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Target ALS Biomarker Studio; Biofluidi longitudinali, misure cliniche e misure domiciliari (TALSLB)

20 novembre 2025 aggiornato da: Target ALS Foundation, Inc.
Breve riassunto: L'obiettivo dello studio è generare un biorepository di sangue longitudinale (plasma e siero), liquido cerebrospinale (CSF) e urina collegato alla genetica e informazioni cliniche longitudinali che vengono messe a disposizione della comunità di ricerca. Per raggiungere questi obiettivi, arruoleremo 200 pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e 80 controlli sani provenienti da più siti, nell'arco di un periodo di 5 anni. Inoltre, le misure vocali saranno raccolte su base settimanale a casa per tutti i partecipanti. Le misurazioni vengono eseguite utilizzando un'applicazione di registrazione vocale installata sul proprio dispositivo personale. Per un sottoinsieme di partecipanti sani e SLA, raccoglieremo anche la capacità vitale a casa su base settimanale. Si prevede che una maggiore frequenza di campionamento dei dati di queste misure di esito aiuterà a monitorare meglio la progressione della malattia. I biofluidi e le informazioni cliniche vengono raccolti in un periodo di 20 mesi per ogni individuo arruolato nello studio di ricerca. I partecipanti alla SLA verranno in clinica per 5 visite di studio con un intervallo di 4 mesi tra le visite. I partecipanti sani verranno per 2 visite di studio con un intervallo di 12 mesi tra le visite. Questi campioni e informazioni cliniche saranno archiviati in modo anonimo e resi disponibili per gli investigatori da utilizzare in futuri studi di ricerca.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Un'indagine a livello di settore condotta dal Dr. Lyle Ostrow presso la Johns Hopkins University ha indicato che i biofluidi longitudinali collegati a informazioni cliniche dettagliate sono fondamentali per il continuo sviluppo di farmaci per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), con il CSF che è il biofluido superiore che spesso manca nel campione longitudinale biorepository. Ci sono stati sforzi precedenti per la raccolta longitudinale di biofluidi abbinati alle informazioni cliniche (vedi https://cdmrp.army.mil/alsrp/resources/Biorepositories_biofluids_celllines per un elenco di depositi biologici della SLA), ma questi insiemi di campioni sono di dimensioni limitate e rapidamente utilizzati dalla comunità di ricerca. Sulla base del contributo dei leader del settore, proponiamo la creazione di un biorepository longitudinale di biofluidi Target ALS collegato alle informazioni genetiche e cliniche del paziente.

Data la natura eterogenea clinica e biologica della SLA, un deposito di campioni longitudinali collegati alle informazioni cliniche e genetiche è essenziale per aiutare a identificare e verificare i biomarcatori della SLA. Recenti studi per identificare i biomarcatori della SLA hanno utilizzato campioni longitudinali della popolazione di pazienti sporadici o di quelli che ospitano mutazioni genetiche note per causare la SLA ma non sono ancora sintomatici. Oltre a esplorare la relazione tra geni causali noti e biomarcatori candidati, Target ALS Postmortem Core ha raccolto campioni di tessuto ALS post mortem collegati a informazioni sul sequenziamento dell'intero genoma che sono stati utili per trovare nuovi sottotipi di SLA collegati a profili di trascrittomica dai campioni di tessuto. L'attuale studio utilizza i centri medici che partecipano al Target ALS Postmortem Core per creare un deposito longitudinale di biofluidi da pazienti viventi e controlli sani. Dato l'impatto di COVID-19 sugli studi di ricerca clinica e sugli studi clinici sulla SLA, tutti i partecipanti parteciperanno a misurazioni del linguaggio a casa su base settimanale e registreremo anche 100 partecipanti di controllo SLA e 30 sani per misurazioni a casa della capacità vitale che sono completato una volta ogni due settimane. La caratteristica aggiuntiva di queste misure domiciliari è quella di valutare ulteriormente il potenziale delle misure domiciliari in futuri studi clinici e la capacità di ottenere misure di linguaggio e capacità vitale arricchite da correlare agli studi sui biomarcatori a valle utilizzando biofluidi o dati genetici. C'è un crescente interesse nell'uso dell'analisi del parlato a casa per classificare e monitorare i pazienti affetti da SLA, con studi recenti che indicano il valore di queste misure a casa sia nella ricerca clinica che nelle sperimentazioni cliniche. Il nostro studio non solo espanderà questi primi risultati, ma includerà anche misurazioni spirometriche domiciliari della capacità vitale per valutare la capacità di ottenere misurazioni affidabili della capacità vitale a casa.

Il nostro studio proposto fornirà preziosi biofluidi longitudinali collegati a informazioni cliniche, dati genetici, discorsi a casa e misure di capacità vitale da utilizzare in futuri studi di ricerca. Questi campioni anonimi e informazioni cliniche saranno disponibili per i ricercatori di tutto il mondo per migliorare la ricerca sulla SLA e, in ultima analisi, migliorare i trattamenti per la SLA. C'è una lunga storia di benefici per i biorepository con dati clinici collegati come strumenti per il progresso della ricerca. La maggior parte degli studi che identificano i biomarcatori o convalidano i biomarcatori per le malattie umane in genere richiedono campioni conservati che sono collegati alle informazioni cliniche per determinare la sensibilità/specificità del biomarcatore per quella malattia o per dimostrare il cambiamento nel corso della malattia.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

1000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Reclutamento
        • Instituto Roosevelt
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Martha Pena, MD
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00935
        • Reclutamento
        • CHALS-CCT UPR MScience
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Valerie Wojna, MD
        • Sub-investigatore:
          • Brenda Deliz, MD
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Reclutamento
        • Barrow Neurological Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92121
        • Reclutamento
        • University of California San Diego
        • Investigatore principale:
          • John Ravits, MD
        • Contatto:
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Reclutamento
        • Georgetown University
        • Investigatore principale:
          • Brent Harris, MD
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nicholas Streicher, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Investigatore principale:
          • Bjorn Oskarsson, MD
        • Contatto:
    • Illinois
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigatore principale:
          • James Berry, MD MPH
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University
        • Investigatore principale:
          • Tim Miller, MD
        • Investigatore principale:
          • Cindy Ly, MD
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Baylor College of Medicine
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lydia Jane Sharp, MD
        • Sub-investigatore:
          • James Orengo, MD PhD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Reclutamento
        • University of Washington
        • Investigatore principale:
          • Michael Weiss, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti clinici con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) sospetta, possibile, probabile supportata in laboratorio e definita secondo i criteri El Escorial (CEE) rivisti. I volontari sani saranno familiari o amici di pazienti clinici con sospetta, possibile probabile, probabile sclerosi laterale amiotrofica (SLA) supportata da laboratorio e definita secondo i criteri El Escorial (CEE) rivisti.

Descrizione

Inclusione partecipanti ALS:

  1. Età 18 o più.
  2. Capacità di comprendere lo scopo e i rischi dello studio, fornire il consenso informato e rispettare le procedure di sperimentazione.
  3. Diagnosi di SLA secondo la CEE rivista, inclusi sospetta, possibile, probabile (+/- supporto di laboratorio) e definitiva.
  4. Capacità vitale (VC) almeno il 50% del valore previsto per sesso, altezza ed età allo screening
  5. A parere del medico dello studio, in grado di tollerare le procedure dello studio, inclusa la puntura lombare, per la durata dello studio.
  6. Un punteggio di 2 o più sull'elemento uno (SPEECH) della scala ALSFRS-R.
  7. Soggetti clinicamente in grado di sottoporsi a puntura lombare (LP) come determinato dallo sperimentatore 15 (ovvero: nessun disturbo emorragico, allergia agli anestetici locali, un'infezione cutanea in corrispondenza o in prossimità del sito LP o evidenza di elevata pressione intracranica).
  8. Accesso a uno smartphone o tablet e accesso a Internet da casa.

Inclusione Partecipanti sani:

  1. Età 18 o più.
  2. In grado di fornire il consenso informato e rispettare la procedura di prova.
  3. Nessuna storia di malattia neurologica, come determinato dall'investigatore.
  4. Gli individui che ospitano mutazioni genetiche note che causano la SLA ma sono asintomatici possono anche essere arruolati nella coorte di partecipanti sani.
  5. Accesso a uno smartphone o tablet e accesso a Internet da casa.

Esclusione SLA e partecipanti sani:

  1. Qualsiasi pressione liquorale anomala nota o sospetta o tumori intracranici/intraspinali
  2. Uso di farmaci anticoagulanti (es. warfarin, dalteparina, enoxaparina, rivaroxaban, fondaparinux, dabigatran) che non possono essere sospesi in modo sicuro fino a quando i parametri della coagulazione non si sono normalizzati prima della puntura lombare e fino a una settimana dopo la puntura lombare.
  3. Discrasia ematica, diatesi emorragica anormale o uso della dialisi per insufficienza renale.
  4. Giudizio clinico del ricercatore del sito secondo cui il partecipante non sarebbe in grado di sottoporsi a più punture lombari.
  5. Impossibilità di eseguire misure vocali a casa utilizzando un'app su un dispositivo del paziente (telefono o iPad)

Gli individui che partecipano ad altri studi di ricerca clinica saranno idonei a partecipare a questo studio. I pazienti affetti da SLA sottoposti a qualsiasi terapia attualmente approvata (riluzolo, edaravone) possono partecipare e continuare i loro farmaci durante questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Sclerosi laterale amiotrofica SLA
Si tratta di uno studio globale e multicentrico sui partecipanti alla SLA e sui controlli sani che avrà fino a 20 centri in tutto il mondo. L'obiettivo dell'iscrizione sarà di circa 1000 partecipanti con 800 partecipanti alla SLA e 200 casi di controllo sani. I partecipanti alla ricerca con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) sospetta, possibile, probabile, probabile supportata in laboratorio e definita, secondo i criteri rivisti dell'El Escorial (CEE) o con una diagnosi basata sui criteri della Gold Coast, saranno visitati allo screening/ Le visite di base (Visita 1) e il follow-up avverranno internamente ogni 4 mesi circa per un massimo di 5 visite per partecipante.
Salutare
I partecipanti al controllo sano verranno sottoposti a un esame neurologico per confermare lo stato della malattia non neurologica e i partecipanti avranno una visita di follow-up circa 12 mesi dopo la visita di base. Dopo aver acconsentito alla partecipazione, tutti i partecipanti allo studio saranno sottoposti alle attività e alle raccolte di biofluidi ad ogni visita.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Deposito biologico di biofluidi
Lasso di tempo: + 3,5 anni
Questo progetto creerà un biorepository di campioni longitudinali di biofluidi, collegati a misure cliniche ea misure domiciliari
+ 3,5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Target ALS Foundation, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Amy Easton, PhD, Target ALS Foundation, Inc.
  • Direttore dello studio: Laura Dugom, MPH, Target ALS Foundation, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2021

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2031

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

30 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 21-500-101-70-09

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Questi campioni e informazioni cliniche saranno archiviati in modo anonimo e resi disponibili per gli investigatori da utilizzare in futuri studi di ricerca.

Si prevede che ci vorranno circa 5 anni per completare tutta la raccolta di campioni e dati per lo studio. La prima fase dello studio comporterà l'attivazione di tutti i siti che partecipano allo studio e richiederà circa 4 mesi per il completamento. Il periodo di iscrizione dovrebbe essere di circa 2-3,5 anni. La valutazione attiva per ogni materia durerà 16-18 mesi dal momento dell'iscrizione. Dopo la fine del periodo di valutazione attiva (5 anni), i campioni biologici e le informazioni cliniche dello studio saranno resi disponibili per ricerche future.

Periodo di condivisione IPD

Maggiore di 5+ anni

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Accesso disponibile utilizzando manoscritti pubblicati e biofluidi archiviati utilizzando il repository BioLims.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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