Studie genového přenosu glukóza-6-fosfatázy zprostředkovaného adeno-asociovaným virem sérotypu 8 u pacientů s onemocněním ze střádání glykogenu typu Ia (GSDIa)
23. března 2026 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 genového přenosu glukóza-6-fosfatázy zprostředkovaného adeno-asociovaným virem sérotypu 8 u pacientů s onemocněním z hromadění glykogenu typu Ia
Primárními cíli této studie je vyhodnotit účinnost DTX401 snížit nebo odstranit závislost na exogenní substituční terapii glukózy za účelem udržení euglykémie a udržení nebo zlepšení kvality kontroly glukózy.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Detailní popis
Studie DTX401-CL301 je fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie ke stanovení účinnosti a potvrzení bezpečnosti DTX401 u pacientů ve věku 8 let a starších s onemocněním glykogenu typu Ia (GSDIa).
Účastníci budou randomizováni 1:1 do skupiny DTX401 nebo placeba a budou pečlivě sledováni po dobu 48 týdnů.
V týdnu 48 způsobilí účastníci přejdou a dostanou DTX401, pokud dříve dostávali placebo nebo placebo, pokud dříve dostávali DTX401, a budou pečlivě sledováni po dobu dalších 48 týdnů.
Po dokončení 96. týdne nebo předčasném stažení bude účastníkům nabídnuta registrace do Programu sledování onemocnění (DMP), kde budou sledováni po dobu nejméně 10 let po infuzi DTX401.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
49
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
-
-
Capital
-
Copenhagen, Capital, Dánsko, 2100
- Righospitalet
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko, 9700 RB
- Groningen University
-
-
-
-
-
Naples, Itálie, 80131
- University of Naples
-
-
Linguria
-
Genova, Linguria, Itálie, 16147
- Istituto Giannina Gaslini
-
-
-
-
-
Kumamoto, Japonsko
- Kumamoto University Hospital
-
Osaka, Japonsko
- Osaka City General Hospital
-
Toyoake, Japonsko
- Fujita Health University Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
- McGill University
-
-
-
-
-
Hamburg, Německo, 20251
- University Medical Center Eppendorf
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030
- University of Connecticut Health Center
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
- Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- University of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- Primary Children's Hospital
-
-
-
-
A Coruna
-
Santiago de Compostela, A Coruna, Španělsko, 15706
- Hospital Clínico Universitario de Santiago
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Dokumentovaný GSDIa s potvrzením molekulárním testováním nebo enzymatickou aktivitou na jaterní biopsii
- V současné době dostává terapeutický režim kukuřičného škrobu (nebo ekvivalentu) a je klinicky stabilní, jak dokazuje ne více než 10% změna v režimu kukuřičného škrobu (nebo ekvivalentu) a žádná hospitalizace pro hypoglykémii po dobu 4 týdnů
- Ochota a schopnost dokončit proces informovaného souhlasu a dodržovat studijní postupy a plán návštěv
- Ženy ve fertilním věku a fertilní muži musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce od období po informovaném souhlasu po dobu trvání 96týdenní studie a v případě předčasného vysazení alespoň 48 týdnů po poslední dávce hodnoceného přípravku (IP). Ženy musí souhlasit s tím, že neotěhotní. Muži musí souhlasit s tím, že nebudou zplodit dítě nebo darovat sperma
Klíčová kritéria vyloučení:
- Detekovatelné již existující protilátky proti kapsidě AAV8
- Transplantace jater v anamnéze, včetně terapie/transplantace buněk hepatocytů
- Historie onemocnění jater
- Přítomnost jaterního adenomu o velikosti >5 cm
- Přítomnost jaterního adenomu > 3 cm a velikosti ≤ 5 cm, který má zdokumentovanou roční míru růstu ≥ 0,5 cm za rok
- Významný zánět jater nebo cirhóza prokázaná zobrazením nebo kterákoli z následujících laboratorních abnormalit: alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) > horní hranice normy (ULN), celkový bilirubin > 1,5 × ULN, alkalická fosfatáza > 2,5 × ULN
- Triglyceridy bez půstu ≥1000 mg/dl
- Těhotná, kojící nebo plánující otěhotnět (sama nebo partnerka) kdykoli během studie.
- Současná nebo předchozí účast na jiné studii genového přenosu
- Anamnéza užívání nelegálních drog během 60 dnů před screeningem nebo pozitivní výsledky z 8panelového screeningu drog v moči během Screeningového období dokončeného ve 2 časových bodech s odstupem nejméně 6 týdnů
Všimněte si, že mohou platit další kritéria pro zahrnutí/vyloučení podle protokolu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: DTX401, pak Placebo
Účastníci dostávají jednu periferní intravenózní (IV) infuzi DTX401 v roztoku.
V týdnu 48 dostanou účastníci jednu periferní IV infuzi placeba.
|
nereplikující se, rekombinantní, adeno-asociovaný virus (AAV) sérotyp 8 (AAV8)
Ostatní jména:
Normální infuze fyziologického roztoku
Účastníci, kteří obdrží roztok DTX401, dostanou perorálně prednisolon
Účastníci, kteří dostanou placebo, obdrží perorální placebo prednisolon, aby byla zachována zaslepenost studie
|
|
Komparátor placeba: Placebo, pak DTX401
Účastníci dostanou jednu periferní IV infuzi placeba.
V týdnu 48 dostanou způsobilí účastníci jednu periferní IV infuzi roztoku DTX401.
|
nereplikující se, rekombinantní, adeno-asociovaný virus (AAV) sérotyp 8 (AAV8)
Ostatní jména:
Normální infuze fyziologického roztoku
Účastníci, kteří obdrží roztok DTX401, dostanou perorálně prednisolon
Účastníci, kteří dostanou placebo, obdrží perorální placebo prednisolon, aby byla zachována zaslepenost studie
|
|
Experimentální: DTX401 (pouze Japonsko)
Účastníci dostávají jednu periferní intravenózní (IV) infuzi DTX401 v roztoku.
|
nereplikující se, rekombinantní, adeno-asociovaný virus (AAV) sérotyp 8 (AAV8)
Ostatní jména:
Účastníci, kteří obdrží roztok DTX401, dostanou perorálně prednisolon
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procentuální změna denního příjmu kukuřičného škrobu oproti výchozímu stavu do 48. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
Výchozí stav, týden 48
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna počtu celkových denních dávek kukuřičného škrobu ve skupině DTX401 ve srovnání se skupinou s placebem od výchozího stavu do 48. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
Výchozí stav, týden 48
|
|
Změna procenta hodnot glukózy v hypoglykemickém rozmezí od výchozího stavu do 48. týdne (<70 mg/dl [3,9 mmol/l])
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
Výchozí stav, týden 48
|
|
Hodnocení globálního dojmu změny (PGIC) pacienta ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
Výchozí stav, týden 48
|
|
Změna od výchozího stavu do 48. týdne v čase do hypoglykémie (<54 mg/dl [3,0 mmol/l]) během výzvy kontrolovaného hladovění
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
Výchozí stav, týden 48
|
|
Změna procenta hodnot glukózy od výchozího stavu do 48. týdne v rozmezí 70–120 mg/dl (3,9–6,7 mmol/l)
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
Výchozí stav, týden 48
|
|
Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE), TEAE zvláštního zájmu, závažných TEAE, souvisejících TEAE, ukončení studie nebo zkoumaného produktu z důvodu nežádoucích příhod (AE) a fatální AE
Časové okno: až 144 týdnů
|
až 144 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. listopadu 2021
Primární dokončení (Aktuální)
20. února 2024
Dokončení studie (Aktuální)
20. února 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. července 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. listopadu 2021
První zveřejněno (Aktuální)
1. prosince 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Onemocnění z ukládání glykogenu
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Poruchy metabolismu glukózy
- Onemocnění z hromadění glykogenu typu I
- Hepatorenální forma onemocnění skladování glykogenu
- Polycyklické sloučeniny
- Těhotenství
- Těhotenství
- Steroidy
- Sloučeniny roztaveného kruhu
- Těhotenství
- Prednisolon
Další identifikační čísla studie
- DTX401-CL301
- 2020-004184-12 (Číslo EudraCT)
- 2023-508750-25-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .