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NTLA-2002 negli adulti con angioedema ereditario (HAE) (NTLA-2002)

23 marzo 2026 aggiornato da: Intellia Therapeutics

Studio di fase 1/2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di NTLA-2002 negli adulti con angioedema ereditario (HAE)

Questo studio sarà condotto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'attività, la farmacocinetica e la farmacodinamica di NTLA-2002 negli adulti con angioedema ereditario (HAE).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

37

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Campbelltown, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Grenoble, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Clinical Trial Site
      • Frankfurt, Germania
        • Clinical Trial Site
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Clinical Trial Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età >18 anni
  2. Diagnosi di HAE di tipo I o II
  3. Capacità di fornire prove di attacchi di HAE per soddisfare i requisiti di screening
  4. I soggetti devono avere accesso e la capacità di utilizzare ≥ 1 farmaco(i) acuto(i) per trattare gli attacchi di angioedema.
  5. Adeguate misure chimiche ed ematologiche allo screening
  6. I soggetti devono accettare di non partecipare a un altro studio interventistico per la durata di questo studio.
  7. I soggetti devono essere in grado di fornire il consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi concomitante di qualsiasi altro tipo di angioedema ricorrente
  2. Soggetti che hanno conosciuto reazioni negative o ipersensibilità a qualsiasi componente di nanoparticelle lipidiche (LNP).
  3. Qualsiasi condizione che, a giudizio dell'investigatore, potrebbe pregiudicare la sicurezza del soggetto.
  4. Riluttante a rispettare le procedure di studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di studio di fase 1
I partecipanti assegnati a 1 di 3 coorti di aumento della dose riceveranno una singola dose di NTLA-2002 il giorno 1 e saranno quindi seguiti per 104 settimane. Il periodo di osservazione primario è di 16 settimane.
Biologico: NTLA biologico-2002
Sistema di modifica genica CRISPR/Cas9 fornito da LNP per la somministrazione IV
Sperimentale: Braccio di studio sperimentale di fase 2
I partecipanti randomizzati a NTLA-2002 (2 livelli di dose), riceveranno una singola dose di NTLA-2002 il giorno 1 e saranno quindi seguiti per 104 settimane. Il periodo di osservazione primario è di 16 settimane.
Biologico: NTLA biologico-2002
Sistema di modifica genica CRISPR/Cas9 fornito da LNP per la somministrazione IV
Comparatore placebo: Braccio di studio di confronto con placebo di fase 2
I partecipanti randomizzati al placebo riceveranno soluzione fisiologica IV il giorno 1 e saranno quindi seguiti per un massimo di 104 settimane. Il periodo di osservazione primario è di 16 settimane.
Altro: Somministrazione IV di soluzione fisiologica normale
La somministrazione di soluzione fisiologica IV
Sperimentale: Braccio del sottostudio dosaggio crossover e follow-on con placebo
I partecipanti assegnati a questo braccio di sottostudio (partecipanti che in precedenza avevano ricevuto solo 25 mg o placebo) avranno l'opportunità di ricevere una singola dose di NTLA-2002 (50 mg) e saranno quindi seguiti per 52 settimane.
Biologico: NTLA biologico-2002
Sistema di modifica genica CRISPR/Cas9 fornito da LNP per la somministrazione IV

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità di NTLA-2002 come determinato da eventi avversi (AE) e tossicità limitanti la dose (DLT)
Lasso di tempo: Dall'infusione NTLA-2002 fino alla settimana 104 post-infusione
(solo fase 1)
Dall'infusione NTLA-2002 fino alla settimana 104 post-infusione
Numero di attacchi di HAE al mese (settimane 1-16)
Lasso di tempo: Dall'infusione del farmaco in studio fino alla settimana 16 post-infusione
(solo fase 2)
Dall'infusione del farmaco in studio fino alla settimana 16 post-infusione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del livello totale di proteina callicreina plasmatica
Lasso di tempo: Dall'infusione NTLA-2002 fino alla settimana 104 post-infusione
(Fase 1 e 2)
Dall'infusione NTLA-2002 fino alla settimana 104 post-infusione
Concentrazioni plasmatiche e urinarie per DMG-PEG2k, LP000001, Cas9 mRNA e sgRNA
Lasso di tempo: Dall'infusione NTLA-2002 fino alla settimana 104 post-infusione
(Fase 1 e 2)
Dall'infusione NTLA-2002 fino alla settimana 104 post-infusione
Sicurezza e tollerabilità di NTLA-2002 come determinato dagli eventi avversi
Lasso di tempo: Dall'infusione del farmaco in studio fino alla settimana 104 post-infusione
(solo fase 2)
Dall'infusione del farmaco in studio fino alla settimana 104 post-infusione
Numero di attacchi di HAE al mese (settimane 5-16)
Lasso di tempo: Dalla settimana 6 post-infusione fino alla settimana 16 post-infusione
(solo fase 2)
Dalla settimana 6 post-infusione fino alla settimana 16 post-infusione
Numero di attacchi di HAE al mese che richiedono una terapia acuta (settimane 1-16, settimane 5-16)
Lasso di tempo: Dall'infusione del farmaco in studio fino alla settimana 16 post-infusione
(solo fase 2)
Dall'infusione del farmaco in studio fino alla settimana 16 post-infusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

4 aprile 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

15 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ITL-2002-CL-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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