Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude sur les biomarqueurs cibles de la SLA ; Biofluides longitudinaux, mesures cliniques et mesures à domicile (TALSLB)

20 novembre 2025 mis à jour par: Target ALS Foundation, Inc.
Bref résumé : L'objectif de l'étude est de générer un biodépôt de sang longitudinal (plasma et sérum), de liquide céphalo-rachidien (LCR) et d'urine lié à la génétique et aux informations cliniques longitudinales qui sont mises à la disposition de la communauté de recherche. Pour atteindre ces objectifs, nous recruterons 200 patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) et 80 témoins sains provenant de plusieurs sites, sur une période de 5 ans. De plus, des mesures de la parole seront recueillies sur une base hebdomadaire à domicile pour tous les participants. Les mesures sont effectuées à l'aide d'une application d'enregistrement vocal installée sur leur appareil personnel. Pour un sous-ensemble de participants SLA et en bonne santé, nous collecterons également la capacité vitale à domicile sur une base hebdomadaire. On s'attend à ce que l'augmentation de la fréquence d'échantillonnage des données de ces mesures de résultats contribue à un meilleur suivi de la progression de la maladie. Les biofluides et les informations cliniques sont collectés sur une période de 20 mois pour chaque individu inscrit à l'étude de recherche. Les participants à la SLA viendront à la clinique pour 5 visites d'étude avec un intervalle de 4 mois entre les visites. Les participants en bonne santé viendront pour 2 visites d'étude avec un intervalle de 12 mois entre les visites. Ces échantillons et informations cliniques seront stockés de manière anonymisée et mis à la disposition des enquêteurs pour une utilisation dans de futures études de recherche.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Une enquête à l'échelle de l'industrie réalisée par le Dr Lyle Ostrow de l'Université Johns Hopkins a indiqué que les biofluides longitudinaux liés à des informations cliniques détaillées sont essentiels à la poursuite du développement de médicaments pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), le LCR étant le biofluide le plus souvent manquant dans l'échantillon longitudinal. biodépôts. Il y a eu des efforts antérieurs pour la collecte longitudinale de biofluides correspondant aux informations cliniques (voir https://cdmrp.army.mil/alsrp/resources/Biorepositories_biofluids_celllines pour une liste des biodépôts ALS), mais ces ensembles d'échantillons sont de taille limitée et rapidement utilisés par la communauté de recherche. Sur la base des commentaires des leaders de l'industrie, nous proposons la création d'un biodépôt longitudinal de biofluides Target ALS lié aux informations génétiques et cliniques des patients.

Compte tenu de la nature clinique et biologique hétérogène de la SLA, un référentiel d'échantillons longitudinaux liés à des informations cliniques et génétiques est essentiel pour aider à identifier et à vérifier les biomarqueurs de la SLA. Des études récentes visant à identifier les biomarqueurs de la SLA ont utilisé des échantillons longitudinaux provenant soit de la population de patients sporadiques, soit de ceux qui hébergent des mutations génétiques connues pour causer la SLA mais qui ne sont pas encore symptomatiques. Au-delà de l'exploration de la relation entre les gènes responsables connus et les biomarqueurs candidats, le Target ALS Postmortem Core a collecté des échantillons de tissus SLA post-mortem liés à des informations de séquençage du génome entier qui ont été utiles pour trouver de nouveaux sous-types de SLA liés aux profils transcriptomiques des échantillons de tissus. L'étude actuelle utilise des centres médicaux participant au Target ALS Postmortem Core pour créer un référentiel longitudinal de biofluides à partir de patients vivants et de témoins sains. Compte tenu de l'impact de COVID-19 sur les études de recherche clinique et les essais cliniques sur la SLA, tous les participants participeront à des mesures de la parole à domicile sur une base hebdomadaire et nous inscrirons également 100 participants SLA et 30 participants témoins en bonne santé pour des mesures à domicile de la capacité vitale qui sont rempli une fois toutes les deux semaines. La caractéristique supplémentaire de ces mesures à domicile est d'évaluer davantage le potentiel des mesures à domicile dans les futurs essais cliniques et la capacité d'obtenir des mesures enrichies de la parole et de la capacité vitale à corréler aux études de biomarqueurs en aval utilisant des biofluides ou des données génétiques. Il existe un intérêt croissant pour l'utilisation de l'analyse de la parole à domicile pour classer et surveiller les patients atteints de SLA, des études récentes indiquant la valeur de ces mesures à domicile dans le cadre de la recherche clinique et des essais cliniques. Notre étude ne se contentera pas de développer ces premiers résultats, mais inclura également des mesures de spirométrie à domicile de la capacité vitale pour évaluer la capacité à obtenir des mesures fiables de la capacité vitale à domicile.

Notre étude proposée fournira de précieux biofluides longitudinaux liés à des informations cliniques, à des données génétiques, à la parole à domicile et à des mesures de capacité vitale à utiliser dans de futures études de recherche. Ces échantillons anonymisés et ces informations cliniques seront mis à la disposition des chercheurs du monde entier pour améliorer la recherche sur la SLA et, en fin de compte, améliorer les traitements de la SLA. Il existe une longue histoire d'avantages pour les biodépôts avec des données cliniques liées pour jouer un rôle déterminant dans les progrès de la recherche. La plupart des études qui identifient des biomarqueurs ou valident des biomarqueurs pour les maladies humaines nécessitent généralement des échantillons mis en banque qui sont liés à des informations cliniques pour déterminer la sensibilité/spécificité du biomarqueur pour cette maladie ou pour démontrer un changement au cours de la maladie.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

1000

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Colombie
      • Bogotá, Colombie
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00935
        • Recrutement
        • CHALS-CCT UPR MScience
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Valerie Wojna, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Brenda Deliz, MD
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • Recrutement
        • Barrow Neurological Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92121
        • Recrutement
        • University of California San Diego
        • Chercheur principal:
          • John Ravits, MD
        • Contact:
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Recrutement
        • Georgetown University
        • Chercheur principal:
          • Brent Harris, MD
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nicholas Streicher, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Recrutement
        • Mayo Clinic
        • Chercheur principal:
          • Bjorn Oskarsson, MD
        • Contact:
    • Illinois
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital
        • Chercheur principal:
          • James Berry, MD MPH
        • Contact:
        • Contact:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Washington University
        • Chercheur principal:
          • Tim Miller, MD
        • Chercheur principal:
          • Cindy Ly, MD
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Baylor College of Medicine
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Lydia Jane Sharp, MD
        • Sous-enquêteur:
          • James Orengo, MD PhD
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • Recrutement
        • University of Washington
        • Chercheur principal:
          • Michael Weiss, MD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Oui

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients de la clinique, atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) suspectée, possible, probable soutenue par un laboratoire et certaine, selon les critères révisés d'El Escorial (EEC). Les volontaires en bonne santé seront des membres de la famille ou des amis des patients de la Clinique atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) suspectée, probable, probable et confirmée en laboratoire selon les critères révisés d'El Escorial (EEC).

La description

Participants ALS Inclusion :

  1. 18 ans ou plus.
  2. Capacité à comprendre le but et les risques de l'étude, à fournir un consentement éclairé et à se conformer aux procédures d'essai.
  3. Diagnostic de SLA selon la CEE révisée, y compris suspecté, possible, probable (+/- étayé par un laboratoire) et certain.
  4. Capacité vitale (VC) au moins 50 % de la valeur prédite pour le sexe, la taille et l'âge au moment du dépistage
  5. De l'avis du médecin de l'étude, capable de tolérer les procédures de l'étude, y compris la ponction lombaire, pendant la durée de l'étude.
  6. Un score de 2 ou plus à l'item un (PAROLE) de l'échelle ALSFRS-R.
  7. Sujets médicalement capables de subir une ponction lombaire (LP) tel que déterminé par l'investigateur 15 (c.
  8. Accès à un smartphone ou une tablette, et accès internet à domicile.

