Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Cílová studie biomarkerů ALS; Podélné biofluidy, klinická opatření a domácí opatření (TALSLB)

20. listopadu 2025 aktualizováno: Target ALS Foundation, Inc.

Cílová studie biomarkerů ALS; Podélné biotekutiny, klinická opatření a opatření doma

Stručné shrnutí: Cílem studie je vytvořit biorepozitář longitudinální krve (plazmy a séra), mozkomíšního moku (CSF) a moči spojené s genetikou a longitudinálními klinickými informacemi, které jsou zpřístupněny výzkumné komunitě. Abychom dosáhli těchto cílů, zapíšeme 200 pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) a 80 zdravých kontrol z různých míst v průběhu 5 let. Kromě toho budou u všech účastníků doma týdně shromažďovány míry řeči. Měření se provádějí pomocí aplikace pro záznam řeči nainstalované na jejich osobním zařízení. U podskupiny účastníků ALS i zdravých účastníků budeme také každý týden shromažďovat vitální kapacitu doma. Očekává se, že zvýšená frekvence odběru dat z těchto ukazatelů výsledků pomůže lépe sledovat progresi onemocnění. Biofluidy a klinické informace jsou shromažďovány po dobu 20 měsíců pro každého jednotlivce zařazeného do výzkumné studie. Účastníci ALS přijdou na kliniku na 5 studijních návštěv se čtyřměsíčním intervalem mezi návštěvami. Zdraví účastníci přijedou na 2 studijní návštěvy s 12měsíčním intervalem mezi návštěvami. Tyto vzorky a klinické informace budou uloženy neidentifikovatelným způsobem a zpřístupněny výzkumným pracovníkům pro použití v budoucích výzkumných studiích.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Celoprůmyslový průzkum, který provedl Dr. Lyle Ostrow z Johns Hopkins University, ukázal, že longitudinální biotekutiny spojené s podrobnými klinickými informacemi jsou kritické pro pokračující vývoj léků na amyotrofickou laterální sklerózu (ALS), přičemž CSF je hlavní biotekutina, která často chybí v longitudinálním vzorku. bioúložišť. Již dříve bylo vynaloženo úsilí na dlouhodobý sběr biofluidů odpovídajících klinickým informacím (viz https://cdmrp.army.mil/alsrp/resources/Biorepositories_biofluids_celllines pro seznam biorepozitářů ALS), ale tyto soubory vzorků jsou omezené velikosti a rychle je výzkumná komunita využívá. Na základě podnětů od předních představitelů oboru navrhujeme vytvoření biorepozitáře pro biofluidní biotekutiny Target ALS propojeného s genetickými a klinickými informacemi pacienta.

Vzhledem k heterogenní klinické a biologické povaze ALS je úložiště longitudinálních vzorků propojených s klinickými a genetickými informacemi nezbytné pro identifikaci a ověření biomarkerů ALS. Nedávné studie k identifikaci biomarkerů ALS použily longitudinální vzorky buď ze sporadické populace pacientů, nebo z těch, které obsahují genetické mutace, o nichž je známo, že způsobují ALS, ale zatím nejsou symptomatické. Kromě zkoumání vztahu mezi známými kauzativními geny a kandidátskými biomarkery shromáždilo Target ALS Postmortem Core vzorky posmrtné tkáně ALS spojené s informacemi o sekvenování celého genomu, které byly cenné při hledání nových podtypů ALS spojených s transkriptomickými profily ze vzorků tkání. Současná studie využívá lékařská centra, která se podílejí na Target ALS Postmortem Core k vytvoření podélného úložiště biofluidů z živých pacientů a zdravých kontrol. Vzhledem k dopadu COVID-19 na klinické výzkumné studie a klinické studie ALS se všichni účastníci budou každý týden účastnit domácích měření řeči a také zapíšeme 100 účastníků ALS a 30 zdravých kontrolních účastníků pro domácí měření vitální kapacity, která jsou dokončena jednou za dva týdny. Dalším rysem těchto domácích měření je další vyhodnocení potenciálu domácích měření v budoucích klinických studiích a schopnosti získat obohacenou řeč a měření vitální kapacity pro korelaci s následnými studiemi biomarkerů využívajících biofluidní nebo genetická data. Roste zájem o použití domácí analýzy řeči ke klasifikaci a sledování pacientů s ALS, přičemž nedávné studie naznačují hodnotu těchto domácích měření jak v klinickém výzkumu, tak v prostředí klinických studií. Naše studie bude nejen rozšiřovat tyto rané nálezy, ale také zahrnovat domácí spirometrická měření vitální kapacity k vyhodnocení schopnosti získat spolehlivá měření vitální kapacity doma.

