GSDIa(Glycogen Storage Disease Type Ia) 환자에서 Adeno-Associated Virus Serotype 8 매개 Glucose-6-Phosphatase 유전자 전달에 관한 연구
2024년 3월 21일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
글리코겐 축적병 Ia형 환자에서 아데노 관련 바이러스 혈청형 8 매개 글루코스-6-포스파타아제의 유전자 전이에 대한 3상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
이 연구의 주요 목적은 정상혈당증을 유지하고 포도당 조절의 질을 유지하거나 개선하기 위해 외인성 포도당 대체 요법에 대한 의존성을 줄이거나 없애는 DTX401의 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
상세 설명
연구 DTX401-CL301은 8세 이상의 글리코겐 저장 질환 유형 Ia(GSDIa) 환자를 대상으로 DTX401의 효능을 확인하고 안전성을 확인하기 위한 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다.
참가자는 1:1로 DTX401 또는 위약 그룹으로 무작위 배정되며 48주 동안 면밀히 추적됩니다.
48주차에 자격을 갖춘 참가자는 이전에 위약을 투여받은 경우 DTX401을, 이전에 DTX401을 투여받은 경우 위약을 투여하고 추가 48주 동안 면밀히 추적하게 됩니다.
96주 완료 또는 조기 중단 후 참가자는 DTX401 주입 후 최소 10년 동안 추적 관찰되는 질병 모니터링 프로그램(DMP)에 등록할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
46
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드, 9700 RB
- Groningen University
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Capital
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Kopenhagen, Capital, 덴마크, 2100
- Righospitalet
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Hamburg, 독일, 20251
- University Medical Center Eppendorf
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, 미국, 06030
- University of Connecticut Health Center
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10467
- Mount Sinai
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- Primary Children's Hospital
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Rio Grande Do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, 브라질, 90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
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A Coruna
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Santiago De Compostela, A Coruna, 스페인, 15706
- Hospital Clinico Universitario de Santiago
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Naples, 이탈리아, 80131
- University of Naples
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Linguria
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Genova, Linguria, 이탈리아, 16147
- Istituto Giannina Gaslini
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, H3H 1P3
- McGill University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 간 생검에 대한 분자 테스트 또는 효소 활동으로 확인된 문서화된 GSDIa
- 현재 옥수수 전분(또는 동등물)의 치료 요법을 받고 있으며 옥수수 전분(또는 동등물) 요법에서 10% 이하의 변화와 4주 동안 저혈당증으로 인한 입원이 없는 것으로 입증된 바와 같이 임상적으로 안정적입니다.
- 정보에 입각한 동의 절차를 완료하고 연구 절차 및 방문 일정을 준수할 의지와 능력
- 가임 여성 및 가임 남성은 정보에 입각한 동의 후 기간부터 96주 연구 기간까지 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 하며, 조기 중단의 경우 임상시험 제품(IP)의 마지막 투여 후 최소 48주에 동의해야 합니다. 여성 피험자는 임신하지 않겠다는 데 동의해야 합니다. 남성 피험자는 아이를 낳거나 정자를 기증하지 않기로 동의해야 합니다.
주요 제외 기준:
- AAV8 캡시드에 대한 검출 가능한 기존 항체
- 간세포 치료/이식을 포함한 간 이식 이력
- 간 질환의 역사
- 크기가 >5cm인 간 선종의 존재
- 연간 성장률이 ≥0.5cm/년인 문서화된 간 선종 >3cm 및 ≤5cm 크기의 존재
- 영상 또는 다음 실험실 이상으로 입증되는 심각한 간 염증 또는 간경변: 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 아스파테이트 아미노전이효소(AST) > 정상 상한(ULN), 총 빌리루빈 >1.5 × ULN, 알칼리성 인산분해효소 >2.5 × ULN
- 비공복 트리글리세리드 ≥1000 mg/dL
- 연구 중 언제든지 임신, 모유 수유 또는 임신 계획(본인 또는 배우자).
- 현재 또는 이전에 다른 유전자 전달 연구에 참여
- 스크리닝 전 60일 이내에 불법 약물 사용 이력 또는 스크리닝 기간 동안 최소 6주 간격의 2개 시점에서 완료된 8-패널 소변 약물 스크리닝에서 양성 결과
프로토콜에 따라 추가 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: DTX401, 위약
참가자는 용액에 DTX401을 단일 말초 정맥 주사(IV) 주입받습니다.
48주차에 참가자는 위약의 단일 말초 IV 주입을 받습니다.
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비복제, 재조합, 아데노 관련 바이러스(AAV) 혈청형 8(AAV8)
일반 식염수 주입
DTX401 솔루션을 받는 참가자는 경구 코르티코스테로이드를 받게 됩니다.
다른 이름들:
위약을 받는 참가자는 맹검 연구를 유지하기 위해 위약 경구 코르티코스테로이드를 받게 됩니다.
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위약 비교기: 위약, 그 다음 DTX401
참가자는 위약의 단일 말초 IV 주입을 받습니다.
48주차에 자격을 갖춘 참가자는 DTX401 용액의 단일 말초 IV 주입을 받습니다.
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비복제, 재조합, 아데노 관련 바이러스(AAV) 혈청형 8(AAV8)
일반 식염수 주입
DTX401 솔루션을 받는 참가자는 경구 코르티코스테로이드를 받게 됩니다.
다른 이름들:
위약을 받는 참가자는 맹검 연구를 유지하기 위해 위약 경구 코르티코스테로이드를 받게 됩니다.
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실험적: DTX401(일본만 해당)
참가자는 용액에 DTX401을 단일 말초 정맥(IV) 주입받습니다.
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비복제, 재조합, 아데노 관련 바이러스(AAV) 혈청형 8(AAV8)
DTX401 솔루션을 받는 참가자는 경구 코르티코스테로이드를 받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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일일 옥수수 전분 섭취량의 기준선에서 48주까지의 변화율
기간: 기준선, 48주차
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기준선, 48주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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위약군과 비교한 DTX401군에서 베이스라인에서 48주차까지의 옥수수 전분 일일 총 투여량 변화
기간: 기준선, 48주차
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기준선, 48주차
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저혈당 범위(<70mg/dL [3.9mmol/L])의 혈당 값 백분율에 대한 기준선에서 48주차까지의 변화
기간: 기준선, 48주차
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기준선, 48주차
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48주차의 환자 전체적 변화 인상(PGIC) 평가 점수
기간: 기준선, 48주차
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기준선, 48주차
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통제된 단식 챌린지 중 저혈당증(<54mg/dL[3.0mmol/L])에 도달하는 시간의 기준선에서 48주차까지의 변화
기간: 기준선, 48주차
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기준선, 48주차
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기준선에서 48주차까지 70~120mg/dL(3.9~6.7mmol/L) 범위의 혈당 값 백분율 변화
기간: 기준선, 48주차
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기준선, 48주차
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치료 관련 이상사례(TEAE), 특별 관심 대상 TEAE, 심각한 TEAE, 관련 TEAE, 이상사례(AE)로 인한 연구 또는 조사 제품의 중단 및 치명적인 AE의 수
기간: 최대 144주
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최대 144주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 11월 8일
기본 완료 (실제)
2024년 2월 20일
연구 완료 (추정된)
2026년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 7월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 11월 17일
처음 게시됨 (실제)
2021년 12월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 21일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DTX401-CL301
- 2020-004184-12 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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DTX401에 대한 임상 시험
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