16 na de infusie
(Alleen fase 2)
Vanaf de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel tot week 16 na de infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 december 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 april 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 november 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 november 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ITL-2002-CL-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren