インヒビターの有無にかかわらず、血友病参加者におけるマルスタシマブの非盲検延長研究
2026年6月30日 更新者：Pfizer
重症（凝固因子活性）におけるマルスタシマブ予防の長期安全性、忍容性、および有効性を評価するための非盲検延長試験
試験 B7841007 は、第 III 相試験 B7841005 の「早期終了」を必要としなかった参加者を対象に、マルスタシマブによる予防治療の長期的な安全性、忍容性、および有効性を評価する非盲検延長試験です。 インヒビターの有無にかかわらず、重度の血友病 A または中等度から重度から重度の血友病 B (それぞれ FVIII 活性 <1% または FIX 活性 <2% として定義) を有する 12 歳から 75 歳未満の約 145 人の青年および成人参加者が登録される予定です。この研究では、彼らは予防を受けます（マルスタシマブの皮下注射による治療と定義されます）。 マルスタシマブの投与計画は、週に 1 回 150 mg SC です。
すべての参加者には、研究でマルスタシマブを投与するための PFP が提供されます。 PFS の使用は、PFP の管理が困難な参加者に対して、治験責任医師の裁量で許可されます。 さらに、参加者には、PFS が市販されている唯一のプレゼンテーションであると予想される国で、この研究で使用するための PFS が提供されます。 さらに、サブスタディへの参加に同意した試験 B7841005 からロールオーバーした最初の約 20 名の参加者に対して、PFP を使用したオプションの非盲検単群サブスタディが実施されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
245
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Pfizer CT.gov Call Center
- 電話番号：1-800-718-1021
- メール：ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
研究場所
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- 積極的、募集していない
- University of Iowa
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New York
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New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- 募集
- Northwell Health HTC
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19195
- 募集
- The Feinstein Institutes for Medical Research
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98101
- 募集
- Washington Institute for Coagulation d/b/a WACBD
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Mendoza、アルゼンチン、M5501
- 募集
- Arbesu Hematologia
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London、イギリス、SE1 7EH
- 募集
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
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England
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Newcastle upon Tyne、England、イギリス、NE1 4LP
- 募集
- Royal Victoria Infirmary
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London, CITY of
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London、London, CITY of、イギリス、SE1 9RT
- 募集
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
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Central District
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Ramat Gan、Central District、イスラエル、5262100
- 募集
- Sheba medical center
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Milan、イタリア、20122
- 募集
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Liguria
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Genoa、Liguria、イタリア、16147
- 募集
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milano
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Rozzano、Milano、イタリア、20089
- 募集
- Istituto Clinico Humanitas
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RM
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Roma、RM、イタリア、00161
- 募集
- AOU Policlinico Umberto I
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Gjuarat
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Surat、Gjuarat、インド、395002
- 募集
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
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Maharashtra
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Mumbai、Maharashtra、インド、400022
- 募集
- K.J Somaiya Hospital & Research Centre, Somaiya Ayurvihar Complex
-
Pune、Maharashtra、インド、411004
- 募集
- Sahyadri Super Speciality Hospital
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-
West Bengal
-
Kolkata、West Bengal、インド、700014
- 募集
- Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital
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-
-
-
Muscat、オマーン、123
- 募集
- Sultan Qaboos University Hospital
-
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3052
- 募集
- Royal Children's Hospital
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-
-
-
Alberta
-
Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
- 募集
- Stollery Children's Hospital
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-
Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N3Z5
- 募集
- Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
-
Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- 募集
- Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
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-
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Zagreb、クロアチア、10000
- 募集
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
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-
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A Coruña、スペイン、15006
- 募集
- Hospital Universitario A Coruna
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Barcelona、スペイン、08035
- 募集
- Hospital Universitario Vall d´Hebron
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Madrid、スペイン、28046
- 募集
- Hospital Universitario La Paz
-
Zaragoza、スペイン、50009
- 募集
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
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-
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Košice、スロバキア、040 11
- 募集
- Detska Fakultna nemocnica Kosice
-
Martin、スロバキア、036 59
- 募集
- Univerzitna Nemocnica Martin
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Belgrade、セルビア、11000
- 募集
- Institute for Mother and Child healthcare "Dr Vukan Cupic"
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Niš、セルビア、18000
- 募集
- Clinical Center Niš
-
Niš、セルビア、18000
- 積極的、募集していない
- Clinical Center Niš
-
-
-
-
Central Jutland
-
Aarhus、Central Jutland、デンマーク、8200
- 募集
- Aarhus Universitetshospital, Skejby
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Adana、トルコ（Türkiye）、01130
- 募集
- Acibadem Adana Hospital
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Ankara、トルコ（Türkiye）、06560
- 募集
- Gazi University Health Research and Application Center Gazi Hospital
-
Ankara、トルコ（Türkiye）、06500
- 募集
- Gazi University Medical Faculty
-
Ankara、トルコ（Türkiye）、06100
- 募集
- Hacettepe University Faculty of Medicine
-
Ankara、トルコ（Türkiye）、06230
- 募集
- Hacettepe University Medical Faculty Hospital
-
Gaziantep、トルコ（Türkiye）、27310
- 募集
- Gaziantep University Sahinbey Research and Practice Hospital
-
Istanbul、トルコ（Türkiye）、34093
- 募集
- Istanbul University Oncology Institute
-
Istanbul、トルコ（Türkiye）、34452
- 募集
- Istanbul Universitesi Klinik Arastirmalar Mukemmeliyet Uygulama ve Arastirma Merkezi
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Izmir、トルコ（Türkiye）、35100
- 募集
- Ege University Faculty of Medicine
-
Izmir、トルコ（Türkiye）、35040
- 募集
- Ege University Faculty of Medicine
-
Kayseri、トルコ（Türkiye）、38039
- 募集
- Erciyes University Faculty of Medicine
-
Samsun、トルコ（Türkiye）、55200
- 募集
- Ondokuz Mayıs University Healthcare Practice and Research Center
-
Samsun、トルコ（Türkiye）、55280
- 募集
- Ondokuz Mayıs University Medical Faculty Local Laboratory
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-
Paris、フランス、75015
- 募集
- Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
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Espírito Santo
-
Vitória、Espírito Santo、ブラジル、29047-105
- 募集
- HEMOES
-
-
-
-
Yucatán
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Mérida、Yucatán、メキシコ、97130
- 募集
- Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan S.
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Beijing、中国、100045
- 募集
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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-
Guangdong
-
Guangzhou、Guangdong、中国、510515
- 募集
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Guizhou
-
Guiyang、Guizhou、中国、550004
- 募集
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
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Hubei
-
Wuhan、Hubei、中国、430030
- 募集
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
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Jiangxi
-
Nanchang、Jiangxi、中国、330006
- 募集
- Jiangxi Provincial People's Hospital
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Nanchang、Jiangxi、中国、330038
- 募集
- Jiangxi Provincial People's Hospital
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-
Tianjin Municipality
-
Tianjin、Tianjin Municipality、中国
- 募集
- Institute of hematology&blood disease hospital
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Gauteng
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Benoni、Gauteng、南アフリカ、1500
- 積極的、募集していない
- Worthwhile Clinical Trials
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Johannesburg、Gauteng、南アフリカ、2193
- 積極的、募集していない
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
Johannesburg、Gauteng、南アフリカ、2193
- 積極的、募集していない
- Wits Health Consortium
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-
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Taichung、台湾、407219
- 募集
- Taichung Veterans General Hospital
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Changhua County
-
Changhua、Changhua County、台湾、500
- 募集
- Changhua Christian Hospital
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Hiroshima、日本、734-8551
- 積極的、募集していない
- Hiroshima University Hospital
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Saga、日本、849-8501
- 募集
- Saga University Hospital
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Aichi-ken
-
Nagoya、Aichi-ken、日本、466-8560
- 募集
- Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
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Nagano
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Azumino、Nagano、日本、399-8288
- 募集
- Nagano Children's Hospital
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Nara
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Kashihara、Nara、日本、634-0813
- 募集
- Nara Medical University Hospital
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Saitama
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Lruma-gun、Saitama、日本、350-0495
- 募集
- Saitama Medical University Hospital
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Saitama-shi、Saitama、日本、330-8777
- 募集
- Saitama Children's Medical Center
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Seoul-teukbyeolsi [seoul]
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Seoul、Seoul-teukbyeolsi [seoul]、韓国、05278
- 募集
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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Seoul-teukbyeolsi[seoul]
-
Seoul、Seoul-teukbyeolsi[seoul]、韓国、03722
- 募集
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Taegu-kwangyǒkshi
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Daegu、Taegu-kwangyǒkshi、韓国、41944
- 募集
- Kyungpook National University Hospital
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Hong Kong、香港
- 募集
- Queen Mary Hospital
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Hong Kong、香港
- 募集
- Prince of Wales Hospital
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Hong Kong、香港、999077
- 募集
- The University of Hong Kong (HKU)-Queen Mary Hospital (QMH)
-
Ma Liu Shui、香港
- 募集
- The Chinese University of Hong Kong
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～74年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- すべての参加者の最小体重は 35 kg です。
- 参加者は、研究B7841005からの「早期終了」を必要としなかったと定義された、研究B7841005への参加を正常に完了しました
除外基準:
- -冠動脈疾患、静脈または動脈血栓症（CTCAEグレード> 3）、または虚血性疾患（カテーテル関連血栓症を除く）の以前または現在の治療または病歴
- eGFR <30 mL.min/1.73 で定義される異常な腎機能 m(2)
- -計画された研究期間中の既知の計画された外科的処置
- -治験責任医師の臨床評価および参加者の最新の検査結果のレビューによって決定された不安定な肝機能。これにより、参加者は研究に不適切になります
- -HIV +であることが知られている参加者の場合、治験責任医師の臨床評価および参加者の最新の検査結果のレビューによって決定された疾患状態の悪化、最近のローカルで利用可能なCD4カウント（利用可能な場合）を含めるため、参加者を調査に不適切にする
- 免疫調節薬による定期的な併用療法（例、IVIG、ルーチンの全身性コルチコステロイド、リツキシマブ）
- -研究中のFVIIIまたはFIX置換による免疫寛容誘導または予防の継続的または計画的な使用
- -研究B7841005への参加を除く、研究参加前または研究参加中の30日以内または5半減期以内の治験薬または治験ワクチンを含む他の研究への参加
- 治験責任医師の施設スタッフまたは治験の実施に直接関与するファイザーの従業員、治験責任医師の監督下にある施設スタッフ、およびそれぞれの家族
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：PF-06741086
12歳以上の参加者の場合、300ミリグラム(mg)の皮下(sc)負荷量に続いて、週1回(qw)150mg平方を投与する。 用量漸増基準を満たす参加者には、300 mg sc qw が処方されます。 6歳以上12歳未満の参加者には、初期負荷用量としてマルスタシマブ150 mg SCを投与し、その後75 mg SC QWを投与する。用量漸増基準を満たす参加者には、150 mg sc qw が処方されます。 |
