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ターゲットALSバイオマーカー研究;縦断生体液、臨床対策、在宅対策 (TALSLB)

2025年11月20日 更新者：Target ALS Foundation, Inc.
簡単な要約: この研究の目的は、研究コミュニティが利用できる遺伝学および縦断的臨床情報に関連する縦断的血液 (血漿および血清)、脳脊髄液 (CSF)、および尿のバイオレポジトリーを生成することです。 これらの目標を達成するために、200 人の筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者と 80 人の健常対照者を複数のサイトから 5 年間にわたって登録します。 さらに、すべての参加者を対象に、毎週自宅で発話対策が収集されます。 測定は、個人のデバイスにインストールされた音声録音アプリケーションを使用して実行されます。 ALS と健康な参加者のサブセットについては、自宅での肺活量も毎週収集します。 これらのアウトカム指標のデータサンプリングの頻度が増えると、疾患の進行をよりよく追跡するのに役立つことが期待されます。 生体液と臨床情報は、調査研究に登録された各個人について 20 か月の期間にわたって収集されます。 ALS参加者は、4か月の間隔で5回の研究訪問のためにクリニックに来ます。 健康な参加者は、12か月の間隔で2回の研究訪問に参加します。 これらのサンプルと臨床情報は匿名化された方法で保存され、研究者が将来の研究で使用できるようになります。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

ジョンズ・ホプキンス大学のライル・オストロー博士が実施した業界全体の調査では、詳細な臨床情報に関連付けられた縦断的な生体液が、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の継続的な医薬品開発に不可欠であることが示されました。バイオレポジトリ。 臨床情報に一致する生体液を縦断的に収集するための以前の取り組みがありました (https://cdmrp.army.mil/alsrp/resources/Biorepositories_biofluids_celllines を参照)。 ALS バイオレポジトリのリスト) ですが、これらのサンプル セットはサイズが限られており、研究コミュニティによってすぐに利用されます。 業界リーダーからのインプットに基づいて、患者の遺伝情報および臨床情報にリンクされたターゲット ALS の縦方向の生体液バイオリポジトリの作成を提案します。

ALS の異質な臨床的および生物学的性質を考えると、ALS バイオマーカーの特定と検証を支援するには、臨床的および遺伝的情報にリンクされた長期的なサンプルのリポジトリが不可欠です。 ALS バイオマーカーを特定するための最近の研究では、散発的な患者集団、または ALS を引き起こすことが知られているがまだ症状が現れていない遺伝子変異を保有する患者集団からの縦断的なサンプルが使用されています。 既知の原因遺伝子と候補バイオ マーカーとの関係を調査するだけでなく、Target ALS Postmortem Core は、組織サンプルからトランスクリプトミクス プロファイルにリンクされた ALS の新しいサブタイプを見つけるのに役立つ、全ゲノム配列決定情報にリンクされた死後 ALS 組織サンプルを収集しました。 現在の研究では、Target ALS Postmortem Core に参加している医療センターを利用して、生きている患者と健常者から縦断的な生体液リポジトリを作成しています。 COVID-19 が ALS の臨床研究と臨床試験に及ぼす影響を考慮して、すべての参加者は毎週自宅でのスピーチ測定に参加します。 2週間に1回完成。 これらの在宅対策の追加機能は、将来の臨床試験における在宅対策の可能性と、生体液または遺伝子データを使用した下流のバイオマーカー研究と相関する豊かな音声および肺活量の測定値を取得する能力をさらに評価することです。 在宅音声分析を使用して ALS 患者を分類および監視することへの関心が高まっており、最近の研究では、臨床研究と臨床試験の両方の設定におけるこれらの在宅対策の価値が示されています。 私たちの研究は、これらの初期の発見を拡張するだけでなく、自宅で信頼できる肺活量測定値を取得する能力を評価するために、肺活量の自宅での肺活量測定も含みます。

私たちが提案する研究は、将来の研究研究で使用するための臨床情報、遺伝子データ、家庭でのスピーチ、および肺活量測定に関連する貴重な縦断的な生体液を提供します。 これらの匿名化されたサンプルと臨床情報は、ALS 研究を強化し、最終的に ALS の治療を改善するために、世界中の研究者が利用できるようになります。 リンクされた臨床データを持つバイオレポジトリが研究の進歩に役立つという利点の長い歴史があります。 バイオマーカーを特定したり、ヒト疾患のバイオマーカーを検証したりするほとんどの研究では、通常、その疾患のバイオマーカーの感度/特異性を決定したり、疾患の経過に伴う変化を実証したりするために、臨床情報にリンクされたバンクされたサンプルが必要です。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

1000

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
        • 募集
        • Barrow Neurological Institute
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92121
        • 募集
        • University of California San Diego
        • 主任研究者：
          • John Ravits, MD
        • コンタクト：
    • District of Columbia
      • Georgetown、District of Columbia、アメリカ、20007
        • 募集
        • Georgetown University
        • 主任研究者：
          • Brent Harris, MD
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nicholas Streicher, MD
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • 募集
        • Mayo Clinic
        • 主任研究者：
          • Bjorn Oskarsson, MD
        • コンタクト：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital
        • 主任研究者：
          • James Berry, MD MPH
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University
        • 主任研究者：
          • Tim Miller, MD
        • 主任研究者：
          • Cindy Ly, MD
        • コンタクト：
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Baylor College of Medicine
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Lydia Jane Sharp, MD
        • 副調査官：
          • James Orengo, MD PhD
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • 募集
        • University of Washington
        • 主任研究者：
          • Michael Weiss, MD
        • コンタクト：
  • コロンビア
      • Bogotá、コロンビア
        • 募集
        • Instituto Roosevelt
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Martha Pena, MD
  • プエルトリコ
      • San Juan、プエルトリコ、00935
        • 募集
        • CHALS-CCT UPR MScience
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Valerie Wojna, MD
        • 副調査官：
          • Brenda Deliz, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

はい

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

-改訂されたEl Escorial Criteria（EEC）によると、疑いのある、可能性のある、おそらく検査室でサポートされている、および明確な筋萎縮性側索硬化症（ALS）のクリニック患者。 健康なボランティアは、修正されたEl Escorial Criteria（EEC）に従って、疑いのある、可能性の高い、可能性の高い検査室でサポートされ、明確な筋萎縮性側索硬化症（ALS）のクリニック患者の家族または友人になります。

説明

包含ALS参加者:

  1. 18 歳以上。
  2. -研究の目的とリスクを理解し、インフォームドコンセントを提供し、試験手順を順守する能力。
  3. 改訂された EEC による ALS の診断。疑わしい、可能性がある、可能性が高い (+/- 検査室でサポートされている)、および確定を含む。
  4. -肺活量（VC）がスクリーニング時の性別、身長、年齢の少なくとも50％の予測値
  5. -研究担当医師の意見では、研究期間中、腰椎穿刺を含む研究手順に耐えることができます。
  6. ALSFRS-R スケールの項目 1 (スピーチ) で 2 以上のスコア。
  7. -研究者が決定したように、医学的に腰椎穿刺（LP）を受けることができる被験者15（つまり、出血障害がない、局所麻酔薬に対するアレルギーがない、LP部位またはその近くの皮膚感染症、または高い頭蓋内圧の証拠）。
  8. スマートフォンやタブレットへのアクセス、および自宅でのインターネット アクセス。

インクルージョン 健康な参加者:

  1. 18 歳以上。
  2. -インフォームドコンセントを提供し、治験手順を遵守できる。
  3. -研究者によって決定された神経疾患の病歴はありません。
  4. ALS の原因となる既知の遺伝子変異を保有しているが、無症候性である個人も、健康な参加者コホートに登録できます。
  5. スマートフォンやタブレットへのアクセス、および自宅でのインターネット アクセス。

除外 ALS および健康な参加者:

  1. -既知または疑われる異常なCSF圧または頭蓋内/脊髄内腫瘍
  2. 抗凝固薬の使用 (例: ワルファリン、ダルテパリン、エノキサパリン、リバロキサバン、フォンダパリヌクス、ダビガトラン) は、腰椎穿刺前およ​​び腰椎穿刺後最大 1 週間、凝固パラメーターが正常化するまで安全に差し控えることができません。
  3. 血液疾患、異常な出血素因、または腎不全のための透析の使用。
  4. -参加者が複数回の腰椎穿刺を受けることができないというサイト調査員の臨床的判断。
  5. 患者のデバイス (電話または iPad) のアプリを使用して、自宅で言語測定を実行できない

他の臨床研究に参加している個人は、この研究に参加する資格があります。 現在承認されている治療法（リルゾール、エダラボン）を受けているALS患者は、この研究に参加し、投薬を継続する資格があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
筋萎縮性側索硬化症 ALS
これは、ALS 参加者と健康な対照者を対象とした世界的な多施設共同研究であり、世界中で最大 20 施設が参加します。 対象登録者数は、ALS 参加者 800 名と健康対照症例 200 名を含む約 1,000 名の参加者となります。 改訂されたエル・エスコリアル基準（EEC）に従って、またはゴールドコースト基準に基づいた診断を受けた、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の疑いのある、可能性がある、可能性が高い、検査機関でサポートされている可能性が高い、および明確な筋萎縮性側索硬化症（ALS）を患っている研究参加者は、スクリーニング/ベースライン訪問 (訪問 1) とフォローアップは、参加者あたり最大 5 回の訪問で、約 4 か月間の内部検査で行われます。
健康
健康対照参加者は、非神経疾患の状態を確認するために神経学的検査を受け、参加者はベースライン訪問から約12か月後に1回フォローアップ訪問を受けます。 参加に同意すると、すべての研究参加者は訪問のたびに活動と生体液の収集を受けます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
生体液バイオレポジトリ
時間枠：+ 3.5年
このプロジェクトは、長期的な生体液サンプルのバイオレポジトリを作成し、臨床対策と在宅対策にリンクします
+ 3.5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Target ALS Foundation, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Amy Easton, PhD、Target ALS Foundation, Inc.
  • スタディディレクター：Laura Dugom, MPH、Target ALS Foundation, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年6月1日

一次修了 (推定)

2031年12月31日

研究の完了 (推定)

2031年12月31日

試験登録日

最初に提出

2021年11月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年11月16日

最初の投稿 (実際)

2021年11月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年11月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年11月20日

最終確認日

2025年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 21-500-101-70-09

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

これらのサンプルと臨床情報は匿名化された方法で保存され、研究者が将来の研究で使用できるようになります。

研究のためのすべてのサンプルとデータ収集を完了するには、約 5 年かかると予想されます。 研究の第 1 段階では、研究に参加しているすべてのサイトをアクティブにする必要があり、完了するまでに約 4 か月かかります。 在籍期間は2～3.5年程度を見込んでいます。 各科目のアクティブ評価は、登録時から 16 ～ 18 か月間行われます。 アクティブな評価期間 (5 年間) の終了後、研究からの生体サンプルと臨床情報は、将来の研究に利用できるようになります。

IPD 共有時間枠

5年以上

IPD 共有アクセス基準

BioLims リポジトリを使用して、公開された原稿と保存された生体液を使用してアクセスできます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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