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NTLA-2002 em adultos com angioedema hereditário (HAE) (NTLA-2002)

23 de março de 2026 atualizado por: Intellia Therapeutics

Estudo de Fase 1/2 para avaliar segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de NTLA-2002 em adultos com angioedema hereditário (HAE)

Este estudo será conduzido para avaliar a segurança, tolerabilidade, atividade, farmacocinética e farmacodinâmica do NTLA-2002 em adultos com Angioedema Hereditário (HAE).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

37

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Clinical Trial Site
      • Frankfurt, Alemanha
        • Clinical Trial Site
  • Austrália
      • Campbelltown, Austrália
        • Clinical Trial Site
  • França
      • Grenoble, França
        • Clinical Trial Site
      • Lille, França
        • Clinical Trial Site
      • Paris, França
        • Clinical Trial Site
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Clinical Trial Site
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade >18 anos
  2. Diagnóstico de AEH tipos I ou II
  3. Capacidade de fornecer evidências de ataques de HAE para atender ao requisito de triagem
  4. Os indivíduos devem ter acesso e capacidade de usar ≥ 1 medicamento(s) agudo(s) para tratar ataques de angioedema.
  5. Medidas adequadas de química e hematologia na triagem
  6. Os indivíduos devem concordar em não participar de outro estudo de intervenção durante este estudo.
  7. Os sujeitos devem ser capazes de fornecer consentimento informado assinado

Critério de exclusão:

  1. Diagnóstico concomitante de qualquer outro tipo de angioedema recorrente
  2. Indivíduos que tenham conhecido reação negativa ou hipersensibilidade a qualquer componente de nanopartículas lipídicas (LNP).
  3. Qualquer condição que, na opinião do Investigador, possa afetar adversamente a segurança do sujeito.
  4. Não está disposto a cumprir os procedimentos do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço de Estudo da Fase 1
Os participantes designados para 1 de 3 coortes de escalonamento de dose receberão uma dose única de NTLA-2002 no Dia 1 e serão acompanhados por 104 semanas. O período de observação primária é de 16 semanas.
Biológico: NTLA-2002 biológico
Sistema de edição de genes CRISPR/Cas9 fornecido por LNP para administração IV
Experimental: Braço de Estudo Experimental de Fase 2
Os participantes randomizados para NTLA-2002 (2 níveis de dose) receberão uma dose única de NTLA-2002 no dia 1 e serão acompanhados por 104 semanas. O período de observação primária é de 16 semanas.
Biológico: NTLA-2002 biológico
Sistema de edição de genes CRISPR/Cas9 fornecido por LNP para administração IV
Comparador de Placebo: Braço de Estudo Comparador de Placebo Fase 2
Os participantes randomizados para placebo receberão soro fisiológico IV no dia 1 e serão acompanhados por até 104 semanas. O período de observação primária é de 16 semanas.
Outro: Administração IV de solução salina normal
A administração de soro fisiológico IV
Experimental: Braço de subestudo cruzado de placebo e dosagem subsequente
Os participantes designados para este braço de subestudo (participantes que receberam anteriormente 25 mg ou apenas placebo) terão a oportunidade de receber uma dose única de NTLA-2002 (50 mg) e serão acompanhados por 52 semanas.
Biológico: NTLA-2002 biológico
Sistema de edição de genes CRISPR/Cas9 fornecido por LNP para administração IV

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade de NTLA-2002 conforme determinado por eventos adversos (EAs) e toxicidades limitantes de dose (DLTs)
Prazo: Da infusão de NTLA-2002 até a semana 104 pós-infusão
(somente fase 1)
Da infusão de NTLA-2002 até a semana 104 pós-infusão
Número de ataques de HAE por mês (semanas 1-16)
Prazo: Da infusão do medicamento do estudo até a semana 16 pós-infusão
(somente fase 2)
Da infusão do medicamento do estudo até a semana 16 pós-infusão

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no nível total de proteína de calicreína plasmática
Prazo: Da infusão de NTLA-2002 até a semana 104 pós-infusão
(Fase 1 e 2)
Da infusão de NTLA-2002 até a semana 104 pós-infusão
Concentrações de plasma e urina para DMG-PEG2k, LP000001, Cas9 mRNA e sgRNA
Prazo: Da infusão de NTLA-2002 até a semana 104 pós-infusão
(Fase 1 e 2)
Da infusão de NTLA-2002 até a semana 104 pós-infusão
Segurança e tolerabilidade de NTLA-2002 conforme determinado por EAs
Prazo: Da infusão do medicamento do estudo até a semana 104 pós-infusão
(somente fase 2)
Da infusão do medicamento do estudo até a semana 104 pós-infusão
Número de ataques de HAE por mês (semanas 5-16)
Prazo: Da semana 6 pós-infusão até a semana 16 pós-infusão
(somente fase 2)
Da semana 6 pós-infusão até a semana 16 pós-infusão
Número de ataques de HAE por mês que requerem terapia aguda (Semanas 1-16, Semanas 5-16)
Prazo: Da infusão do medicamento do estudo até a semana 16 pós-infusão
(somente fase 2)
Da infusão do medicamento do estudo até a semana 16 pós-infusão

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Intellia Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de dezembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

4 de abril de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de novembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de novembro de 2021

Primeira postagem (Real)

15 de novembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ITL-2002-CL-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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