Naše navrhovaná studie poskytne cenné longitudinální biofluidy spojené s klinickými informacemi, genetickými daty, domácí řečí a měřeními vitální kapacity pro použití v budoucích výzkumných studiích. Tyto neidentifikovatelné vzorky a klinické informace budou k dispozici vyšetřovatelům po celém světě, aby posílili výzkum ALS a v konečném důsledku zlepšili léčbu ALS. Existuje dlouhá historie přínosu biorepozitářů s propojenými klinickými údaji, aby mohla být nápomocna pokroku ve výzkumu. Většina studií, které identifikují biomarkery nebo ověřují biomarkery pro lidská onemocnění, obvykle vyžadují uložené vzorky, které jsou spojeny s klinickými informacemi, aby se určila citlivost/specifičnost biomarkeru pro toto onemocnění nebo aby se prokázala změna v průběhu onemocnění.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

1000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Kolumbie
      • Bogotá, Kolumbie
  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00935
        • Nábor
        • CHALS-CCT UPR MScience
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Valerie Wojna, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Brenda Deliz, MD
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Nábor
        • Barrow Neurological Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92121
        • Nábor
        • University of California San Diego
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Ravits, MD
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Nábor
        • Georgetown University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brent Harris, MD
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicholas Streicher, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Nábor
        • Mayo Clinic
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bjorn Oskarsson, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James Berry, MD MPH
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tim Miller, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cindy Ly, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Baylor College of Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lydia Jane Sharp, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • James Orengo, MD PhD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Nábor
        • University of Washington
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Weiss, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti na klinice se suspektní, možnou, pravděpodobně laboratorně podporovanou a definitivní amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) podle revidovaných El Escorial Criteria (EEC). Zdraví dobrovolníci budou rodinou nebo přáteli pacientů z kliniky s podezřelou, možnou, pravděpodobně laboratorně podporovanou a definitivní amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) podle revidovaných El Escorial Criteria (EEC).

Popis

Zařazení účastníci ALS:

  1. Věk 18 nebo starší.
  2. Schopnost porozumět účelu a rizikům studie, poskytnout informovaný souhlas a dodržovat zkušební postupy.
  3. Diagnóza ALS podle revidovaného EHS, včetně suspektní, možné, pravděpodobné (+/- laboratorně podporovaná) a definitivní.
  4. Vitální kapacita (VC) alespoň 50 % předpokládané hodnoty pro pohlaví, výšku a věk při screeningu
  5. Podle názoru studijního lékaře schopen tolerovat studijní postupy, včetně lumbální punkce, po dobu trvání studie.
  6. Skóre 2 nebo více na položce jedna (ŘEČ) stupnice ALSFRS-R.
  7. Subjekty, které jsou lékařsky schopné podstoupit lumbální punkci (LP), jak bylo stanoveno zkoušejícím 15 (tj.: žádná porucha krvácení, alergie na lokální anestetika, kožní infekce v místě LP nebo v jeho blízkosti nebo důkaz vysokého intrakraniálního tlaku).
  8. Přístup k chytrému telefonu nebo tabletu a připojení k internetu doma.

Začlenění zdravých účastníků:

  1. Věk 18 nebo starší.
  2. Schopnost poskytnout informovaný souhlas a vyhovět zkušebnímu postupu.
  3. Žádné neurologické onemocnění v anamnéze, jak určil zkoušející.
  4. Jedinci, kteří mají známé genetické mutace způsobující ALS, ale jsou asymptomatičtí, mohou být také zařazeni do kohorty zdravých účastníků.
  5. Přístup k chytrému telefonu nebo tabletu a připojení k internetu doma.

Vyloučení ALS a zdraví účastníci:

  1. Jakékoli známé nebo suspektní abnormální tlak v CSF nebo intrakraniální/intraspinální tumory
  2. Užívání antikoagulačních léků (např. warfarin, dalteparin, enoxaparin, rivaroxaban, fondaparinux, dabigatran), které nelze bezpečně vysadit, dokud se koagulační parametry nenormalizují před lumbální punkcí a po dobu až jednoho týdne po lumbální punkci.
  3. Krevní dyskrazie, abnormální krvácivá diatéza nebo použití dialýzy při selhání ledvin.
  4. Klinický úsudek vyšetřovatele místa, že účastník nebude schopen podstoupit více lumbálních punkcí.
  5. Nemožnost provádět měření řeči doma pomocí aplikace na zařízení pacienta (telefon nebo iPad)

Jednotlivci účastnící se jiných klinických výzkumných studií budou způsobilí k účasti na této studii. Pacienti s ALS užívající jakoukoli v současnosti schválenou terapii (riluzol, edaravon) jsou způsobilí zúčastnit se a pokračovat v léčbě v průběhu této studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Amyotrofická laterální skleróza ALS
Toto je globální, multicentrická studie účastníků ALS a zdravých kontrol, která bude mít až 20 míst po celém světě. Cílová účast bude přibližně 1000 účastníků s 800 účastníky ALS a 200 zdravými kontrolními případy. Účastníci výzkumu s podezřelou, možnou, pravděpodobnou, pravděpodobně laboratorně podporovanou a definitivní amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) podle revidovaných El Escorial Criteria (EEC) nebo s diagnózou založenou na kritériích Gold Coast budou viděni na Screeningu/ Základní návštěva (návštěvy) (návštěva 1) a následná kontrola proběhnou přibližně 4 měsíce na interních odděleních až do 5 návštěv na účastníka.
Zdravý
Účastníci zdravé kontroly podstoupí neurologické vyšetření k potvrzení stavu neneurologického onemocnění a účastníci budou mít jednu následnou návštěvu přibližně 12 měsíců po jejich základní návštěvě. Po souhlasu s účastí všichni účastníci studie podstoupí aktivity a odběry biofluidů při každé návštěvě.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Biofluid Biorepository
Časové okno: + 3,5 roku
Tento projekt vytvoří bioúložiště longitudinálních vzorků biofluidů propojené s klinickými měřeními a domácími měřeními
+ 3,5 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Target ALS Foundation, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Amy Easton, PhD, Target ALS Foundation, Inc.
  • Ředitel studie: Laura Dugom, MPH, Target ALS Foundation, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

30. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 21-500-101-70-09

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Tyto vzorky a klinické informace budou uloženy neidentifikovatelným způsobem a zpřístupněny výzkumným pracovníkům pro použití v budoucích výzkumných studiích.

Očekává se, že dokončení sběru všech vzorků a dat pro studii bude trvat přibližně 5 let. První fáze studie bude zahrnovat aktivaci všech míst účastnících se studie a její dokončení bude trvat přibližně 4 měsíce. Očekává se, že doba zápisu bude 2-3,5 roku. Aktivní hodnocení každého předmětu bude po dobu 16–18 měsíců od okamžiku zápisu. Po skončení období aktivního hodnocení (5 let) budou biologické vzorky a klinické informace ze studie zpřístupněny pro budoucí výzkum.

Časový rámec sdílení IPD

Více než 5 a více let

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Přístup k dispozici pomocí publikovaných rukopisů a uložených biofluidů pomocí úložiště BioLims.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchy pohybu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kosovo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit