Tutkimus adeno-assosioituneen viruksen serotyypin 8 välittämästä glukoosi-6-fosfataasin geenisiirrosta potilailla, joilla on glykogeenin varastointisairaus tyyppi Ia (GSDIa)
torstai 21. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus adenosiin liittyvän viruksen serotyypin 8 välittämästä glukoosi-6-fosfataasin geenisiirrosta potilailla, joilla on glykogeenin varastointisairaus tyyppi Ia
Tämän tutkimuksen ensisijaiset tavoitteet ovat arvioida DTX401:n tehokkuutta vähentää tai poistaa riippuvuutta eksogeenisesta glukoosikorvaushoidosta euglykemian ylläpitämiseksi ja glukoosin hallinnan laadun ylläpitämiseksi tai parantamiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus DTX401-CL301 on vaiheen 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus DTX401:n tehokkuuden määrittämiseksi ja turvallisuuden vahvistamiseksi vähintään 8-vuotiailla potilailla, joilla on glykogeenivarastotauti tyyppi Ia (GSDIa).
Osallistujat satunnaistetaan 1:1 DTX401- tai plaseboryhmään, ja heitä seurataan tarkasti 48 viikon ajan.
Viikolla 48 kelvollinen osallistuja siirtyy ja saavat DTX401:tä, jos he olivat aiemmin saaneet lumelääkettä tai lumelääkettä, jos he olivat aiemmin saaneet DTX401:tä, ja heitä seurataan tiiviisti vielä 48 viikon ajan.
Viikon 96 päätyttyä tai ennenaikaisen vetäytymisen jälkeen osallistujille tarjotaan ilmoittautumista taudinvalvontaohjelmaan (DMP), jossa heitä seurataan vähintään 10 vuoden ajan DTX401-infuusion jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
46
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat, 9700 RB
- Groningen University
-
-
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilia, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
-
-
A Coruna
-
Santiago De Compostela, A Coruna, Espanja, 15706
- Hospital Clinico Universitario De Santiago
-
-
-
-
-
Naples, Italia, 80131
- University of Naples
-
-
Linguria
-
Genova, Linguria, Italia, 16147
- Istituto Giannina Gaslini
-
-
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
- McGill University
-
-
-
-
-
Hamburg, Saksa, 20251
- University Medical Center Eppendorf
-
-
-
-
Capital
-
Kopenhagen, Capital, Tanska, 2100
- Righospitalet
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030
- University of Connecticut Health Center
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- Primary Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Dokumentoitu GSDIa, joka on vahvistettu molekyylitestillä tai entsymaattisella aktiivisuudella maksabiopsiassa
- Tällä hetkellä saa maissitärkkelyksen (tai vastaavan) hoito-ohjelman ja on kliinisesti vakaa, mistä on osoituksena korkeintaan 10 % muutos maissitärkkelyksen (tai vastaavan) hoito-ohjelmassa ja ei sairaalahoitoa hypoglykemian vuoksi 4 viikon aikana
- Halukas ja kykenevä suorittamaan tietoisen suostumusprosessin ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja vierailuaikataulua
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja hedelmällisessä iässä olevien miesten on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä tietoisen suostumuksen jälkeisestä ajanjaksosta 96 viikkoa kestävän tutkimuksen ajan ja varhaisen lopettamisen tapauksissa vähintään 48 viikkoa viimeisen tutkimustuotteen annoksen (IP) jälkeen. Naispuolisten on suostuttava olemaan raskaaksi. Miesten on suostuttava olemaan hankkimatta lasta tai luovuttamasta siittiöitä
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Havaittavissa olevat vasta-aineet AAV8-kapsidille
- Aiemmat maksansiirrot, mukaan lukien hepatosyyttisoluhoito/siirto
- Maksasairaushistoria
- Maksaadenooma, jonka koko on >5 cm
- Maksaadenoma >3 cm ja ≤5 cm, jonka dokumentoitu vuotuinen kasvunopeus on ≥0,5 cm vuodessa
- Merkittävä maksan tulehdus tai kirroosi, joka on todistettu kuvantamisella tai jollakin seuraavista laboratorioarvoista: alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > normaalin yläraja (ULN), kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN, alkalinen fosfataasi > 2,5 × ULN
- Ei-paasto-triglyseridit ≥1000 mg/dl
- Raskaana oleva, imettävä tai raskautta suunnitteleva (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana.
- Nykyinen tai aiempi osallistuminen toiseen geeninsiirtotutkimukseen
- Laittomien huumeiden käyttöhistoria 60 päivän sisällä ennen seulontaa tai positiiviset tulokset 8-paneelista virtsan huumeseulontaan seulontajakson aikana, joka on suoritettu 2 ajankohtana vähintään 6 viikon välein
Huomaa, että protokollakohtaisesti voidaan soveltaa muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: DTX401, sitten Placebo
Osallistujat saavat yhden perifeerisen laskimonsisäisen (IV) DTX401-infuusion liuoksessa.
Viikolla 48 osallistujat saavat yhden perifeerisen IV-infuusion lumelääkettä.
|
replikoitumaton, rekombinantti, adeno-assosioitunut virus (AAV) serotyyppi 8 (AAV8)
Normaali suolaliuos-infuusio
Osallistujat, jotka saavat DTX401-liuosta, saavat oraalisia kortikosteroideja
Muut nimet:
Osallistujat, jotka saavat lumelääkettä, saavat lumelääkettä oraalisia kortikosteroideja tutkimuksen sokeuden ylläpitämiseksi
|
|
Placebo Comparator: Placebo, sitten DTX401
Osallistujat saavat yhden perifeerisen IV-infuusion lumelääkettä.
Viikolla 48 kelvollinen osallistuja saa yhden perifeerisen IV-infuusion DTX401-liuosta.
|
replikoitumaton, rekombinantti, adeno-assosioitunut virus (AAV) serotyyppi 8 (AAV8)
Normaali suolaliuos-infuusio
Osallistujat, jotka saavat DTX401-liuosta, saavat oraalisia kortikosteroideja
Muut nimet:
Osallistujat, jotka saavat lumelääkettä, saavat lumelääkettä oraalisia kortikosteroideja tutkimuksen sokeuden ylläpitämiseksi
|
|
Kokeellinen: DTX401 (vain Japani)
Osallistujat saavat yhden perifeerisen suonensisäisen (IV) DTX401-infuusion liuoksessa.
|
replikoitumaton, rekombinantti, adeno-assosioitunut virus (AAV) serotyyppi 8 (AAV8)
Osallistujat, jotka saavat DTX401-liuosta, saavat oraalisia kortikosteroideja
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Prosenttimuutos perustasosta viikkoon 48 päivittäisessä maissitärkkelyksen saannissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Perustaso, viikko 48
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos perustasosta viikkoon 48 maissitärkkelyksen päivittäisten kokonaisannosten määrässä DTX401-ryhmässä verrattuna plaseboryhmään
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 glukoosiarvojen prosenteissa hypoglykeemisellä alueella (<70 mg/dl [3,9 mmol/l])
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Potilaan globaalin muutoksen vaikutuksen (PGIC) arviointipisteet viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 hypoglykemiaan (<54 mg/dl [3,0 mmol/l]) hallitun paastohaasteen aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Muutos lähtötasosta viikolle 48 glukoosiarvojen prosenttiosuudessa välillä 70-120 mg/dl (3,9-6,7 mmol/L)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Hoidon äkillisten haittatapahtumien (TEAE), erityisen kiinnostavien TEAE-tapahtumien, vakavien TEAE-tapausten, asiaan liittyvien TEAE-tapahtumien, tutkimuksen tai tutkimustuotteen lopettamisen haittatapahtumien vuoksi (AE) ja kuolemaan johtaneiden haittavaikutusten lukumäärä
Aikaikkuna: jopa 144 viikkoa
|
jopa 144 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 8. marraskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 20. helmikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 14. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. marraskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 25. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Sairaus
- Metaboliset sairaudet
- Glykogeenin varastointisairaus
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi I
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Glukokortikoidit
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Antineoplastiset aineet, hormonaaliset
- Prednisoloni
Muut tutkimustunnusnumerot
- DTX401-CL301
- 2020-004184-12 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset DTX401
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisGSD1Alankomaat, Yhdysvallat, Kanada, Espanja