Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tavoitteena oleva ALS-biomarkkeritutkimus; Pitkittäiset biofluidit, kliiniset toimenpiteet ja kotitoimenpiteet (TALSLB)

torstai 20. marraskuuta 2025 päivittänyt: Target ALS Foundation, Inc.

Tavoitteena oleva ALS-biomarkkeritutkimus; Pitkittäiset biofluidit, kliiniset toimenpiteet ja kotona tehtävät toimenpiteet

Lyhyt tiivistelmä: Tutkimuksen tavoitteena on luoda biovarasto pitkittäisverestä (plasma ja seerumi), aivo-selkäydinnesteestä (CSF) ja virtsasta, jotka liittyvät genetiikkaan ja pitkittäissuuntaiseen kliiniseen tietoon, jotka asetetaan tutkimusyhteisön saataville. Näiden tavoitteiden saavuttamiseksi rekisteröimme 200 amyotrofista lateraaliskleroosia (ALS) sairastavaa potilasta ja 80 tervettä kontrollia useista eri paikoista viiden vuoden aikana. Lisäksi puhemittaukset kerätään viikoittain kotona kaikille osallistujille. Mittaukset suoritetaan heidän henkilökohtaiseen laitteeseensa asennetulla puheentallennussovelluksella. Sekä ALS:n että terveiden osallistujien osajoukolta keräämme myös kodin elintärkeää kapasiteettia viikoittain. On odotettavissa, että näistä tulosmittauksista otetun datan tiheämpi otos auttaa paremmin seuraamaan taudin etenemistä. Bionesteitä ja kliinistä tietoa kerätään 20 kuukauden ajalta jokaisesta tutkimustutkimukseen osallistuvasta henkilöstä. ALS-osallistujat tulevat klinikalle 5 opintokäynnille 4 kuukauden välein. Terveet osallistujat tulevat 2 opintovierailulle 12 kuukauden välein. Nämä näytteet ja kliiniset tiedot tallennetaan tunnistamattomalla tavalla ja asetetaan tutkijoiden käyttöön tulevissa tutkimustutkimuksissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tohtori Lyle Ostrow'n Johns Hopkinsin yliopistossa tekemä alan laajuinen tutkimus osoitti, että pitkittäissuuntaiset bionesteet, jotka liittyvät yksityiskohtaiseen kliiniseen tietoon, ovat ratkaisevan tärkeitä amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) lääkekehityksen jatkamiselle. CSF on tärkein bioneste, jota usein puuttuu pitkittäisnäytteestä. biovarastot. Aiemmin on pyritty keräämään pitkittäissuuntaisia ​​bionesteitä kliinisen tiedon kanssa (katso https://cdmrp.army.mil/alsrp/resources/Biorepositories_biofluids_celllines ALS-biovarastojen luetteloa varten), mutta nämä näytesarjat ovat kooltaan rajoitettuja, ja tutkimusyhteisö hyödyntää niitä nopeasti. Alan johtajien panoksen perusteella ehdotamme Target ALS:n pitkittäisbionesteiden biovaraston luomista, joka on yhdistetty potilaan geneettiseen ja kliiniseen tietoon.

Koska ALS:n kliininen ja biologinen luonne on heterogeeninen, kliiniseen ja geneettiseen tietoon linkitetty pitkittäisnäytteiden arkisto on välttämätön ALS-biomarkkerien tunnistamisen ja todentamisen helpottamiseksi. Viimeaikaisissa tutkimuksissa ALS-biomarkkerien tunnistamiseksi on käytetty pitkittäisiä näytteitä joko satunnaisesta potilaspopulaatiosta tai sellaisista, joissa on geneettisiä mutaatioita, joiden tiedetään aiheuttavan ALS:ää, mutta jotka eivät vielä ole oireettomia. Sen lisäksi, että Target ALS Postmortem Core on tutkinut tunnettujen kausatiivisten geenien ja ehdokasbiomarkkereiden välistä suhdetta, se on kerännyt kuoleman jälkeisiä ALS-kudosnäytteitä, jotka on yhdistetty koko genomin sekvensointitietoihin, jotka ovat olleet arvokkaita löytämään uusia ALS:n alatyyppejä, jotka liittyvät transkriptomiikkaprofiileihin kudosnäytteistä. Nykyisessä tutkimuksessa hyödynnetään Target ALS Postmortem Core -ohjelmaan osallistuvia lääketieteellisiä keskuksia luodakseen pitkittäissuuntaisen bionesteiden varaston elävistä potilaista ja terveistä kontrolleista. Ottaen huomioon COVID-19:n vaikutuksen ALS:n kliinisiin tutkimuksiin ja kliinisiin kokeisiin, kaikki osallistujat osallistuvat kotipuhemittauksiin viikoittain ja rekisteröimme myös 100 ALS:n ja 30 terveen kontrollin osallistujaa kotona suoritettaviin elinvoimamittauksiin. valmistuu kerran kahdessa viikossa. Näiden kotimittausten lisäominaisuus on edelleen arvioida kotona suoritettavien toimenpiteiden mahdollisuuksia tulevissa kliinisissä kokeissa ja kykyä saada rikastettua puhetta ja elintärkeitä kapasiteettimittauksia korreloimaan myöhempiä biomarkkeritutkimuksia käyttämällä bioneste- tai geneettisiä tietoja. Kiinnostus kotipuheen analytiikan käyttöön ALS-potilaiden luokittelussa ja seurannassa on kasvanut, ja viimeaikaiset tutkimukset osoittavat näiden kotimittausten arvon sekä kliinisissä tutkimuksissa että kliinisissä kokeissa. Tutkimuksemme ei ainoastaan ​​laajenna näitä varhaisia ​​löydöksiä, vaan sisältää myös kotona tehtävät spirometriamittaukset elintärkeästä kapasiteetista, jotta voidaan arvioida kykyä saada luotettavia vitaalikapasiteettimittauksia kotona.

Ehdottamamme tutkimuksemme tarjoaa arvokkaita pitkittäisiä bionesteitä, jotka liittyvät kliiniseen tietoon, geneettiseen dataan, kotipuheen ja elintärkeitä kapasiteettimittauksia käytettäväksi tulevissa tutkimustutkimuksissa. Nämä tunnistamattomat näytteet ja kliiniset tiedot ovat tutkijoiden saatavilla kaikkialla maailmassa ALS-tutkimuksen ja viime kädessä ALS-hoidon parantamiseksi. Linkitettyjen kliinisten tietojen sisältävillä biovarastoilla on pitkä historia hyötyä tutkimuksen edistymisestä. Useimmat tutkimukset, jotka tunnistavat ihmisen sairauksien biomarkkereita tai validoivat biomarkkereita, vaativat tyypillisesti talletettuja näytteitä, jotka on linkitetty kliiniseen tietoon biomarkkerin herkkyyden/spesifisyyden määrittämiseksi kyseiselle taudille tai taudin kulun muuttumisen osoittamiseksi.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

1000

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia
        • Rekrytointi
        • Instituto Roosevelt
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Martha Pena, MD
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • Rekrytointi
        • CHALS-CCT UPR MScience
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Valerie Wojna, MD
        • Alatutkija:
          • Brenda Deliz, MD
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • Rekrytointi
        • Barrow Neurological Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92121
        • Rekrytointi
        • University of California San Diego
        • Päätutkija:
          • John Ravits, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Rekrytointi
        • Georgetown University
        • Päätutkija:
          • Brent Harris, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nicholas Streicher, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Päätutkija:
          • Bjorn Oskarsson, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Rekrytointi
        • Massachusetts General Hospital
        • Päätutkija:
          • James Berry, MD MPH
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University
        • Päätutkija:
          • Tim Miller, MD
        • Päätutkija:
          • Cindy Ly, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Baylor College of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lydia Jane Sharp, MD
        • Alatutkija:
          • James Orengo, MD PhD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • Rekrytointi
        • University of Washington
        • Päätutkija:
          • Michael Weiss, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Klinikan potilaat, joilla on epäilty, mahdollinen, todennäköinen laboratoriotuettu ja selvä amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) tarkistettujen El Escorial Criteria (EEC) -kriteerien mukaisesti. Terveet vapaaehtoiset ovat sellaisten klinikan potilaiden perhettä tai ystäviä, joilla epäillään, mahdollisesti todennäköistä, laboratoriotukea ja varmaa amyotrofista lateraaliskleroosia (ALS) tarkistettujen El Escorial Criteria (EEC) -kriteerien mukaisesti.

Kuvaus

ALS-osanottajat:

  1. Ikä 18 tai vanhempi.
  2. Kyky ymmärtää tutkimuksen tarkoitus ja riskit, antaa tietoinen suostumus ja noudattaa koemenettelyjä.
  3. ALS-diagnoosi tarkistetun EEC:n mukaan, mukaan lukien epäilty, mahdollinen, todennäköinen (+/- laboratoriotuettu) ja varma.
  4. Vitaalikapasiteetti (VC) vähintään 50 %:n ennustettu arvo sukupuolen, pituuden ja iän osalta seulonnassa
  5. Tutkimuslääkärin näkemyksen mukaan kykenevä sietämään tutkimustoimenpiteitä, mukaan lukien lannepunktio, tutkimuksen ajan.
  6. Pistemäärä 2 tai enemmän ALSFRS-R-asteikon kohdassa yksi (PUHE).
  7. Koehenkilöt, joille voidaan lääketieteellisesti tehdä lumbaalpunktio (LP) tutkijan 15 määrittämänä (eli: ei verenvuotohäiriötä, allergia paikallispuudutteille, ihotulehdus LP-kohdassa tai sen lähellä tai todisteita korkeasta kallonsisäisestä paineesta).
  8. Pääsy älypuhelimeen tai tablettiin ja internetiin kotona.

Inkluusio Terveet osallistujat:

  1. Ikä 18 tai vanhempi.
  2. Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan koemenettelyä.
  3. Ei aiempia neurologisia sairauksia, kuten tutkija on määrittänyt.
  4. Henkilöt, joilla on tunnettuja geneettisiä mutaatioita, jotka aiheuttavat ALS:n, mutta ovat oireettomia, voidaan myös ilmoittautua Terveiden osallistujien kohorttiin.
  5. Pääsy älypuhelimeen tai tablettiin ja internetiin kotona.

ALS:n ja terveiden osallistujien poissulkeminen:

  1. Kaikki tunnetut tai epäillyt epänormaalit CSF-paineet tai kallonsisäiset/intraspinaaliset kasvaimet
  2. Antikoagulanttilääkkeiden käyttö (esim. varfariini, daltepariini, enoksapariini, rivaroksabaani, fondaparinuuksi, dabigatraani), joita ei voida turvallisesti keskeyttää ennen kuin hyytymisparametrit ovat normalisoituneet ennen lannepunktiota ja viikon ajan lannepunktion jälkeen.
  3. Veren dyskrasia, epänormaali verenvuotodiateesi tai dialyysin käyttö munuaisten vajaatoiminnassa.
  4. Kohteen tutkijan kliininen arvio, jonka mukaan osallistuja ei pystyisi tekemään useita lannepisteitä.
  5. Kyvyttömyys suorittaa puhemittauksia kotona potilaslaitteen (puhelimen tai iPadin) sovelluksella

Muihin kliinisiin tutkimuksiin osallistuvat henkilöt voivat osallistua tähän tutkimukseen. Mitä tahansa tällä hetkellä hyväksyttyä hoitoa (rilutsoli, edaravoni) saavat ALS-potilaat voivat osallistua ja jatkaa lääkitystään koko tämän tutkimuksen ajan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Amyotrofinen lateraaliskleroosi ALS
Tämä on maailmanlaajuinen, monikeskustutkimus ALS-osallistujista ja terveistä kontrolleista, jossa on jopa 20 toimipaikkaa maailmanlaajuisesti. Tavoitteena on noin 1000 osallistujaa, joista 800 ALS-osallistujaa ja 200 tervettä kontrollitapausta. Tutkimushenkilöt, joilla on epäilty, mahdollinen, todennäköinen, todennäköinen laboratoriotuki ja varma amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) tarkistetun El Escorial Criteria (EEC) -kriteerin mukaan tai joilla on Gold Coast -kriteereihin perustuva diagnoosi, nähdään seulonnassa/ Peruskäynnit (käynti 1) ja seuranta suoritetaan noin 4 kuukauden sisäisissä tutkimuksissa enintään 5 käyntiä osallistujaa kohden.
Terve
Terveille kontrollin osallistujille tehdään neurologinen tutkimus ei-neurologisen sairauden tilan vahvistamiseksi, ja osallistujat saavat yhden seurantakäynnin noin 12 kuukauden kuluttua lähtötilanteesta. Suostuessaan osallistumiseen kaikki tutkimukseen osallistujat käyvät läpi aktiviteetit ja bionestekeräykset jokaisella vierailulla.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Biofluidin biovarasto
Aikaikkuna: + 3,5 vuotta
Hankkeessa luodaan kliinisiin toimenpiteisiin ja kotimittauksiin liittyvä bionestenäytteiden biovarasto.
+ 3,5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Target ALS Foundation, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Amy Easton, PhD, Target ALS Foundation, Inc.
  • Opintojohtaja: Laura Dugom, MPH, Target ALS Foundation, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. joulukuuta 2031

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. joulukuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 16. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. marraskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 30. marraskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 21. marraskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 21-500-101-70-09

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Nämä näytteet ja kliiniset tiedot tallennetaan tunnistamattomalla tavalla ja asetetaan tutkijoiden käyttöön tulevissa tutkimustutkimuksissa.

Tutkimukseen liittyvien näytteiden ja tietojen keräämisen odotetaan vievän noin 5 vuotta. Tutkimuksen ensimmäisessä vaiheessa aktivoidaan kaikki tutkimukseen osallistuvat sivustot, ja sen valmistuminen kestää noin 4 kuukautta. Ilmoittautumisajan arvioidaan olevan noin 2-3,5 vuotta. Jokaisen oppiaineen aktiivinen arviointi kestää 16-18 kuukautta ilmoittautumisesta. Aktiivisen arviointijakson (5 vuotta) päätyttyä tutkimuksesta saadut bionäytteet ja kliiniset tiedot ovat saatavilla tulevaa tutkimusta varten.

IPD-jaon aikakehys

Yli 5 vuotta

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pääsy saatavilla julkaistujen käsikirjoitusten ja tallennettujen bionesteiden avulla BioLims-arkiston avulla.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa