Badanie transferu genu glukozo-6-fosfatazy związanego z serotypem 8 wirusa związanego z adenowirusami u pacjentów z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia (GSDIa)
23 marca 2026 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Faza 3, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie transferu genu glukozo-6-fosfatazy za pośrednictwem serotypu 8 wirusa związanego z adenowirusami u pacjentów z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia
Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności DTX401 w zmniejszaniu lub eliminowaniu uzależnienia od egzogennej terapii zastępczej glukozą w celu utrzymania euglikemii oraz utrzymania lub poprawy jakości kontroli glukozy.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie DTX401-CL301 to randomizowane badanie fazy 3 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu określenie skuteczności i potwierdzenie bezpieczeństwa DTX401 u pacjentów w wieku 8 lat i starszych z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia (GSDIa).
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy DTX401 lub placebo i będą uważnie obserwowani przez 48 tygodni.
W 48. tygodniu kwalifikujący się uczestnicy przejdą i otrzymają DTX401, jeśli wcześniej otrzymywali placebo, lub placebo, jeśli wcześniej otrzymywali DTX401, i będą uważnie obserwowani przez dodatkowe 48 tygodni.
Po ukończeniu 96. tygodnia lub wcześniejszym wycofaniu, uczestnikom zostanie zaproponowana rejestracja do Programu Monitorowania Chorób (DMP), w ramach którego będą obserwowani przez co najmniej 10 lat po infuzji DTX401.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
49
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
-
-
Capital
-
Copenhagen, Capital, Dania, 2100
- Righospitalet
-
-
-
-
A Coruna
-
Santiago de Compostela, A Coruna, Hiszpania, 15706
- Hospital Clínico Universitario de Santiago
-
-
-
-
-
Groningen, Holandia, 9700 RB
- Groningen University
-
-
-
-
-
Kumamoto, Japonia
- Kumamoto University Hospital
-
Osaka, Japonia
- Osaka City General Hospital
-
Toyoake, Japonia
- Fujita Health University Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
- McGill University
-
-
-
-
-
Hamburg, Niemcy, 20251
- University Medical Center Eppendorf
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
- University of Connecticut Health Center
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
- Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- University of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- Primary Children's Hospital
-
-
-
-
-
Naples, Włochy, 80131
- University of Naples
-
-
Linguria
-
Genova, Linguria, Włochy, 16147
- Istituto Giannina Gaslini
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Udokumentowane GSDIa potwierdzone testami molekularnymi lub aktywnością enzymatyczną w biopsji wątroby
- Obecnie otrzymuje schemat terapeutyczny skrobi kukurydzianej (lub odpowiednika) i jest klinicznie stabilny, o czym świadczy nie więcej niż 10% zmiana w schemacie skrobi kukurydzianej (lub odpowiednik) i brak hospitalizacji z powodu hipoglikemii w okresie 4 tygodni
- Chęć i zdolność do ukończenia procesu świadomej zgody oraz przestrzegania procedur badania i harmonogramu wizyt
- Kobiety w wieku rozrodczym i płodni mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji od okresu następującego po wyrażeniu świadomej zgody przez czas trwania 96-tygodniowego badania, a w przypadku wcześniejszego odstawienia co najmniej 48 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu (IP). Kobiety muszą wyrazić zgodę na niezajście w ciążę. Mężczyźni muszą wyrazić zgodę, aby nie spłodzić dziecka ani nie oddawać nasienia
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Wykrywalne wcześniej istniejące przeciwciała przeciwko kapsydowi AAV8
- Historia przeszczepu wątroby, w tym terapii/przeszczepu komórek hepatocytów
- Historia chorób wątroby
- Obecność gruczolaka wątroby >5 cm
- Obecność gruczolaka wątroby o wielkości >3 cm i ≤5 cm, z udokumentowanym rocznym tempem wzrostu ≥0,5 cm na rok
- Istotne zapalenie lub marskość wątroby stwierdzone w badaniach obrazowych lub którekolwiek z następujących nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych: aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) > górna granica normy (GGN), bilirubina całkowita >1,5 × GGN, fosfataza zasadowa >2,5 × GGN
- Triglicerydy nie na czczo ≥1000 mg/dl
- Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży (samodzielnie lub z partnerem) w dowolnym momencie podczas badania.
- Obecny lub poprzedni udział w innym badaniu transferu genów
- Historia używania nielegalnych narkotyków w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym lub pozytywne wyniki 8-panelowego badania moczu na obecność narkotyków podczas okresu badania przesiewowego zakończonego w 2 punktach czasowych w odstępie co najmniej 6 tygodni
Uwaga: mogą mieć zastosowanie dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia, zgodnie z protokołem
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: DTX401, potem placebo
Uczestnicy otrzymują pojedynczą obwodową infuzję dożylną (IV) DTX401 w roztworze.
W 48. tygodniu uczestnicy otrzymują pojedynczy obwodowy wlew IV placebo.
|
niereplikujący się, rekombinowany wirus związany z adenowirusami (AAV) serotyp 8 (AAV8)
Inne nazwy:
Zwykły napar z soli fizjologicznej
Uczestnicy, którzy otrzymają roztwór DTX401, otrzymają doustnie prednizolon
Uczestnicy, którzy otrzymują placebo, otrzymają doustny prednizolon placebo w celu zachowania zaślepienia badania
|
|
Komparator placebo: Placebo, potem DTX401
Uczestnicy otrzymują pojedynczą obwodową infuzję IV placebo.
W 48. tygodniu kwalifikujący się uczestnicy otrzymują pojedynczy obwodowy wlew dożylny roztworu DTX401.
|
niereplikujący się, rekombinowany wirus związany z adenowirusami (AAV) serotyp 8 (AAV8)
Inne nazwy:
Zwykły napar z soli fizjologicznej
Uczestnicy, którzy otrzymają roztwór DTX401, otrzymają doustnie prednizolon
Uczestnicy, którzy otrzymują placebo, otrzymają doustny prednizolon placebo w celu zachowania zaślepienia badania
|
|
Eksperymentalny: DTX401 (tylko Japonia)
Uczestnicy otrzymują pojedynczą obwodową infuzję dożylną (IV) DTX401 w roztworze.
|
niereplikujący się, rekombinowany wirus związany z adenowirusami (AAV) serotyp 8 (AAV8)
Inne nazwy:
Uczestnicy, którzy otrzymają roztwór DTX401, otrzymają doustnie prednizolon
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Procentowa zmiana dziennego spożycia skrobi kukurydzianej od wartości początkowej do tygodnia 48
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej do 48. tygodnia w liczbie całkowitych dziennych dawek skrobi kukurydzianej w grupie DTX401 w porównaniu z grupą placebo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
|
Zmiana od wartości początkowej do 48. tygodnia pod względem procentu wartości glukozy w zakresie hipoglikemii (<70 mg/dl [3,9 mmol/l])
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
|
Wynik oceny ogólnego wrażenia zmiany pacjenta (PGIC) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
|
Zmiana czasu od wartości początkowej do 48. tygodnia do hipoglikemii (<54 mg/dl [3,0 mmol/l]) podczas próby kontrolowanego postu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
|
Zmiana od wartości początkowej do 48. tygodnia pod względem procentu wartości glukozy w zakresie 70–120 mg/dl (3,9–6,7 mmol/l)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
|
Liczba zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia (TEAE), TEAE o szczególnym znaczeniu, poważne TEAE, powiązane TEAE, przerwanie udziału w badaniu lub badanym produkcie z powodu zdarzeń niepożądanych (AE) i śmiertelne AE
Ramy czasowe: do 144 tygodnia
|
do 144 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
8 listopada 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
20 lutego 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
20 lutego 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 lipca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 listopada 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
1 grudnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 marca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone
- Choroba spichrzeniowa glikogenu
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Zaburzenia metabolizmu glukozy
- Choroba spichrzeniowa glikogenu typu I
- Hepaterenalna postać choroby przechowywania glikogenu
- Związki policykliczne
- Ciąży
- Ciężarne
- Steroidy
- Związki sterownika
- Ciąży
- Prednizolon
Inne numery identyfikacyjne badania
- DTX401-CL301
- 2020-004184-12 (Numer EudraCT)
- 2023-508750-25-00 (Ctis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .