糖原病 Ia 型（GSDIa）患者におけるアデノ随伴ウイルス血清型 8 を介したグルコース-6-ホスファターゼの遺伝子導入に関する研究
2026年3月23日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
糖原病 Ia 型患者におけるアデノ随伴ウイルス血清型 8 を介したグルコース-6-ホスファターゼの遺伝子導入に関する第 3 相無作為化二重盲検プラセボ対照試験
この研究の主な目的は、DTX401 の有効性を評価して、外因性ブドウ糖補充療法への依存を軽減または排除し、正常血糖を維持し、ブドウ糖コントロールの質を維持または改善することです。
調査の概要
詳細な説明
試験 DTX401-CL301 は、8 歳以上の糖原病 Ia 型 (GSDIa) の患者における DTX401 の有効性と安全性を確認するための第 3 相無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。
参加者は 1:1 で DTX401 またはプラセボ群に無作為に割り付けられ、48 週間綿密に追跡されます。
48 週目に、適格な参加者はクロスオーバーして、以前にプラセボを受け取っていた場合は DTX401 を受け取り、以前に DTX401 を受け取っていた場合はプラセボを受け取り、さらに 48 週間綿密に追跡されます。
96週の完了後または早期離脱後、参加者は疾患モニタリングプログラム（DMP）への登録が提供され、DTX401注入後少なくとも10年間追跡されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
49
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- Children's Hospital of Orange County
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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Farmington、Connecticut、アメリカ、06030
- University of Connecticut Health Center
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New York
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The Bronx、New York、アメリカ、10467
- Mount Sinai
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- Primary Children's Hospital
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Naples、イタリア、80131
- University of Naples
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Linguria
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Genova、Linguria、イタリア、16147
- Istituto Giannina Gaslini
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Groningen、オランダ、9700 RB
- Groningen University
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3H 1P3
- McGill University
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A Coruna
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Santiago de Compostela、A Coruna、スペイン、15706
- Hospital Clínico Universitario de Santiago
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Capital
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Copenhagen、Capital、デンマーク、2100
- Righospitalet
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Hamburg、ドイツ、20251
- University Medical Center Eppendorf
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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Kumamoto、日本
- Kumamoto University Hospital
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Osaka、日本
- Osaka City General Hospital
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Toyoake、日本
- Fujita Health University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -分子検査または肝生検での酵素活性による確認を伴う文書化されたGSDIa
- -現在、コーンスターチ（または同等の）の治療レジメンを受けており、コーンスターチ（または同等の）レジメンの変化が10％以下であり、4週間以上低血糖による入院がないことによって証明されるように、臨床的に安定している
- -インフォームドコンセントプロセスを完了し、研究手順と訪問スケジュールを順守する意思と能力がある
- -出産の可能性のある女性および生殖能力のある男性は、インフォームドコンセントに続く期間から96週間の研究期間まで、および治験薬（IP）の最終投与から少なくとも48週間後に早期離脱の場合には、非常に効果的な避妊薬の使用に同意する必要があります。 女性被験者は妊娠しないことに同意する必要があります。 男性被験者は、子供を父親にしない、または精子を提供しないことに同意する必要があります
主な除外基準:
- AAV8キャプシドに対する検出可能な既存の抗体
- 肝細胞治療・肝移植を含む肝移植歴
- 肝疾患の病歴
- サイズが5cmを超える肝腺腫の存在
- -サイズが3cmを超え5cm以下の肝腺腫の存在で、年間成長率が年間0.5cm以上であることが記録されている
- -画像または次の検査異常のいずれかによって証明される重大な肝炎症または肝硬変：アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）>正常の上限（ULN）、総ビリルビン> 1.5×ULN、アルカリホスファターゼ> 2.5×ULN
- 非空腹時トリグリセリド ≥1000 mg/dL
- -妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している（自己またはパートナー） 研究中のいつでも。
- 別の遺伝子導入研究への現在または以前の参加
- -スクリーニング前の60日以内の違法薬物使用の履歴、または少なくとも6週間離れた2つの時点で完了したスクリーニング期間中の8パネル尿薬物スクリーニングからの肯定的な結果
プロトコルごとに、追加の包含/除外基準が適用される場合があることに注意してください
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：DTX401、その後プラセボ
参加者は、溶液中の DTX401 の単回末梢静脈内 (IV) 注入を受けます。
48 週目に、参加者はプラセボの末梢 IV 注入を 1 回受けます。
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非複製、組換え、アデノ随伴ウイルス (AAV) 血清型 8 (AAV8)
他の名前：
通常の生理食塩水注入
DTX401溶液を投与される参加者は、経口プレドニゾロンを投与されます
プラセボを投与される参加者は、研究の盲検性を維持するためにプラセボ経口プレドニゾロンを受け取ります
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プラセボコンパレーター：プラセボ、その後 DTX401
参加者は、プラセボの単回末梢 IV 注入を受けます。
48 週目に、適格な参加者は、DTX401 溶液の単回末梢 IV 注入を受けます。
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非複製、組換え、アデノ随伴ウイルス (AAV) 血清型 8 (AAV8)
他の名前：
通常の生理食塩水注入
DTX401溶液を投与される参加者は、経口プレドニゾロンを投与されます
プラセボを投与される参加者は、研究の盲検性を維持するためにプラセボ経口プレドニゾロンを受け取ります
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実験的：DTX401 (日本限定)
参加者は、溶液中の DTX401 の末梢静脈 (IV) 注入を 1 回受けます。
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非複製、組換え、アデノ随伴ウイルス (AAV) 血清型 8 (AAV8)
他の名前：
DTX401溶液を投与される参加者は、経口プレドニゾロンを投与されます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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1 日あたりのコーンスターチ摂取量のベースラインから 48 週までの変化率
時間枠：ベースライン、48週目
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ベースライン、48週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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プラセボ群と比較した DTX401 群のコーンスターチの 1 日総投与量のベースラインから 48 週目までの変化
時間枠：ベースライン、48 週目
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ベースライン、48 週目
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低血糖範囲（<70mg/dL [3.9 mmol/L]）におけるグルコース値の割合のベースラインから 48 週目までの変化
時間枠：ベースライン、48 週目
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ベースライン、48 週目
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48週目の患者の全体的な変化印象（PGIC）評価スコア
時間枠：ベースライン、48 週目
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ベースライン、48 週目
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制御された絶食チャレンジ中の低血糖（<54 mg/dL [3.0 mmol/L]）に至るまでのベースラインから 48 週目までの変化
時間枠：ベースライン、48 週目
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ベースライン、48 週目
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70～120 mg/dL (3.9～6.7 mmol/L) の範囲のグルコース値の割合のベースラインから 48 週目までの変化
時間枠：ベースライン、48 週目
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ベースライン、48 週目
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治療中の緊急有害事象（TEAE）、特別に関心のあるTEAE、重篤なTEAE、関連するTEAE、有害事象（AE）による研究または治験薬の中止、および致命的なAEの数
時間枠：144週間まで
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144週間まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceutical Inc
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年11月8日
一次修了 (実際)
2024年2月20日
研究の完了 (実際)
2026年2月20日
試験登録日
最初に提出
2021年7月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年11月17日
最初の投稿 (実際)
2021年12月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月23日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DTX401-CL301
- 2020-004184-12 (EudraCT番号)
- 2023-508750-25-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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