Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Целевое исследование биомаркеров БАС; Продольные биожидкости, клинические измерения и домашние измерения (TALSLB)

20 ноября 2025 г. обновлено: Target ALS Foundation, Inc.
Краткое резюме. Целью исследования является создание биорепозитория лонгитюдных данных крови (плазмы и сыворотки), спинномозговой жидкости (ЦСЖ) и мочи, связанных с генетикой и лонгитюдной клинической информацией, доступной для исследовательского сообщества. Для достижения этих целей мы зарегистрируем 200 пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и 80 здоровых людей из разных мест в течение 5 лет. Кроме того, для всех участников еженедельно дома будут собираться показатели речи. Измерения выполняются с помощью приложения для записи речи, установленного на их персональном устройстве. Для подмножества как пациентов с БАС, так и здоровых участников мы также будем еженедельно собирать данные о жизненной емкости легких дома. Ожидается, что более частые выборки данных по этим показателям результатов помогут лучше отслеживать прогрессирование заболевания. Биожидкости и клиническая информация собираются в течение 20 месяцев для каждого человека, участвующего в исследовании. Участники БАС приедут в клинику на 5 ознакомительных визитов с 4-месячным интервалом между визитами. Здоровые участники приедут на 2 ознакомительных визита с 12-месячным интервалом между визитами. Эти образцы и клиническая информация будут храниться обезличенным образом и предоставляться исследователям для использования в будущих исследованиях.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Общеотраслевое исследование, проведенное доктором Лайлом Остроу из Университета Джона Хопкинса, показало, что лонгитюдные биологические жидкости, связанные с подробной клинической информацией, имеют решающее значение для продолжения разработки лекарств от бокового амиотрофического склероза (БАС), при этом ЦСЖ является основной биожидкостью, которой часто не хватает в лонгитюдных выборках. биохранилища. Ранее предпринимались попытки продольного сбора биожидкостей в соответствии с клинической информацией (см. https://cdmrp.army.mil/alsrp/resources/Biorepositories_biofluids_celllines). для списка биорепозиториев БАС), но эти наборы образцов ограничены по размеру и быстро используются исследовательским сообществом. Основываясь на отзывах лидеров отрасли, мы предлагаем создать долгосрочный биорепозиторий биожидкостей Target ALS, связанный с генетической и клинической информацией о пациентах.

Учитывая гетерогенную клиническую и биологическую природу БАС, хранилище лонгитюдных образцов, связанных с клинической и генетической информацией, имеет важное значение для идентификации и проверки биомаркеров БАС. В недавних исследованиях по выявлению биомаркеров БАС использовались продольные образцы либо от спорадической популяции пациентов, либо от тех, у кого есть генетические мутации, которые, как известно, вызывают БАС, но еще не проявляются симптомами. Помимо изучения взаимосвязи между известными причинными генами и биомаркерами-кандидатами, Целевое ядро ​​посмертного БАС собрало посмертные образцы тканей БАС, связанные с информацией о секвенировании всего генома, которая была полезна при поиске новых подтипов БАС, связанных с транскриптомными профилями из образцов тканей. В текущем исследовании используются медицинские центры, участвующие в программе Target ALS Postmortem Core, для создания продольного репозитория биологических жидкостей от живых пациентов и здоровых контролей. Учитывая влияние COVID-19 на клинические исследования БАС и клинические испытания, все участники будут еженедельно участвовать в домашних измерениях речи, и мы также зарегистрируем 100 участников с БАС и 30 здоровых участников контрольной группы для домашних измерений жизненной емкости легких, которые выполняется один раз в две недели. Дополнительной особенностью этих домашних измерений является дальнейшая оценка потенциала домашних измерений в будущих клинических испытаниях и возможность получить расширенные измерения речи и жизненной емкости для корреляции с последующими исследованиями биомаркеров с использованием биожидкостей или генетических данных. Растет интерес к использованию речевой аналитики в домашних условиях для классификации и наблюдения за пациентами с БАС, при этом недавние исследования указывают на ценность этих домашних измерений как в клинических исследованиях, так и в условиях клинических испытаний. Наше исследование не только расширит эти ранние результаты, но также будет включать спирометрию жизненной емкости легких в домашних условиях для оценки способности получать надежные измерения жизненной емкости легких в домашних условиях.

Наше предлагаемое исследование предоставит ценные продольные биожидкости, связанные с клинической информацией, генетическими данными, домашней речью и мерами жизненной емкости для использования в будущих исследованиях. Эти деидентифицированные образцы и клиническая информация будут доступны исследователям во всем мире для расширения исследований БАС и, в конечном итоге, для улучшения лечения БАС. Биохранилища со связанными клиническими данными имеют долгую историю преимуществ, которые играют важную роль в прогрессе исследований. Большинство исследований, которые идентифицируют биомаркеры или проверяют биомаркеры заболеваний человека, обычно требуют хранимых в банке образцов, которые связаны с клинической информацией для определения чувствительности/специфичности биомаркера для этого заболевания или демонстрации изменений в течение болезни.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

1000

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Laura Dugom, MPH
  • Номер телефона: 919-440-2073
  • Электронная почта: laura.dugom@targetals.org

Места учебы

  • Колумбия
      • Bogotá, Колумбия
        • Рекрутинг
        • Instituto Roosevelt
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Martha Pena, MD
  • Пуэрто-Рико
      • San Juan, Пуэрто-Рико, 00935
        • Рекрутинг
        • CHALS-CCT UPR MScience
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Valerie Wojna, MD
        • Младший исследователь:
          • Brenda Deliz, MD
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • Рекрутинг
        • Barrow Neurological Institute
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92121
        • Рекрутинг
        • University of California San Diego
        • Главный следователь:
          • John Ravits, MD
        • Контакт:
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Рекрутинг
        • Georgetown University
        • Главный следователь:
          • Brent Harris, MD
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Nicholas Streicher, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic
        • Главный следователь:
          • Bjorn Oskarsson, MD
        • Контакт:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Northwestern University
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Senda Ajroud- Driss, MD
        • Контакт:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Рекрутинг
        • Massachusetts General Hospital
        • Главный следователь:
          • James Berry, MD MPH
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Carolyn Dwyer
          • Номер телефона: 617-724-7928
          • Электронная почта: targetals@mgb.org
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University
        • Главный следователь:
          • Tim Miller, MD
        • Главный следователь:
          • Cindy Ly, MD
        • Контакт:
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • Columbia University
        • Главный следователь:
          • Matthew Harms, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Neil Shneider, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Baylor College of Medicine
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Lydia Jane Sharp, MD
        • Младший исследователь:
          • James Orengo, MD PhD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • Рекрутинг
        • University of Washington
        • Главный следователь:
          • Michael Weiss, MD
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Клинические пациенты с подозреваемым, возможным, вероятным лабораторно подтвержденным и определенным боковым амиотрофическим склерозом (БАС) в соответствии с пересмотренными критериями Эль-Эскориала (EEC). Здоровые добровольцы будут членами семьи или друзьями пациентов клиники с подозреваемым, возможным вероятным, вероятным лабораторно подтвержденным и определенным боковым амиотрофическим склерозом (БАС) в соответствии с пересмотренными критериями Эль-Эскориала (ЕЕС).

Описание

Включение участников БАС:

  1. Возраст 18 лет и старше.
  2. Способность понимать цель и риски исследования, давать информированное согласие и соблюдать процедуры исследования.
  3. Диагноз БАС в соответствии с пересмотренными EEC, включая подозреваемый, возможный, вероятный (+/- подтверждается лабораторией) и определенный.
  4. Жизненная емкость легких (ЖЕЛ) не менее 50% прогнозируемого значения для пола, роста и возраста на момент скрининга
  5. По мнению врача-исследователя, способного переносить исследуемые процедуры, включая люмбальную пункцию, на протяжении всего исследования.
  6. Оценка 2 или более по первому пункту (РЕЧЬ) шкалы ALSFRS-R.
  7. Субъекты с медицинской точки зрения могут пройти люмбальную пункцию (ЛП) по определению исследователя 15 (т. е. отсутствие нарушения свертываемости крови, аллергии на местные анестетики, кожной инфекции в месте люмбальной пункции или рядом с ним или признаков высокого внутричерепного давления).
  8. Доступ к смартфону или планшету и доступ в интернет дома.

Включение Здоровые участники:

  1. Возраст 18 лет и старше.
  2. Способен дать информированное согласие и соблюдать процедуру судебного разбирательства.
  3. Отсутствие в анамнезе неврологических заболеваний, установленных следователем.
  4. Лица с известными генетическими мутациями, вызывающими БАС, но не имеющие симптомов, также могут быть включены в когорту здоровых участников.
  5. Доступ к смартфону или планшету и доступ в интернет дома.

Исключение БАС и здоровые участники:

  1. Любое известное или подозреваемое аномальное давление спинномозговой жидкости или внутричерепные/интраспинальные опухоли
  2. Применение антикоагулянтов (например, варфарин, далтепарин, эноксапарин, ривароксабан, фондапаринукс, дабигатран), которые нельзя безопасно отменять до нормализации показателей свертывания крови до нормализации показателей свертывания крови до люмбальной пункции и в течение недели после люмбальной пункции.
  3. Дискразия крови, аномальный геморрагический диатез или использование диализа при почечной недостаточности.
  4. Клиническое заключение исследователя Зоны о том, что участник не сможет пройти множественные люмбальные пункции.
  5. Невозможность измерения речи дома с помощью приложения на устройстве пациента (телефон или iPad)

Лица, участвующие в других клинических исследованиях, будут иметь право участвовать в этом исследовании. Пациенты с БАС, принимающие любые одобренные в настоящее время методы лечения (рилузол, эдаравон), имеют право участвовать и продолжать принимать лекарства на протяжении всего исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Боковой амиотрофический склероз БАС
Это глобальное многоцентровое исследование участников БАС и здоровых людей из контрольной группы, в котором будет участвовать до 20 центров по всему миру. Целевой набор составит около 1000 участников, из них 800 участников с БАС и 200 здоровых контрольных случаев. Участники исследования с подозрением, возможным, вероятным, вероятным при лабораторной поддержке и определенным боковым амиотрофическим склерозом (БАС) в соответствии с пересмотренными критериями Эль-Эскориала (EEC) или с диагнозом, основанным на критериях Голд-Коста, будут осмотрены на скрининге/ Базовое посещение (посещение 1) и последующее наблюдение будут происходить примерно через 4 месяца, до 5 посещений на участника.
Здоровый
Здоровые участники контрольной группы пройдут неврологическое обследование для подтверждения статуса неневрологического заболевания, а участники получат один контрольный визит примерно через 12 месяцев после исходного визита. После согласия на участие все участники исследования будут проходить мероприятия и сбор биожидкостей при каждом посещении.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Биожидкость Биохранилище
Временное ограничение: + 3,5 года
В рамках этого проекта будет создан биорепозиторий образцов биожидкостей, связанных с клиническими и домашними измерениями.
+ 3,5 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Target ALS Foundation, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Amy Easton, PhD, Target ALS Foundation, Inc.
  • Директор по исследованиям: Laura Dugom, MPH, Target ALS Foundation, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июня 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2031 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 ноября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 ноября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 ноября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 ноября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 ноября 2025 г.

Последняя проверка

1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 21-500-101-70-09

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Эти образцы и клиническая информация будут храниться обезличенным образом и предоставляться исследователям для использования в будущих исследованиях.

Ожидается, что для завершения сбора всех образцов и данных для исследования потребуется около 5 лет. Первый этап исследования будет включать в себя активацию всех сайтов, участвующих в исследовании, и займет около 4 месяцев. Ожидается, что период зачисления составит около 2-3,5 лет. Активная оценка по каждому предмету будет проводиться в течение 16-18 месяцев с момента зачисления. После окончания периода активной оценки (5 лет) биообразцы и клиническая информация из исследования будут доступны для будущих исследований.

Сроки обмена IPD

Более 5 лет

Критерии совместного доступа к IPD

Доступ доступен с использованием опубликованных рукописей и сохраненных биожидкостей с использованием репозитория BioLims.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться