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Une étude sur le transfert de gène médié par le virus adéno-associé de sérotype 8 de la glucose-6-phosphatase chez les patients atteints de la maladie de stockage du glycogène de type Ia (GSDIa)

21 mars 2024 mis à jour par: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur le transfert de gène médié par le virus adéno-associé de sérotype 8 de la glucose-6-phosphatase chez des patients atteints de la maladie de stockage du glycogène de type Ia

Les principaux objectifs de cette étude sont d'évaluer l'efficacité du DTX401 pour réduire ou éliminer la dépendance à la thérapie de remplacement du glucose exogène pour maintenir l'euglycémie et pour maintenir ou améliorer la qualité du contrôle de la glycémie.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude DTX401-CL301 est une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo visant à déterminer l'efficacité et à confirmer l'innocuité du DTX401 chez les patients de 8 ans et plus atteints de la maladie de stockage du glycogène de type Ia (GSDIa). Les participants seront randomisés 1:1 dans le groupe DTX401 ou placebo, et suivis de près pendant 48 semaines. À la semaine 48, les participants éligibles passeront et recevront DTX401 s'ils avaient déjà reçu un placebo ou un placebo s'ils avaient déjà reçu DTX401, et seront suivis de près pendant 48 semaines supplémentaires. Après la fin de la semaine 96 ou le retrait anticipé, les participants se verront proposer de s'inscrire à un programme de surveillance des maladies (DMP) où ils seront suivis pendant au moins 10 ans après la perfusion de DTX401.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

46

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Hamburg, Allemagne, 20251
        • University Medical Center Eppendorf
  • Brésil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brésil, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • McGill University
  • Danemark
    • Capital
      • Kopenhagen, Capital, Danemark, 2100
        • Righospitalet
  • Espagne
    • A Coruna
      • Santiago De Compostela, A Coruna, Espagne, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Italie
      • Naples, Italie, 80131
        • University of Naples
    • Linguria
      • Genova, Linguria, Italie, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9700 RB
        • Groningen University
  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, États-Unis, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • University of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • Primary Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • GSDIa documenté avec confirmation par test moléculaire ou activité enzymatique sur biopsie hépatique
  • Reçoit actuellement un régime thérapeutique de fécule de maïs (ou équivalent) et est cliniquement stable, comme en témoigne un changement de pas plus de 10 % du régime de fécule de maïs (ou équivalent) et aucune hospitalisation pour hypoglycémie sur une période de 4 semaines
  • Volonté et capable de terminer le processus de consentement éclairé et de se conformer aux procédures d'étude et au calendrier des visites
  • Les femmes en âge de procréer et les hommes fertiles doivent consentir à utiliser une contraception hautement efficace à partir de la période suivant le consentement éclairé jusqu'à la durée de l'étude de 96 semaines et en cas de retrait précoce au moins 48 semaines après la dernière dose du produit expérimental (IP). Les sujets féminins doivent accepter de ne pas devenir enceintes. Les sujets masculins doivent accepter de ne pas engendrer d'enfant ou de donner du sperme

Critères d'exclusion clés :

  • Anticorps préexistants détectables contre la capside AAV8
  • Antécédents de greffe de foie, y compris thérapie/greffe de cellules hépatocytaires
  • Antécédents de maladie du foie
  • Présence d'adénome hépatique > 5 cm
  • Présence d'un adénome hépatique> 3 cm et ≤ 5 cm de taille qui a un taux de croissance annuel documenté de ≥ 0,5 cm par an
  • Inflammation hépatique importante ou cirrhose mise en évidence par imagerie ou l'une des anomalies de laboratoire suivantes : alanine aminotransférase (ALT) ou aspartate aminotransférase (AST) > limite supérieure de la normale (LSN), bilirubine totale > 1,5 × LSN, phosphatase alcaline > 2,5 × LSN
  • Triglycérides non à jeun ≥1000 mg/dL
  • Enceinte, allaitante ou prévoyant de devenir enceinte (soi-même ou partenaire) à tout moment de l'étude.
  • Participation actuelle ou antérieure à une autre étude de transfert de gènes
  • Antécédents de consommation de drogues illicites dans les 60 jours précédant le dépistage ou résultats positifs d'un dépistage de drogues dans l'urine à 8 panneaux pendant la période de dépistage effectuée à 2 points dans le temps à au moins 6 semaines d'intervalle

Notez que des critères d'inclusion/exclusion supplémentaires peuvent s'appliquer, selon le protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: DTX401, puis placebo
Les participants reçoivent une seule perfusion intraveineuse périphérique (IV) de DTX401 en solution. À la semaine 48, les participants reçoivent une seule perfusion IV périphérique de placebo.
Génétique: DTX401
non réplicatif, recombinant, virus adéno-associé (AAV) de sérotype 8 (AAV8)
Autre: Placebo
Perfusion de solution saline normale
Médicament: Corticostéroïdes oraux
Les participants qui reçoivent la solution DTX401 recevront des corticostéroïdes oraux
Autres noms:
  • prednisolone
Médicament: Placebo pour les corticostéroïdes oraux
Les participants qui reçoivent un placebo recevront des corticostéroïdes oraux placebo pour maintenir l'étude en aveugle
Comparateur placebo: Placebo, puis DTX401
Les participants reçoivent une seule perfusion IV périphérique de placebo. À la semaine 48, les participants éligibles reçoivent une perfusion IV périphérique unique de la solution DTX401.
Génétique: DTX401
non réplicatif, recombinant, virus adéno-associé (AAV) de sérotype 8 (AAV8)
Autre: Placebo
Perfusion de solution saline normale
Médicament: Corticostéroïdes oraux
Les participants qui reçoivent la solution DTX401 recevront des corticostéroïdes oraux
Autres noms:
  • prednisolone
Médicament: Placebo pour les corticostéroïdes oraux
Les participants qui reçoivent un placebo recevront des corticostéroïdes oraux placebo pour maintenir l'étude en aveugle
Expérimental: DTX401 (Japon uniquement)
Les participants reçoivent une seule perfusion intraveineuse (IV) périphérique de DTX401 en solution.
Génétique: DTX401
non réplicatif, recombinant, virus adéno-associé (AAV) de sérotype 8 (AAV8)
Médicament: Corticostéroïdes oraux
Les participants qui reçoivent la solution DTX401 recevront des corticostéroïdes oraux
Autres noms:
  • prednisolone

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Variation en pourcentage de la valeur initiale à la semaine 48 de l'apport quotidien en fécule de maïs
Délai: Ligne de base, semaine 48
Ligne de base, semaine 48

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement entre le départ et la semaine 48 du nombre de doses quotidiennes totales de fécule de maïs dans le groupe DTX401 par rapport au groupe Placebo
Délai: Référence, semaine 48
Référence, semaine 48
Changement entre l'inclusion et la semaine 48 du pourcentage de valeurs de glucose dans la plage hypoglycémique (<70 mg/dL [3,9 mmol/L])
Délai: Référence, semaine 48
Référence, semaine 48
Score d'évaluation de l'impression globale de changement (PGIC) du patient à la semaine 48
Délai: Référence, semaine 48
Référence, semaine 48
Changement entre le départ et la semaine 48 du délai d'hypoglycémie (<54 mg/dL [3,0 mmol/L]) au cours d'une provocation à jeun contrôlée
Délai: Référence, semaine 48
Référence, semaine 48
Changement entre le départ et la semaine 48 du pourcentage de valeurs de glucose compris entre 70 et 120 mg/dL (3,9 et 6,7 mmol/L)
Délai: Référence, semaine 48
Référence, semaine 48
Nombre d'événements indésirables survenus pendant le traitement (EIT), d'EIT d'intérêt particulier, d'EIT graves, d'EIT associés, d'arrêts de l'étude ou d'un produit expérimental en raison d'événements indésirables (EI) et d'EI mortels
Délai: jusqu'à 144 semaines
jusqu'à 144 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 novembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

20 février 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 novembre 2021

Première publication (Réel)

1 décembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DTX401-CL301
  • 2020-004184-12 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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