Inclusion Participants en bonne santé :

  1. 18 ans ou plus.
  2. Capable de fournir un consentement éclairé et de se conformer à la procédure d'essai.
  3. Aucun antécédent de maladie neurologique, tel que déterminé par l'investigateur.
  4. Les personnes qui hébergent des mutations génétiques connues qui causent la SLA mais qui sont asymptomatiques peuvent également être inscrites dans la cohorte de participants en bonne santé.
  5. Accès à un smartphone ou une tablette, et accès internet à domicile.

SLA d'exclusion et participants en bonne santé :

  1. Toute pression anormale connue ou suspectée dans le LCR ou toute tumeur intracrânienne/intraspinale
  2. Utilisation de médicaments anticoagulants (ex. warfarine, daltéparine, énoxaparine, rivaroxaban, fondaparinux, dabigatran) qui ne peuvent pas être suspendus en toute sécurité jusqu'à ce que les paramètres de coagulation se soient normalisés avant la ponction lombaire et jusqu'à une semaine après la ponction lombaire.
  3. Dyscrasie sanguine, diathèse hémorragique anormale ou recours à la dialyse en cas d'insuffisance rénale.
  4. Jugement clinique de l'enquêteur du site selon lequel le participant serait incapable de subir plusieurs ponctions lombaires.
  5. Incapacité d'effectuer des mesures de la parole à domicile à l'aide d'une application sur un appareil patient (téléphone ou iPad)

Les personnes participant à d'autres études de recherche clinique seront éligibles pour participer à cette étude. Les patients SLA sous n'importe quel traitement actuellement approuvé (riluzole, edaravone) sont éligibles pour participer et continuer leurs médicaments tout au long de cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Sclérose latérale amyotrophique SLA
Il s'agit d'une étude mondiale multicentrique portant sur des participants à la SLA et des témoins sains qui comptera jusqu'à 20 sites dans le monde. L'inscription cible sera d'environ 1 000 participants avec 800 participants SLA et 200 cas témoins sains. Les participants à la recherche atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) suspectée, possible, probable, probable, confirmée en laboratoire et certaine, selon les critères révisés d'El Escorial (CEE) ou avec un diagnostic basé sur les critères de la Gold Coast seront vus au dépistage/ Les visites de référence (visite 1) et le suivi auront lieu tous les 4 mois environ pour un maximum de 5 visites par participant.
En bonne santé
Les participants témoins en bonne santé subiront un examen neurologique pour confirmer l'état de la maladie non neurologique et les participants auront une visite de suivi environ 12 mois après leur visite de référence. Après avoir consenti à la participation, tous les participants à l'étude subiront les activités et les collectes de biofluides à chaque visite.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Biodépôt de biofluides
Délai: + 3,5 ans
Ce projet créera un biodépôt d'échantillons longitudinaux de biofluides, liés à des mesures cliniques et à des mesures à domicile
+ 3,5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Target ALS Foundation, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Amy Easton, PhD, Target ALS Foundation, Inc.
  • Directeur d'études: Laura Dugom, MPH, Target ALS Foundation, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juin 2021

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2031

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 novembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 novembre 2021

Première publication (Réel)

30 novembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 novembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 novembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 21-500-101-70-09

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Ces échantillons et informations cliniques seront stockés de manière anonymisée et mis à la disposition des enquêteurs pour une utilisation dans de futures études de recherche.

On s'attend à ce qu'il faille environ 5 ans pour terminer la collecte de tous les échantillons et données pour l'étude. La première phase de l'étude impliquera l'activation de tous les sites participant à l'étude et prendra environ 4 mois. La période d'inscription devrait être d'environ 2 à 3,5 ans. L'évaluation active pour chaque matière durera 16 à 18 mois à compter de l'inscription. Après la fin de la période d'évaluation active (5 ans), les échantillons biologiques et les informations cliniques de l'étude seront mis à disposition pour de futures recherches.

Délai de partage IPD

Plus de 5 ans et plus

Critères d'accès au partage IPD

Accès disponible à l'aide de manuscrits publiés et de biofluides stockés à l'aide du référentiel BioLims.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner