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Alvo Estudo de Biomarcador ALS; Biofluidos longitudinais, medidas clínicas e medidas caseiras (TALSLB)

20 de novembro de 2025 atualizado por: Target ALS Foundation, Inc.
Breve Resumo: O objetivo do estudo é gerar um biorrepositório de sangue longitudinal (plasma e soro), líquido cefalorraquidiano (LCR) e urina vinculado à genética e informações clínicas longitudinais que são disponibilizadas à comunidade de pesquisa. Para atingir esses objetivos, vamos inscrever 200 pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS) e 80 controles saudáveis ​​de vários locais, ao longo de um período de 5 anos. Além disso, medidas de fala serão coletadas semanalmente em casa para todos os participantes. As medições são realizadas usando um aplicativo de gravação de fala instalado em seu dispositivo pessoal. Para um subconjunto de participantes com ELA e saudáveis, também coletaremos a capacidade vital em casa semanalmente. Espera-se que o aumento da amostragem de dados de frequência dessas medidas de resultado ajude a rastrear melhor a progressão da doença. Os biofluidos e as informações clínicas são coletados ao longo de um período de 20 meses para cada indivíduo inscrito no estudo de pesquisa. Os participantes da ELA virão à clínica para 5 visitas do estudo com um intervalo de 4 meses entre as visitas. Participantes saudáveis ​​virão para 2 visitas de estudo com um intervalo de 12 meses entre as visitas. Essas amostras e informações clínicas serão armazenadas de maneira não identificada e disponibilizadas para os investigadores usarem em pesquisas futuras.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Uma pesquisa ampla da indústria realizada pelo Dr. Lyle Ostrow na Universidade Johns Hopkins indicou que os biofluidos longitudinais ligados a informações clínicas detalhadas são essenciais para o desenvolvimento contínuo de medicamentos para a esclerose lateral amiotrófica (ALS), sendo o LCR o principal biofluido frequentemente ausente em amostras longitudinais biorrepositórios. Houve esforços anteriores para coleta longitudinal de biofluidos combinados com informações clínicas (consulte https://cdmrp.army.mil/alsrp/resources/Biorepositories_biofluids_celllines para uma listagem de biorrepositórios ALS), mas esses conjuntos de amostras são limitados em tamanho e rapidamente utilizados pela comunidade de pesquisa. Com base nas contribuições dos líderes da indústria, propomos a criação de um biorrepositório de biofluidos longitudinais Target ALS vinculado a informações clínicas e genéticas do paciente.

Dada a natureza clínica e biológica heterogênea da ELA, um repositório de amostras longitudinais ligadas a informações clínicas e genéticas é essencial para ajudar a identificar e verificar os biomarcadores da ELA. Estudos recentes para identificar biomarcadores de ELA usaram amostras longitudinais da população de pacientes esporádicos ou daqueles que abrigam mutações genéticas conhecidas por causar ELA, mas ainda não são sintomáticos. Além de explorar a relação entre genes causadores conhecidos e biomarcadores candidatos, o Target ALS Postmortem Core coletou amostras de tecido de ALS postmortem ligadas a informações de sequenciamento do genoma inteiro que foram valiosas para encontrar novos subtipos de ALS ligados a perfis transcriptômicos das amostras de tecido. O estudo atual utiliza centros médicos participantes do Target ALS Postmortem Core para criar um repositório longitudinal de biofluidos de pacientes vivos e controles saudáveis. Dado o impacto do COVID-19 nos estudos e ensaios clínicos de pesquisa clínica de ELA, todos os participantes participarão semanalmente de medidas de fala em casa e também inscreveremos 100 participantes de controle de ELA e 30 saudáveis ​​para medidas de capacidade vital em casa que são concluído uma vez a cada duas semanas. O recurso adicional dessas medidas caseiras é avaliar ainda mais o potencial para medidas caseiras em futuros ensaios clínicos e a capacidade de obter fala enriquecida e medidas de capacidade vital para correlacionar com estudos de biomarcadores a jusante usando biofluido ou dados genéticos. Há um interesse crescente no uso de análise de fala em casa para classificar e monitorar pacientes com ELA, com estudos recentes indicando o valor dessas medidas em casa, tanto em pesquisas clínicas quanto em ambientes de ensaios clínicos. Nosso estudo não apenas expandirá esses achados iniciais, mas também incluirá medidas de espirometria domiciliar da capacidade vital para avaliar a capacidade de obter medidas confiáveis ​​da capacidade vital em casa.

Nosso estudo proposto fornecerá biofluidos longitudinais valiosos vinculados a informações clínicas, dados genéticos, fala em casa e medidas de capacidade vital para uso em pesquisas futuras. Essas amostras não identificadas e informações clínicas estarão disponíveis para investigadores em todo o mundo para aprimorar a pesquisa de ELA e, finalmente, melhorar os tratamentos para ELA. Há uma longa história de benefícios para biorrepositórios com dados clínicos vinculados para serem instrumentais no progresso da pesquisa. A maioria dos estudos que identificam biomarcadores ou validam biomarcadores para doenças humanas normalmente requerem amostras de banco que estão ligadas a informações clínicas para determinar a sensibilidade/especificidade do biomarcador para aquela doença ou para demonstrar a mudança ao longo do curso da doença.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

1000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Colômbia
      • Bogotá, Colômbia
        • Recrutamento
        • Instituto Roosevelt
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Martha Pena, MD
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Recrutamento
        • Barrow Neurological Institute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92121
        • Recrutamento
        • University of California San Diego
        • Investigador principal:
          • John Ravits, MD
        • Contato:
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Recrutamento
        • Georgetown University
        • Investigador principal:
          • Brent Harris, MD
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nicholas Streicher, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic
        • Investigador principal:
          • Bjorn Oskarsson, MD
        • Contato:
    • Illinois
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigador principal:
          • James Berry, MD MPH
        • Contato:
        • Contato:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University
        • Investigador principal:
          • Tim Miller, MD
        • Investigador principal:
          • Cindy Ly, MD
        • Contato:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Baylor College of Medicine
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Lydia Jane Sharp, MD
        • Subinvestigador:
          • James Orengo, MD PhD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Recrutamento
        • University of Washington
        • Investigador principal:
          • Michael Weiss, MD
        • Contato:
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00935
        • Recrutamento
        • CHALS-CCT UPR MScience
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Valerie Wojna, MD
        • Subinvestigador:
          • Brenda Deliz, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes clínicos, com Esclerose Lateral Amiotrófica Suspeita, Possível, Provável e Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) de acordo com os Critérios El Escorial (EEC) revisados. Voluntários saudáveis ​​serão familiares ou amigos de pacientes da Clínica com suspeita, possível provável, provável laboratório confirmado e Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS) de acordo com os Critérios El Escorial (EEC) revisados.

Descrição

Participantes da ELA de inclusão:

  1. 18 anos ou mais.
  2. Capacidade de entender o propósito e os riscos do estudo, fornecer consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo.
  3. Diagnóstico de ELA de acordo com o EEC revisado, incluindo suspeito, possível, provável (+/- com suporte laboratorial) e definitivo.
  4. Capacidade vital (CV) pelo menos 50% do valor previsto para sexo, altura e idade na triagem
  5. Na opinião do médico do estudo, capaz de tolerar os procedimentos do estudo, incluindo punção lombar, durante o estudo.
  6. Uma pontuação de 2 ou mais no item um (fala) da escala ALSFRS-R.
  7. Indivíduos clinicamente aptos a serem submetidos à punção lombar (LP) conforme determinado pelo investigador 15 (ou seja: sem distúrbio hemorrágico, alergia a anestésicos locais, infecção de pele no local ou próximo ao local da LP ou evidência de alta pressão intracraniana).
  8. Acesso a um smartphone ou tablet e acesso à internet em casa.

Inclusão participantes saudáveis:

  1. 18 anos ou mais.
  2. Capaz de fornecer consentimento informado e cumprir o procedimento do julgamento.
  3. Sem história de doença neurológica, conforme determinado pelo investigador.
  4. Indivíduos que abrigam mutações genéticas conhecidas que causam ELA, mas são assintomáticos, também podem ser inscritos na coorte de participantes saudáveis.
  5. Acesso a um smartphone ou tablet e acesso à internet em casa.

Exclusão ALS e participantes saudáveis:

  1. Qualquer pressão anormal conhecida ou suspeita do LCR ou tumores intracranianos/intraespinais
  2. Uso de medicamentos anticoagulantes (ex. varfarina, dalteparina, enoxaparina, rivaroxabana, fondaparinux, dabigatrana) que não podem ser suspensos com segurança até que os parâmetros de coagulação tenham normalizado antes da punção lombar e por até uma semana após a punção lombar.
  3. Discrasia sanguínea, diátese hemorrágica anormal ou uso de diálise para insuficiência renal.
  4. Julgamento clínico do investigador do local de que o participante seria incapaz de se submeter a múltiplas punções lombares.
  5. Incapacidade de realizar medidas de fala em casa usando um aplicativo em um dispositivo do paciente (telefone ou iPad)

Indivíduos que participem de outros estudos de pesquisa clínica serão elegíveis para participar deste estudo. Pacientes com ELA em qualquer terapia atualmente aprovada (riluzol, edaravona) são elegíveis para participar e continuar seus medicamentos ao longo deste estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)
Este é um estudo global e multicêntrico de participantes de ELA e controles saudáveis ​​que terá até 20 locais em todo o mundo. A inscrição alvo será de aproximadamente 1.000 participantes, com 800 participantes de ELA e 200 casos de controle saudáveis. Os participantes da pesquisa com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) suspeita, possível, provável, provável com suporte laboratorial e definitiva, de acordo com os Critérios El Escorial (EEC) revisados ​​ou com diagnóstico baseado nos Critérios Gold Coast serão atendidos na Triagem/ Visita(s) de linha de base (Visita 1) e acompanhamento ocorrerão em intervalos internos de aproximadamente 4 meses para até 5 visitas por participante.
Saudável
Os participantes de controle saudáveis ​​​​farão um exame neurológico para confirmar o estado da doença não neurológica e os participantes terão uma consulta de acompanhamento aproximadamente 12 meses após a consulta inicial. Ao consentir a participação, todos os participantes do estudo serão submetidos às atividades e coletas de biofluidos em cada visita.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Biofluido Biorepositório
Prazo: + 3,5 anos
Este projeto criará um biorrepositório de amostras longitudinais de biofluidos, vinculados a medidas clínicas e medidas caseiras
+ 3,5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Target ALS Foundation, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Amy Easton, PhD, Target ALS Foundation, Inc.
  • Diretor de estudo: Laura Dugom, MPH, Target ALS Foundation, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de junho de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2031

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de novembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de novembro de 2021

Primeira postagem (Real)

30 de novembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de novembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de novembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 21-500-101-70-09

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Essas amostras e informações clínicas serão armazenadas de maneira não identificada e disponibilizadas para os investigadores usarem em pesquisas futuras.

Espera-se que leve aproximadamente 5 anos para concluir toda a coleta de amostras e dados para o estudo. A primeira fase do estudo envolverá a ativação de todos os sites participantes do estudo e levará cerca de 4 meses para ser concluída. Espera-se que o período de inscrição seja de cerca de 2 a 3,5 anos. A avaliação ativa para cada disciplina será de 16 a 18 meses a partir do momento da inscrição. Após o final do período de avaliação ativa (5 anos), as bioamostras e as informações clínicas do estudo serão disponibilizadas para pesquisas futuras.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Maior que 5+ anos

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Acesso disponível usando manuscritos publicados e biofluidos armazenados usando o Repositório BioLims.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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