Eine Studie zum Adeno-assoziierten Virus Serotyp 8-vermittelten Gentransfer von Glucose-6-Phosphatase bei Patienten mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia (GSDIa)
23. März 2026 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zum Adeno-assoziierten Virus Serotyp 8-vermittelten Gentransfer von Glucose-6-Phosphatase bei Patienten mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia
Die Hauptziele dieser Studie sind die Bewertung der Wirksamkeit von DTX401 zur Verringerung oder Eliminierung der Abhängigkeit von einer exogenen Glukoseersatztherapie zur Aufrechterhaltung der Euglykämie und zur Aufrechterhaltung oder Verbesserung der Qualität der Glukosekontrolle.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Studie DTX401-CL301 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Bestätigung der Sicherheit von DTX401 bei Patienten ab 8 Jahren mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia (GSDIa).
Die Teilnehmer werden 1:1 in die DTX401- oder Placebo-Gruppe randomisiert und 48 Wochen lang engmaschig nachbeobachtet.
In Woche 48 wechseln geeignete Teilnehmer und erhalten DTX401, wenn sie zuvor Placebo erhalten hatten, oder Placebo, wenn sie zuvor DTX401 erhalten hatten, und werden weitere 48 Wochen lang engmaschig beobachtet.
Nach Abschluss von Woche 96 oder vorzeitigem Absetzen wird den Teilnehmern die Aufnahme in ein Krankheitsüberwachungsprogramm (DMP) angeboten, in dem sie mindestens 10 Jahre nach der DTX401-Infusion weiterverfolgt werden.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
49
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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Hamburg, Deutschland, 20251
- University Medical Center Eppendorf
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Capital
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Copenhagen, Capital, Dänemark, 2100
- Righospitalet
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Naples, Italien, 80131
- University of Naples
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Linguria
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Genova, Linguria, Italien, 16147
- Istituto Giannina Gaslini
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Kumamoto, Japan
- Kumamoto University Hospital
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Osaka, Japan
- Osaka City General Hospital
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Toyoake, Japan
- Fujita Health University Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
- McGill University
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Groningen, Niederlande, 9700 RB
- Groningen University
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A Coruna
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Santiago de Compostela, A Coruna, Spanien, 15706
- Hospital Clinico Universitario de Santiago
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California
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Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06030
- University of Connecticut Health Center
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New York
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The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
- Mount Sinai
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
- Duke University
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- University of Texas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
- Primary Children's Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
8 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Dokumentierter GSDIa mit Bestätigung durch molekularen Test oder enzymatische Aktivität bei Leberbiopsie
- Erhält derzeit eine therapeutische Behandlung mit Maisstärke (oder Äquivalent) und ist klinisch stabil, was durch eine Änderung der Behandlung mit Maisstärke (oder Äquivalent) um nicht mehr als 10 % und keinen Krankenhausaufenthalt wegen Hypoglykämie über einen Zeitraum von 4 Wochen belegt wird
- Bereit und in der Lage, den Einwilligungsprozess abzuschließen und die Studienverfahren und den Besuchsplan einzuhalten
- Frauen im gebärfähigen Alter und fruchtbare Männer müssen ab dem Zeitraum nach der Einverständniserklärung bis zur Dauer der 96-wöchigen Studie und im Falle eines vorzeitigen Abbruchs mindestens 48 Wochen nach der letzten Dosis des Prüfpräparats (IP) der Anwendung einer hochwirksamen Empfängnisverhütung zustimmen. Weibliche Probanden müssen zustimmen, nicht schwanger zu werden. Männliche Probanden müssen zustimmen, kein Kind zu zeugen oder Sperma zu spenden
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Nachweisbare bereits vorhandene Antikörper gegen das AAV8-Kapsid
- Vorgeschichte einer Lebertransplantation, einschließlich Hepatozytenzelltherapie/-transplantation
- Geschichte der Lebererkrankung
- Vorhandensein eines Leberadenoms > 5 cm groß
- Vorhandensein eines Leberadenoms > 3 cm und ≤ 5 cm Größe mit einer dokumentierten jährlichen Wachstumsrate von ≥ 0,5 cm pro Jahr
- Signifikante Leberentzündung oder Leberzirrhose, nachgewiesen durch Bildgebung oder eine der folgenden Laboranomalien: Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) > obere Grenze des Normalwerts (ULN), Gesamtbilirubin > 1,5 × ULN, alkalische Phosphatase > 2,5 × ULN
- Nicht-Nüchtern-Triglyceride ≥1000 mg/dl
- Schwanger, stillend oder beabsichtigt, zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger zu werden (selbst oder Partnerin).
- Aktuelle oder frühere Teilnahme an einer anderen Gentransferstudie
- Vorgeschichte des illegalen Drogenkonsums innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening oder positive Ergebnisse eines 8-Panel-Urin-Drogenscreenings während des Screening-Zeitraums, der zu 2 Zeitpunkten im Abstand von mindestens 6 Wochen abgeschlossen wurde
Beachten Sie, dass pro Protokoll zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten können
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: DTX401, dann Placebo
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne periphere intravenöse (IV) Infusion von DTX401 in Lösung.
In Woche 48 erhalten die Teilnehmer eine einzelne periphere IV-Infusion von Placebo.
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nichtreplizierendes, rekombinantes, Adeno-assoziiertes Virus (AAV) Serotyp 8 (AAV8)
Andere Namen:
Normale Infusion mit Kochsalzlösung
Teilnehmer, die die DTX401-Lösung erhalten, erhalten Prednisolon oral
Teilnehmer, die Placebo erhalten, erhalten Placebo-Oralprednisolon, um die Studienverblindung aufrechtzuerhalten
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Placebo-Komparator: Placebo, dann DTX401
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne periphere IV-Infusion von Placebo.
In Woche 48 erhalten berechtigte Teilnehmer eine einzelne periphere IV-Infusion mit DTX401-Lösung.
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nichtreplizierendes, rekombinantes, Adeno-assoziiertes Virus (AAV) Serotyp 8 (AAV8)
Andere Namen:
Normale Infusion mit Kochsalzlösung
Teilnehmer, die die DTX401-Lösung erhalten, erhalten Prednisolon oral
Teilnehmer, die Placebo erhalten, erhalten Placebo-Oralprednisolon, um die Studienverblindung aufrechtzuerhalten
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Experimental: DTX401 (nur Japan)
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne periphere intravenöse (IV) Infusion von DTX401 in Lösung.
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nichtreplizierendes, rekombinantes, Adeno-assoziiertes Virus (AAV) Serotyp 8 (AAV8)
Andere Namen:
Teilnehmer, die die DTX401-Lösung erhalten, erhalten Prednisolon oral
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Prozentuale Veränderung der täglichen Maisstärkeaufnahme vom Ausgangswert bis Woche 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
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Baseline, Woche 48
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Änderung der Gesamtzahl der täglichen Maisstärkedosen in der DTX401-Gruppe im Vergleich zur Placebo-Gruppe vom Ausgangswert bis zur 48. Woche
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
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Ausgangswert, Woche 48
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Änderung des Prozentsatzes der Glukosewerte im hypoglykämischen Bereich (<70 mg/dl [3,9 mmol/l]) vom Ausgangswert bis zur 48. Woche
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
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Ausgangswert, Woche 48
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PGIC-Bewertungsergebnis (Patient Global Impression of Change) in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
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Ausgangswert, Woche 48
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Änderung der Zeit bis zur Hypoglykämie (<54 mg/dL [3,0 mmol/L]) vom Ausgangswert bis Woche 48 während einer kontrollierten Fasten-Challenge
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
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Ausgangswert, Woche 48
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Änderung des prozentualen Anteils der Glukosewerte im Bereich von 70–120 mg/dl (3,9–6,7 mmol/l) vom Ausgangswert bis zur 48. Woche
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
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Ausgangswert, Woche 48
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Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs), TEAEs von besonderem Interesse, schwerwiegender TEAEs, verwandter TEAEs, Abbrüche aus der Studie oder dem Prüfprodukt aufgrund unerwünschter Ereignisse (UEs) und tödlichen UEs
Zeitfenster: bis zu 144 Wochen
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bis zu 144 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
8. November 2021
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
20. Februar 2024
Studienabschluss (Tatsächlich)
20. Februar 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
14. Juli 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
17. November 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
1. Dezember 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. März 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
23. März 2026
Zuletzt verifiziert
1. März 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechselerkrankungen
- Kohlenhydratstoffwechsel, angeborene Fehler
- Glykogenspeicherkrankheit
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Ernährungs- und Stoffwechselerkrankungen
- Störungen des Glukosestoffwechsels
- Glykogenspeicherkrankheit Typ I
- Hepatorische Form der Glykogenspeichererkrankung
- Polycyclische Verbindungen
- Schwangerschaft
- Schwangerschaft
- Steroide
- Fusions-Ring-Verbindungen
- Schwangerschaften
- Prednisolon
Andere Studien-ID-Nummern
- DTX401-CL301
- 2020-004184-12 (EudraCT-Nummer)
- 2023-508750-25-00 (Ctis)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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