Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Docelowe badanie biomarkerów ALS; Podłużne biopłyny, pomiary kliniczne i pomiary domowe (TALSLB)

20 listopada 2025 zaktualizowane przez: Target ALS Foundation, Inc.

Docelowe badanie biomarkerów ALS; Wzdłużne biopłyny, pomiary kliniczne i pomiary domowe

Krótkie podsumowanie: Celem badania jest wygenerowanie biorepozytorium podłużnej krwi (osocza i surowicy), płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) i moczu powiązanego z genetyką i podłużnymi informacjami klinicznymi, które są udostępniane społeczności badawczej. Aby osiągnąć te cele, zapiszemy 200 pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) i 80 zdrowych osób z różnych ośrodków w ciągu 5 lat. Dodatkowo cotygodniowe pomiary mowy będą zbierane w domu dla wszystkich uczestników. Pomiary są wykonywane za pomocą aplikacji do nagrywania mowy zainstalowanej na ich osobistym urządzeniu. W przypadku podzbioru zarówno ALS, jak i zdrowych uczestników, będziemy również co tydzień zbierać dane dotyczące pojemności życiowej w domu. Oczekuje się, że zwiększona częstotliwość pobierania próbek danych z tych miar wyników pomoże w lepszym śledzeniu postępu choroby. Biofluidy i informacje kliniczne są gromadzone przez 20 miesięcy dla każdej osoby biorącej udział w badaniu. Uczestnicy ALS przyjadą do kliniki na 5 wizyt studyjnych z 4-miesięczną przerwą między wizytami. Zdrowi uczestnicy przyjadą na 2 wizyty studyjne z 12-miesięczną przerwą między wizytami. Te próbki i informacje kliniczne będą przechowywane w sposób uniemożliwiający identyfikację i udostępniane badaczom do wykorzystania w przyszłych badaniach naukowych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Ogólnobranżowe badanie przeprowadzone przez dr Lyle Ostrow z Johns Hopkins University wykazało, że biopłyny podłużne powiązane ze szczegółowymi informacjami klinicznymi mają kluczowe znaczenie dla dalszego opracowywania leków na stwardnienie zanikowe boczne (ALS), przy czym płyn mózgowo-rdzeniowy jest głównym płynem biologicznym, którego często brakuje w próbkach podłużnych biorepozytoria. Wcześniej podejmowano wysiłki na rzecz podłużnego gromadzenia biopłynów dopasowanych do informacji klinicznych (patrz https://cdmrp.army.mil/alsrp/resources/Biorepositories_biofluids_celllines dla listy biorepozytoriów ALS), ale te zestawy próbek są ograniczone pod względem wielkości i szybko wykorzystywane przez społeczność naukową. Opierając się na opiniach liderów branży, proponujemy utworzenie biorepozytorium docelowych podłużnych biopłynów ALS połączonego z informacjami genetycznymi i klinicznymi pacjentów.

Biorąc pod uwagę heterogeniczny charakter kliniczny i biologiczny ALS, repozytorium próbek podłużnych powiązanych z informacjami klinicznymi i genetycznymi jest niezbędne, aby pomóc zidentyfikować i zweryfikować biomarkery ALS. Niedawne badania mające na celu identyfikację biomarkerów ALS wykorzystały próbki podłużne od sporadycznej populacji pacjentów lub od tych, które zawierają mutacje genetyczne, o których wiadomo, że powodują ALS, ale nie są jeszcze objawowe. Poza badaniem związku między znanymi genami sprawczymi a kandydującymi biomarkerami, Target ALS Postmortem Core zebrał pośmiertne próbki tkanek ALS powiązane z informacjami sekwencjonowania całego genomu, które były cenne przy znajdowaniu nowych podtypów ALS powiązanych z profilami transkryptomicznymi z próbek tkanek. Obecne badanie wykorzystuje ośrodki medyczne uczestniczące w Target ALS Postmortem Core do stworzenia podłużnego repozytorium biopłynów od żywych pacjentów i zdrowych kontroli. Biorąc pod uwagę wpływ COVID-19 na badania kliniczne i próby kliniczne ALS, wszyscy uczestnicy będą co tydzień uczestniczyć w domowych pomiarach mowy, a także zapiszemy 100 ALS i 30 zdrowych uczestników kontrolnych do domowych pomiarów pojemności życiowej, które są uzupełniane raz na dwa tygodnie. Dodatkową cechą tych pomiarów w domu jest dalsza ocena potencjału pomiarów w domu w przyszłych badaniach klinicznych oraz możliwość uzyskania wzbogaconych pomiarów mowy i pojemności życiowej w celu skorelowania z dalszymi badaniami biomarkerów z wykorzystaniem biopłynu lub danych genetycznych. Rośnie zainteresowanie wykorzystaniem analizy mowy w domu do klasyfikowania i monitorowania pacjentów z ALS, a ostatnie badania wskazują na wartość tych pomiarów w domu zarówno w badaniach klinicznych, jak i próbach klinicznych. Nasze badanie nie tylko rozszerzy te wczesne odkrycia, ale także obejmie domowe pomiary spirometrii pojemności życiowej w celu oceny możliwości uzyskania wiarygodnych pomiarów pojemności życiowej w domu.

Nasze proponowane badanie dostarczy cennych podłużnych biopłynów powiązanych z informacjami klinicznymi, danymi genetycznymi, mową domową i miarami pojemności życiowej do wykorzystania w przyszłych badaniach naukowych. Te pozbawione cech identyfikacyjnych próbki i informacje kliniczne będą dostępne dla badaczy na całym świecie w celu usprawnienia badań nad ALS i ostatecznego ulepszenia metod leczenia ALS. Istnieje długa historia korzyści dla biorepozytoriów z powiązanymi danymi klinicznymi, które mają zasadnicze znaczenie dla postępu badań. Większość badań, które identyfikują biomarkery lub walidują biomarkery chorób ludzkich, zwykle wymaga zebrania próbek w banku, które są powiązane z informacjami klinicznymi w celu określenia czułości/specyficzności biomarkera dla tej choroby lub wykazania zmian w przebiegu choroby.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

1000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia
  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko, 00935
        • Rekrutacyjny
        • CHALS-CCT UPR MScience
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Valerie Wojna, MD
        • Pod-śledczy:
          • Brenda Deliz, MD
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Rekrutacyjny
        • Barrow Neurological Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92121
        • Rekrutacyjny
        • University of California San Diego
        • Główny śledczy:
          • John Ravits, MD
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Rekrutacyjny
        • Georgetown University
        • Główny śledczy:
          • Brent Harris, MD
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nicholas Streicher, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
        • Główny śledczy:
          • Bjorn Oskarsson, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital
        • Główny śledczy:
          • James Berry, MD MPH
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University
        • Główny śledczy:
          • Tim Miller, MD
        • Główny śledczy:
          • Cindy Ly, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Rekrutacyjny
        • University of Washington
        • Główny śledczy:
          • Michael Weiss, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci kliniki z podejrzeniem, możliwym, prawdopodobnym, potwierdzonym laboratoryjnie i pewnym stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) zgodnie z poprawionymi kryteriami El Escorial (EEC). Zdrowymi ochotnikami będą członkowie rodziny lub przyjaciele pacjentów Kliniki z podejrzeniem, prawdopodobnym, prawdopodobnym, potwierdzonym laboratoryjnie i pewnym stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) zgodnie z poprawionymi kryteriami El Escorial (EEC).

Opis

Włączenie uczestników ALS:

  1. Wiek 18 lat lub starszy.
  2. Zdolność zrozumienia celu i ryzyka badania, wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania procedur badania.
  3. Diagnoza ALS zgodnie ze zmienioną EEC, w tym podejrzewana, możliwa, prawdopodobna (+/- potwierdzona laboratoryjnie) i definitywna.
  4. Pojemność życiowa (VC) co najmniej 50% wartości przewidywanej dla płci, wzrostu i wieku podczas badania przesiewowego
  5. W opinii lekarza prowadzącego badanie byli w stanie tolerować procedury badawcze, w tym nakłucie lędźwiowe, przez cały czas trwania badania.
  6. Wynik 2 lub więcej w pozycji pierwszej (MOWA) skali ALSFRS-R.
  7. Osoby, które ze względów medycznych mogą zostać poddane nakłuciu lędźwiowemu (LP) zgodnie z ustaleniami badacza 15 (tj.: brak skazy krwotocznej, alergia na miejscowe środki znieczulające, infekcja skóry w miejscu LP lub w jego pobliżu lub objawy wysokiego ciśnienia śródczaszkowego).
  8. Dostęp do smartfona lub tabletu oraz dostęp do internetu w domu.