12歳以上の参加者の場合、300ミリグラム(mg)の皮下(sc)負荷量に続いて、週1回(qw)150mg平方を投与する。 用量漸増基準を満たす参加者には、300 mg sc qw が処方されます。 参加者対象年齢 6 歳以上から
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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被験者報告有害事象数
時間枠：7年までのベースライン
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7年までのベースライン
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重篤な有害事象を報告した被験者の数
時間枠：7年までのベースライン
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7年までのベースライン
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血栓性イベントの発生率と重症度
時間枠：7年までのベースライン
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7年までのベースライン
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血栓性微小血管障害の発生率と重症度
時間枠：7年までのベースライン
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7年までのベースライン
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報告例数 播種性血管内凝固障害/消費性凝固障害
時間枠：7年までのベースライン
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7年までのベースライン
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マルスタシマブに対する臨床的に重要な持続性 NAb の発生率
時間枠：7年までのベースライン
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7年までのベースライン
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注射部位反応の発生率と重症度
時間枠：7年までのベースライン
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7年までのベースライン
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ベースラインからのバイタルサインの臨床的に有意な変化
時間枠：7年までのベースライン
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7年までのベースライン
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臨床的に重要な臨床検査値異常の発生率
時間枠：7年までのベースライン
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7年までのベースライン
|
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重度の過敏症およびアナフィラキシー反応の発生率
時間枠：7年までのベースライン
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7年までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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出血エピソードの年間発生率
時間枠：7年までのベースライン
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次の式を使用して、各治療期間の各被験者について導き出されます: ABR = 治療を必要とする出血の数/(治療期間の日数 / 365.25)
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7年までのベースライン
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凝固因子製品の総消費量
時間枠：7年までのベースライン
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7年までのベースライン
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関節出血の発生率
時間枠：7年までのベースライン
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7年までのベースライン
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自然出血の発生率
時間枠：7年までのベースライン
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7年までのベースライン
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|
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標的関節出血の発生率
時間枠：7年までのベースライン
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7年までのベースライン
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総出血の発生率（治療済みおよび未治療）
時間枠：7年までのベースライン
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7年までのベースライン
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ベースラインからの被験者ごとのターゲット関節数の変化
時間枠：7年までのベースライン
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7年までのベースライン
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健保対策アンケートデータの推移
時間枠：7年までのベースライン
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7年までのベースライン
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17歳以上の参加者に対するHaem-A-QoLアンケートデータの変化
時間枠：7年までのベースライン
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7年までのベースライン
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バイパス製品の総消費量
時間枠：7年までのベースライン
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7年までのベースライン
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HJHSで測定した関節の変化
時間枠：ベースラインは最大 7 年
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4歳以上の参加者を対象にHJHSによって測定された関節の変化
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ベースラインは最大 7 年
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Haemo-QoLアンケートデータの推移
時間枠：ベースラインは最大 7 年
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Haemo-QoL CII (8歳以上12歳未満)、Haemo-QoL (12歳以上17歳未満)、
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ベースラインは最大 7 年
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EQ-5Dアンケートデータの変更点
時間枠：ベースラインは最大 7 年
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EQ-5D-Y プロキシ (対象年齢 4 歳以上 6 歳以上)、EQ-5D-Y セルフ (対象年齢 7 歳以上 11 歳以上)、EQ-5D-5L (対象年齢 12 歳以上)
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ベースラインは最大 7 年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年11月17日
一次修了 (推定)
2030年7月31日
研究の完了 (推定)
2030年7月31日
試験登録日
最初に提出
2021年11月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年12月1日
最初の投稿 (実際)
2021年12月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月30日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- B7841007
- PHASE 3 ANTI-TFPI OLE (その他の識別子：Alias Study Number)
- 2022-500470-33-00 (レジストリ識別子：CTIS (EU))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。