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표적 ALS 바이오마커 연구; 세로 생체액, 임상 측정 및 가정 측정 (TALSLB)

2025년 11월 20일 업데이트: Target ALS Foundation, Inc.

표적 ALS 바이오마커 연구; 종방향 생체액, 임상 측정 및 재택 측정

간략한 요약: 이 연구의 목표는 종적 혈액(혈장 및 혈청), 뇌 척수액(CSF) 및 유전학 및 연구 커뮤니티에서 사용할 수 있는 종적 임상 정보와 연결된 소변의 생물 저장소를 생성하는 것입니다. 이러한 목표를 달성하기 위해 우리는 5년 동안 200명의 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자와 여러 사이트에서 80명의 건강한 대조군을 등록할 것입니다. 또한 모든 참가자를 위해 집에서 매주 말하기 측정이 수집됩니다. 측정은 개인 장치에 설치된 음성 녹음 응용 프로그램을 사용하여 수행됩니다. ALS 및 건강한 참가자의 하위 집합을 위해 매주 재택 필수 용량도 수집합니다. 이러한 결과 측정의 빈도 데이터 샘플링 증가는 질병 진행을 더 잘 추적하는 데 도움이 될 것으로 예상됩니다. 생체액 및 임상 정보는 연구에 등록된 각 개인에 대해 20개월 기간 동안 수집됩니다. ALS 참가자는 방문 사이에 4개월 간격으로 5회의 연구 방문을 위해 클리닉에 올 것입니다. 건강한 참가자는 방문 사이에 12개월 간격으로 2회의 연구 방문을 위해 올 것입니다. 이러한 샘플과 임상 정보는 비식별 방식으로 저장되며 조사관이 향후 연구에 사용할 수 있도록 제공됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

상세 설명

Johns Hopkins University의 Lyle Ostrow 박사가 수행한 산업 전반에 걸친 조사에 따르면 상세한 임상 정보와 연결된 종적 생체 유체는 근위축성 측삭 경화증(ALS)에 대한 지속적인 약물 개발에 중요하며 CSF는 종종 종적 샘플에서 부족한 최고의 생체 유체입니다. 생물 저장소. 임상 정보와 일치하는 생체액의 종적 수집을 위한 사전 노력이 있었습니다(https://cdmrp.army.mil/alsrp/resources/Biorepositories_biofluids_celllines 참조). ALS 생물 저장소 목록), 그러나 이러한 샘플 세트는 크기가 제한되어 연구 커뮤니티에서 빠르게 활용됩니다. 업계 리더의 의견을 바탕으로 환자 유전 및 임상 정보와 연결된 Target ALS 종단 생체 유체 생체 저장소 생성을 제안합니다.

ALS의 이질적인 임상 및 생물학적 특성을 감안할 때 임상 및 유전 정보와 연결된 종단 샘플 저장소는 ALS 바이오마커를 식별하고 확인하는 데 필수적입니다. ALS 바이오마커를 확인하기 위한 최근 연구에서는 산발적 환자 집단 또는 ALS를 유발하는 것으로 알려져 있지만 아직 증상이 나타나지 않는 유전적 돌연변이를 가진 환자 집단의 종단 샘플을 사용했습니다. 알려진 원인 유전자와 후보 바이오마커 사이의 관계를 탐구하는 것 외에도 Target ALS Postmortem Core는 전체 게놈 시퀀싱 정보와 연결된 사후 ALS 조직 샘플을 수집했습니다. 현재 연구는 Target ALS Postmortem Core에 참여하는 의료 센터를 활용하여 살아있는 환자와 건강한 대조군에서 종단 생체 유체 저장소를 만듭니다. COVID-19가 ALS 임상 연구 및 임상 시험에 미치는 영향을 감안할 때 모든 참가자는 매주 집에서 말하기 측정에 참여하고 ALS 100명과 건강한 통제 참가자 30명을 집에서 다음과 같은 필수 용량 측정에 등록할 것입니다. 2주에 한번 완성. 이러한 재택 측정의 추가 기능은 향후 임상 시험에서 재택 측정의 가능성과 생체 유체 또는 유전 데이터를 사용하여 다운스트림 바이오마커 연구와 상관관계가 있는 풍부한 음성 및 필수 용량 측정을 얻을 수 있는 능력을 추가로 평가하는 것입니다. ALS 환자를 분류하고 모니터링하기 위해 가정에서 음성 분석을 사용하는 것에 대한 관심이 높아지고 있으며, 최근 연구에서는 임상 연구 및 임상 시험 설정 모두에서 이러한 가정 측정의 가치를 나타냅니다. 우리의 연구는 이러한 초기 발견을 확장할 뿐만 아니라 집에서 신뢰할 수 있는 생명력 측정을 얻을 수 있는 능력을 평가하기 위한 생명력의 가정 폐활량 측정 측정을 포함할 것입니다.

우리가 제안한 연구는 임상 정보, 유전 데이터, 가정 연설 및 향후 연구 연구에 사용할 수 있는 중요한 용량 측정과 연결된 귀중한 종단 생체 유체를 제공할 것입니다. 이러한 비식별 샘플 및 임상 정보는 ALS 연구를 강화하고 궁극적으로 ALS에 대한 치료를 개선하기 위해 전 세계 조사자들에게 제공될 것입니다. 연결된 임상 데이터가 있는 생물 저장소가 연구 진행에 도움이 되는 오랜 이점의 역사가 있습니다. 인간 질병에 대한 바이오마커를 식별하거나 바이오마커를 검증하는 대부분의 연구는 일반적으로 해당 질병에 대한 바이오마커의 민감도/특이성을 결정하거나 질병 경과에 따른 변화를 입증하기 위해 임상 정보와 연결된 은행 샘플을 필요로 합니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

1000

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85013
        • 모병
        • Barrow Neurological Institute
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92121
        • 모병
        • University of California San Diego
        • 수석 연구원:
          • John Ravits, MD
        • 연락하다:
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, 미국, 20007
        • 모병
        • Georgetown University
        • 수석 연구원:
          • Brent Harris, MD
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Nicholas Streicher, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • 모병
        • Mayo Clinic
        • 수석 연구원:
          • Bjorn Oskarsson, MD
        • 연락하다:
    • Illinois
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • 모병
        • Massachusetts General Hospital
        • 수석 연구원:
          • James Berry, MD MPH
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • 모병
        • Washington University
        • 수석 연구원:
          • Tim Miller, MD
        • 수석 연구원:
          • Cindy Ly, MD
        • 연락하다:
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • Baylor College of Medicine
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Lydia Jane Sharp, MD
        • 부수사관:
          • James Orengo, MD PhD
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98195
        • 모병
        • University of Washington
        • 수석 연구원:
          • Michael Weiss, MD
        • 연락하다:
  • 콜롬비아
      • Bogotá, 콜롬비아
        • 모병
        • Instituto Roosevelt
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Martha Pena, MD
  • 푸에르토 리코
      • San Juan, 푸에르토 리코, 00935
        • 모병
        • CHALS-CCT UPR MScience
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Valerie Wojna, MD
        • 부수사관:
          • Brenda Deliz, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

수정된 El Escorial Criteria(EEC)에 따른 근위축성 측삭 경화증(ALS)이 의심되고, 가능하며, 검사실 지원이 확실하고 확정된 임상 환자. 건강한 지원자는 개정된 El Escorial Criteria(EEC)에 따라 근위축성 측삭 경화증(ALS)이 의심되고, 가능성이 있고, 가능성이 있는 검사실 지원 임상 환자의 가족 또는 친구가 될 것입니다.

설명

포함 ALS 참가자:

  1. 18세 이상
  2. 연구의 목적과 위험을 이해하고 정보에 입각한 동의를 제공하며 시험 절차를 준수하는 능력.
  3. ALS의 진단은 개정된 EEC에 따라 의심됨, 가능함, 가능함(+/- 실험실 지원) 및 확실함을 포함합니다.
  4. 스크리닝 시 성별, 신장 및 연령에 대한 예측값의 최소 50%가 생명력(VC)
  5. 연구 의사의 의견에 따라 연구 기간 동안 요추 천자를 포함한 연구 절차를 견딜 수 있습니다.
  6. ALSFRS-R 척도의 항목 1(SPEECH)에서 2점 이상의 점수.
  7. 조사자 15에 의해 결정된 바와 같이 의학적으로 요추 천자(LP)를 받을 수 있는 피험자(즉: 출혈 장애 없음, 국소 마취제에 대한 알레르기, LP 부위 또는 그 부근의 피부 감염, 또는 높은 두개내압의 증거).
  8. 집에서 스마트폰 또는 태블릿에 액세스하고 인터넷에 액세스할 수 있습니다.

포함 건강한 참가자:

  1. 18세 이상
  2. 정보에 입각한 동의를 제공하고 임상시험 절차를 준수할 수 있습니다.
  3. 연구자에 의해 결정된 신경계 질환의 병력 없음.
  4. ALS를 유발하는 알려진 유전적 돌연변이를 품고 있지만 무증상인 개인도 건강한 참여자 코호트에 등록할 수 있습니다.
  5. 집에서 스마트폰 또는 태블릿에 액세스하고 인터넷에 액세스할 수 있습니다.

제외 ALS 및 건강한 참가자:

  1. 알려진 또는 의심되는 비정상적인 뇌척수액 압력 또는 두개내/척추내 종양
  2. 항응고제 사용(예. 와파린, 달테파린, 에녹사파린, 리바록사반, 폰다파리눅스, 다비가트란) 응고 매개변수가 요추 천자 이전과 요추 천자 후 최대 1주일 동안 정상화될 때까지 안전하게 보류할 수 없습니다.
  3. 혈액 질환, 비정상적인 출혈 체질 또는 신부전을 위한 투석 사용.
  4. 참가자가 여러 요추 천자를 받을 수 없다는 현장 조사관의 임상적 판단.
  5. 환자 장치(전화 또는 iPad)의 앱을 사용하여 집에서 음성 측정을 수행할 수 없음

다른 임상 연구에 참여하는 개인은 이 연구에 참여할 자격이 있습니다. 현재 승인된 모든 요법(riluzole, edaravone)을 사용하는 ALS 환자는 이 연구에 참여하고 약물을 계속 사용할 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
근위축성 측삭 경화증 ALS
이는 전 세계적으로 최대 20개 사이트를 보유하게 될 ALS 참가자 및 건강한 대조군에 대한 글로벌 다기관 연구입니다. 대상 등록은 800명의 ALS 참가자와 200명의 건강한 대조 사례를 포함하여 약 1000명의 참가자가 될 것입니다. 개정된 엘 에스코리알 기준(EEC)에 따라 또는 골드코스트 기준에 따른 진단을 받은 의심, 가능, 개연성, 실험실 지원 및 확실한 근위축성 측삭 경화증(ALS)이 있는 연구 참가자는 스크리닝/ 기본 방문(방문 1) 및 후속 조치는 참가자당 최대 5회 방문에 대해 약 4개월 동안 내부적으로 이루어집니다.
건강한
건강한 대조군 참가자는 비신경 질환 상태를 확인하기 위해 신경학적 검사를 받게 되며 참가자는 기본 방문 후 약 12개월 후에 1회의 후속 방문을 받게 됩니다. 참여에 동의하면 모든 연구 참가자는 매 방문 시 활동 및 생체액 수집을 받게 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
생체 유체 생체 저장소
기간: + 3.5년
이 프로젝트는 임상 측정 및 가정 측정과 연결된 종방향 생체 유체 샘플의 생물 저장소를 만들 것입니다.
+ 3.5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Target ALS Foundation, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Amy Easton, PhD, Target ALS Foundation, Inc.
  • 연구 책임자: Laura Dugom, MPH, Target ALS Foundation, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 6월 1일

기본 완료 (추정된)

2031년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2031년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 11월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 11월 16일

처음 게시됨 (실제)

2021년 11월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 11월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 11월 20일

마지막으로 확인됨

2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 21-500-101-70-09

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

이러한 샘플과 임상 정보는 비식별 방식으로 저장되며 조사관이 향후 연구에 사용할 수 있도록 제공됩니다.

연구를 위한 모든 샘플 및 데이터 수집을 완료하는 데 약 5년이 걸릴 것으로 예상됩니다. 연구의 첫 번째 단계는 연구에 참여하는 모든 사이트를 활성화하는 것과 관련되며 완료하는 데 약 4개월이 소요됩니다. 등록 기간은 약 2-3.5년이 될 것으로 예상됩니다. 각 과목에 대한 활성 평가는 등록 시점으로부터 16-18개월 동안 진행됩니다. 활성 평가 기간(5년)이 종료된 후 연구의 생체 샘플 및 임상 정보는 향후 연구에 사용할 수 있습니다.

IPD 공유 기간

5년 이상

IPD 공유 액세스 기준

BioLims Repository를 사용하여 출판된 원고 및 저장된 생체액을 사용하여 액세스할 수 있습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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