Włączenie Zdrowi uczestnicy:

  1. Wiek 18 lat lub starszy.
  2. Zdolny do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania procedury próbnej.
  3. Brak historii chorób neurologicznych, jak ustalił badacz.
  4. Osoby, u których występują znane mutacje genetyczne, które powodują ALS, ale są bezobjawowe, mogą również zostać włączone do kohorty zdrowych uczestników.
  5. Dostęp do smartfona lub tabletu oraz dostęp do internetu w domu.

Wykluczeni ALS i zdrowi uczestnicy:

  1. Wszelkie znane lub podejrzewane nieprawidłowe ciśnienie płynu mózgowo-rdzeniowego lub guzy wewnątrzczaszkowe/śródrdzeniowe
  2. Stosowanie leków przeciwzakrzepowych (np. warfaryna, dalteparyna, enoksaparyna, rywaroksaban, fondaparynuks, dabigatran), których nie można bezpiecznie odstawić do czasu normalizacji parametrów krzepnięcia przed nakłuciem lędźwiowym i do tygodnia po nakłuciu lędźwiowym.
  3. Dyskrazja krwi, nieprawidłowa skaza krwotoczna lub stosowanie dializy w przypadku niewydolności nerek.
  4. Kliniczna ocena badacza ośrodka, że ​​uczestnik nie będzie w stanie wykonać wielu nakłuć lędźwiowych.
  5. Brak możliwości wykonania pomiarów mowy w domu za pomocą aplikacji na urządzeniu pacjenta (telefon lub iPad)

Osoby biorące udział w innych badaniach klinicznych będą uprawnione do udziału w tym badaniu. Pacjenci z ALS stosujący jakiekolwiek aktualnie zatwierdzone terapie (riluzol, edarawon) kwalifikują się do udziału i kontynuowania przyjmowania leków przez cały czas trwania tego badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Stwardnienie zanikowe boczne ALS
Jest to globalne, wieloośrodkowe badanie z udziałem uczestników ALS i zdrowych osób z grupy kontrolnej, które będzie obejmowało do 20 ośrodków na całym świecie. Docelowa liczba uczestników będzie wynosić około 1000 uczestników, w tym 800 uczestników ALS i 200 zdrowych przypadków kontrolnych. Uczestnicy badania z podejrzeniem, możliwością, prawdopodobieństwem, prawdopodobieństwem potwierdzonym laboratoryjnie i określonym stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS), zgodnie ze zmienionymi kryteriami El Escorial (EEC) lub z diagnozą opartą na kryteriach Gold Coast, zostaną poddani badaniu przesiewowemu/ Wizyty początkowe (wizyta 1) i wizyty kontrolne będą miały miejsce mniej więcej po 4-miesięcznych wizytach wewnętrznych i obejmują maksymalnie 5 wizyt na uczestnika.
Zdrowy
Zdrowi uczestnicy w grupie kontrolnej zostaną poddani badaniu neurologicznemu w celu potwierdzenia stanu choroby nieneurologicznej, a uczestnicy odbędą jedną wizytę kontrolną po około 12 miesiącach od wizyty początkowej. Po wyrażeniu zgody na udział wszyscy uczestnicy badania podczas każdej wizyty zostaną poddani zabiegom i pobraniu biopłynów.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Biorepozytorium Biofluidu
Ramy czasowe: + 3,5 roku
W ramach tego projektu zostanie utworzone biorepozytorium podłużnych próbek biopłynów, powiązane z pomiarami klinicznymi i pomiarami domowymi
+ 3,5 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Target ALS Foundation, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Amy Easton, PhD, Target ALS Foundation, Inc.
  • Dyrektor Studium: Laura Dugom, MPH, Target ALS Foundation, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 listopada 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 21-500-101-70-09

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Te próbki i informacje kliniczne będą przechowywane w sposób uniemożliwiający identyfikację i udostępniane badaczom do wykorzystania w przyszłych badaniach naukowych.

Oczekuje się, że zebranie wszystkich próbek i danych do badania zajmie około 5 lat. Pierwsza faza badania obejmie aktywację wszystkich stron uczestniczących w badaniu i potrwa około 4 miesięcy. Oczekuje się, że okres zapisów wyniesie około 2-3,5 roku. Aktywna ocena z każdego przedmiotu będzie trwała 16-18 miesięcy od momentu zapisania się. Po zakończeniu aktywnego okresu oceny (5 lat) biopróbki i informacje kliniczne z badania zostaną udostępnione do przyszłych badań.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Większe niż 5+ lat

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dostęp dostępny za pomocą opublikowanych manuskryptów i przechowywanych biopłynów za pomocą repozytorium BioLims.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj