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Ziel-ALS-Biomarker-Studie; Longitudinale Biofluide, klinische Messungen und Messungen zu Hause (TALSLB)

20. November 2025 aktualisiert von: Target ALS Foundation, Inc.

Ziel-ALS-Biomarker-Studie; Biofluide in Längsrichtung, klinische Messungen und Messungen zu Hause

Kurze Zusammenfassung: Ziel der Studie ist es, ein Biorepository von Längsschnittblut (Plasma und Serum), Liquor (CSF) und Urin zu erstellen, das mit genetischen und klinischen Längsschnittinformationen verknüpft ist, die der Forschungsgemeinschaft zur Verfügung gestellt werden. Um diese Ziele zu erreichen, werden wir über einen Zeitraum von 5 Jahren 200 Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) und 80 gesunde Kontrollpersonen an mehreren Standorten aufnehmen. Zusätzlich werden für alle Teilnehmer wöchentlich Sprachmessungen zu Hause durchgeführt. Die Messungen werden mit einer Sprachaufzeichnungsanwendung durchgeführt, die auf ihrem persönlichen Gerät installiert ist. Bei einer Untergruppe von sowohl ALS- als auch gesunden Teilnehmern werden wir außerdem wöchentlich die Vitalkapazität zu Hause erfassen. Es wird erwartet, dass eine häufigere Datenerfassung dieser Ergebnismessungen dazu beitragen wird, den Krankheitsverlauf besser zu verfolgen. Bioflüssigkeiten und klinische Informationen werden über einen Zeitraum von 20 Monaten für jede an der Forschungsstudie teilnehmende Person gesammelt. ALS-Teilnehmer werden für 5 Studienbesuche mit einem 4-monatigen Intervall zwischen den Besuchen in die Klinik kommen. Gesunde Teilnehmer kommen für 2 Studienbesuche mit einem Intervall von 12 Monaten zwischen den Besuchen. Diese Proben und klinischen Informationen werden in nicht identifizierter Weise gespeichert und Forschern zur Verwendung in zukünftigen Forschungsstudien zur Verfügung gestellt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Eine branchenweite Umfrage, die von Dr. Lyle Ostrow an der Johns Hopkins University durchgeführt wurde, zeigte, dass Längsschnitt-Bioflüssigkeiten, die mit detaillierten klinischen Informationen verknüpft sind, entscheidend für die weitere Entwicklung von Medikamenten gegen Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) sind, wobei CSF die wichtigste Bioflüssigkeit ist, der es oft an Längsschnittproben mangelt Biorepositorien. Es gab frühere Bemühungen zur Längsschnittsammlung von Bioflüssigkeiten, die mit klinischen Informationen abgeglichen wurden (siehe https://cdmrp.army.mil/alsrp/resources/Biorepositories_biofluids_celllines für eine Auflistung von ALS-Biorepositories), aber diese Probensets sind in ihrer Größe begrenzt und werden von der Forschungsgemeinschaft schnell genutzt. Auf der Grundlage von Beiträgen von Branchenführern schlagen wir die Schaffung eines Längsschnittbiorepositorys für Bioflüssigkeiten von Target ALS vor, das mit genetischen und klinischen Patienteninformationen verknüpft ist.

Angesichts der heterogenen klinischen und biologischen Natur von ALS ist ein Archiv von Längsschnittproben, die mit klinischen und genetischen Informationen verknüpft sind, unerlässlich, um ALS-Biomarker zu identifizieren und zu verifizieren. Jüngste Studien zur Identifizierung von ALS-Biomarkern haben Längsschnittproben entweder von der sporadischen Patientenpopulation oder von solchen verwendet, die genetische Mutationen aufweisen, von denen bekannt ist, dass sie ALS verursachen, aber noch nicht symptomatisch sind. Neben der Erforschung der Beziehung zwischen bekannten ursächlichen Genen und Biomarkerkandidaten hat der Target ALS Postmortem Core postmortale ALS-Gewebeproben gesammelt, die mit vollständigen Genomsequenzierungsinformationen verknüpft sind, die wertvoll waren, um neue Subtypen von ALS zu finden, die mit Transkriptomikprofilen aus den Gewebeproben verknüpft sind. Die aktuelle Studie nutzt medizinische Zentren, die am Target ALS Postmortem Core teilnehmen, um ein Längsarchiv für Bioflüssigkeiten von lebenden Patienten und gesunden Kontrollpersonen zu erstellen. Angesichts der Auswirkungen von COVID-19 auf klinische ALS-Forschungsstudien und klinische Studien werden alle Teilnehmer wöchentlich an Sprachmessungen zu Hause teilnehmen, und wir werden auch 100 ALS- und 30 gesunde Kontrollteilnehmer für Messungen der Vitalkapazität zu Hause einschreiben alle zwei Wochen abgeschlossen. Das zusätzliche Merkmal dieser Messungen zu Hause besteht darin, das Potenzial für Messungen zu Hause in zukünftigen klinischen Studien und die Fähigkeit, angereicherte Sprach- und Vitalkapazitätsmessungen zur Korrelation mit nachgelagerten Biomarkerstudien unter Verwendung von Bioflüssigkeits- oder genetischen Daten zu erhalten, weiter zu bewerten. Es besteht ein wachsendes Interesse an der Verwendung von Sprachanalysen zu Hause, um ALS-Patienten zu klassifizieren und zu überwachen, wobei neuere Studien den Wert dieser Messungen zu Hause sowohl in der klinischen Forschung als auch im Rahmen klinischer Studien belegen. Unsere Studie wird nicht nur auf diesen frühen Erkenntnissen aufbauen, sondern auch zu Hause Spirometriemessungen der Vitalkapazität umfassen, um die Fähigkeit zu bewerten, zuverlässige Vitalkapazitätsmessungen zu Hause zu erhalten.

Unsere vorgeschlagene Studie wird wertvolle longitudinale Biofluide liefern, die mit klinischen Informationen, genetischen Daten, zu Hause gesprochenen und Vitalkapazitätsmessungen zur Verwendung in zukünftigen Forschungsstudien verknüpft sind. Diese nicht identifizierten Proben und klinischen Informationen werden Forschern auf der ganzen Welt zur Verfügung stehen, um die ALS-Forschung zu verbessern und letztendlich die Behandlungen für ALS zu verbessern. Es gibt eine lange Geschichte des Nutzens von Biorepositorien mit verknüpften klinischen Daten, die maßgeblich zum Forschungsfortschritt beitragen. Die meisten Studien, die Biomarker identifizieren oder Biomarker für menschliche Krankheiten validieren, erfordern in der Regel gesammelte Proben, die mit klinischen Informationen verknüpft sind, um die Sensitivität/Spezifität des Biomarkers für diese Krankheit zu bestimmen oder Veränderungen im Krankheitsverlauf nachzuweisen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

1000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Kolumbien
      • Bogotá, Kolumbien
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • Rekrutierung
        • CHALS-CCT UPR MScience
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Valerie Wojna, MD
        • Unterermittler:
          • Brenda Deliz, MD
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Rekrutierung
        • Barrow Neurological Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92121
        • Rekrutierung
        • University of California San Diego
        • Hauptermittler:
          • John Ravits, MD
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Rekrutierung
        • Georgetown University
        • Hauptermittler:
          • Brent Harris, MD
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nicholas Streicher, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
        • Hauptermittler:
          • Bjorn Oskarsson, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital
        • Hauptermittler:
          • James Berry, MD MPH
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University
        • Hauptermittler:
          • Tim Miller, MD
        • Hauptermittler:
          • Cindy Ly, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • Rekrutierung
        • University of Washington
        • Hauptermittler:
          • Michael Weiss, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Klinische Patienten mit vermuteter, möglicher, laborbestätigter und definitiver amyotropher Lateralsklerose (ALS) gemäß den überarbeiteten El Escorial-Kriterien (EEC). Gesunde Freiwillige sind Familienmitglieder oder Freunde von Klinikpatienten mit vermuteter, möglicherweise wahrscheinlicher, wahrscheinlich laborgestützter und eindeutiger amyotropher Lateralsklerose (ALS) gemäß den überarbeiteten El Escorial-Kriterien (EEC).

Beschreibung

Inklusions-ALS-Teilnehmer:

  1. Alter 18 oder älter.
  2. Fähigkeit, den Zweck und die Risiken der Studie zu verstehen, eine Einverständniserklärung abzugeben und die Studienverfahren einzuhalten.
  3. Diagnose von ALS gemäß überarbeitetem EEC, einschließlich vermutet, möglich, wahrscheinlich (+/- laborgestützt) und definitiv.
  4. Vitalkapazität (VC) mindestens 50 % des vorhergesagten Werts für Geschlecht, Größe und Alter beim Screening
  5. Nach Ansicht des Studienarztes in der Lage, Studienverfahren, einschließlich Lumbalpunktion, für die Dauer der Studie zu tolerieren.
  6. Eine Punktzahl von 2 oder mehr bei Element eins (Sprechen) der ALSFRS-R-Skala.
  7. Probanden, die medizinisch in der Lage sind, sich einer Lumbalpunktion (LP) zu unterziehen, wie vom Prüfarzt festgestellt 15 (d. h.: keine Blutungsstörung, Allergie gegen Lokalanästhetika, eine Hautinfektion an oder in der Nähe der LP-Stelle oder Anzeichen eines hohen intrakraniellen Drucks).
  8. Zugriff auf ein Smartphone oder Tablet und Internetzugang zu Hause.

Inklusion Gesunde Teilnehmer:

  1. Alter 18 oder älter.
  2. In der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben und das Prüfungsverfahren einzuhalten.
  3. Keine Vorgeschichte einer neurologischen Erkrankung, wie vom Prüfarzt festgestellt.
  4. Personen, die bekannte genetische Mutationen aufweisen, die ALS verursachen, aber asymptomatisch sind, können auch in die Kohorte der gesunden Teilnehmer aufgenommen werden.
  5. Zugriff auf ein Smartphone oder Tablet und Internetzugang zu Hause.

Ausschluss ALS und gesunde Teilnehmer:

  1. Jeder bekannte oder vermutete anormale Liquordruck oder intrakranielle/intraspinale Tumore
  2. Einnahme gerinnungshemmender Medikamente (z. Warfarin, Dalteparin, Enoxaparin, Rivaroxaban, Fondaparinux, Dabigatran), die nicht sicher zurückgehalten werden können, bis sich die Gerinnungsparameter vor der Lumbalpunktion und bis zu einer Woche nach der Lumbalpunktion normalisiert haben.
  3. Blutdyskrasie, anormale Blutungsdiathese oder die Verwendung von Dialyse bei Nierenversagen.
  4. Klinisches Urteil des Standortermittlers, dass der Teilnehmer nicht in der Lage wäre, sich mehreren Lumbalpunktionen zu unterziehen.
  5. Unfähigkeit, zu Hause Sprachmessungen mit einer App auf einem Patientengerät (Telefon oder iPad) durchzuführen

Personen, die an anderen klinischen Forschungsstudien teilnehmen, sind zur Teilnahme an dieser Studie berechtigt. ALS-Patienten mit derzeit zugelassenen Therapien (Riluzol, Edaravon) sind berechtigt, an dieser Studie teilzunehmen und ihre Medikation während der gesamten Studie fortzusetzen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Amyotrophe Lateralsklerose ALS
Hierbei handelt es sich um eine globale, multizentrische Studie mit ALS-Teilnehmern und gesunden Kontrollpersonen, die weltweit bis zu 20 Standorte umfassen wird. Die angestrebte Einschreibung wird etwa 1000 Teilnehmer sein, davon 800 ALS-Teilnehmer und 200 gesunde Kontrollfälle. Forschungsteilnehmer mit vermuteter, möglicher, wahrscheinlicher, wahrscheinlich laborgestützter und eindeutiger Amyotropher Lateralsklerose (ALS) gemäß den überarbeiteten El Escorial Criteria (EEC) oder mit einer Diagnose basierend auf den Gold Coast Criteria werden beim Screening/ Basisbesuch(e) (Besuch 1) und Nachuntersuchungen finden bei etwa 4-monatigen Internierungen für bis zu 5 Besuche pro Teilnehmer statt.
Gesund
Gesunde Kontrollteilnehmer werden einer neurologischen Untersuchung unterzogen, um den nicht-neurologischen Krankheitsstatus zu bestätigen, und die Teilnehmer erhalten etwa 12 Monate nach ihrem Basisbesuch einen Nachuntersuchungsbesuch. Nach Zustimmung zur Teilnahme werden alle Studienteilnehmer bei jedem Besuch den Aktivitäten und der Sammlung von Bioflüssigkeiten unterzogen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Biofluid-Biolager
Zeitfenster: + 3,5 Jahre
Dieses Projekt wird ein Biorepository von Bioflüssigkeits-Längsschnittproben erstellen, die mit klinischen Maßnahmen und Maßnahmen zu Hause verknüpft sind
+ 3,5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Target ALS Foundation, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Amy Easton, PhD, Target ALS Foundation, Inc.
  • Studienleiter: Laura Dugom, MPH, Target ALS Foundation, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 21-500-101-70-09

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Diese Proben und klinischen Informationen werden in nicht identifizierter Weise gespeichert und Forschern zur Verwendung in zukünftigen Forschungsstudien zur Verfügung gestellt.

Es wird erwartet, dass es etwa 5 Jahre dauern wird, um die gesamte Proben- und Datensammlung für die Studie abzuschließen. Die erste Phase der Studie umfasst die Aktivierung aller an der Studie teilnehmenden Standorte und wird etwa 4 Monate in Anspruch nehmen. Die Einschreibungsdauer wird voraussichtlich etwa 2-3,5 Jahre betragen. Die aktive Bewertung für jedes Fach dauert 16 bis 18 Monate ab dem Zeitpunkt der Einschreibung. Nach dem Ende des aktiven Bewertungszeitraums (5 Jahre) werden die Bioproben und klinischen Informationen aus der Studie für zukünftige Forschungsarbeiten zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Mehr als 5+ Jahre

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Zugriff verfügbar über veröffentlichte Manuskripte und gelagerte Bioflüssigkeiten über das BioLims-Repository.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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