Studio di estensione in aperto di Marstacimab nei partecipanti all'emofilia con o senza inibitori
30 giugno 2026 aggiornato da: Pfizer
UNO STUDIO DI ESTENSIONE IN APERTO PER VALUTARE LA SICUREZZA, LA TOLLERABILITÀ E L'EFFICACIA A LUNGO TERMINE DELLA PROFILASSI CON MARSTACIMAB NELLA GRAVE (ATTIVITÀ DEL FATTORE DELLA COAGULAZIONE
Lo studio B7841007 è uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine del trattamento di profilassi con marstacimab nei partecipanti che non hanno richiesto la "interruzione anticipata" dallo studio di fase 3 B7841005. Si prevede che vengano arruolati circa 145 partecipanti adolescenti e adulti di età compresa tra 12 e <75 anni con emofilia A grave o emofilia B da moderatamente grave a grave (definita come attività FVIII <1% o attività FIX ≤2%, rispettivamente) con o senza inibitori in questo studio durante il quale riceveranno la profilassi (definita come trattamento mediante iniezione SC di marstacimab). Il regime posologico di marstacimab è di 150 mg SC una volta alla settimana.
A tutti i partecipanti verrà fornito il PFP per la somministrazione di marstacimab nello studio. L'uso del PFS sarà consentito a discrezione dello sperimentatore per quei partecipanti che hanno difficoltà con la somministrazione del PFP. Inoltre, ai partecipanti verrà fornita la PFS da utilizzare in questo studio nei paesi in cui si prevede che la PFS sia l'unica presentazione disponibile in commercio. Inoltre, verrà somministrato un sottostudio facoltativo, in aperto, a braccio singolo, che utilizza il PFP ai primi circa 20 partecipanti che passano dallo Studio B7841005 che accettano di partecipare al sottostudio.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
245
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Pfizer CT.gov Call Center
- Numero di telefono: 1-800-718-1021
- Email: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Luoghi di studio
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Mendoza, Argentina, M5501
- Reclutamento
- Arbesu Hematologia
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- Reclutamento
- Royal Children's Hospital
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Espírito Santo
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Vitória, Espírito Santo, Brasile, 29047-105
- Reclutamento
- HEMOES
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Reclutamento
- Stollery Children's Hospital
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
- Reclutamento
- Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Reclutamento
- Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
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Beijing, Cina, 100045
- Reclutamento
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
- Reclutamento
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, Cina, 550004
- Reclutamento
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Cina, 430030
- Reclutamento
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, Cina, 330006
- Reclutamento
- Jiangxi Provincial People's Hospital
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Nanchang, Jiangxi, Cina, 330038
- Reclutamento
- Jiangxi Provincial People's Hospital
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Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Cina
- Reclutamento
- Institute of hematology&blood disease hospital
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Seoul-teukbyeolsi [seoul]
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Corea del Sud, 05278
- Reclutamento
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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Seoul-teukbyeolsi[seoul]
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi[seoul], Corea del Sud, 03722
- Reclutamento
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Taegu-kwangyǒkshi
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Daegu, Taegu-kwangyǒkshi, Corea del Sud, 41944
- Reclutamento
- Kyungpook National University Hospital
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Zagreb, Croazia, 10000
- Reclutamento
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
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Central Jutland
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Aarhus, Central Jutland, Danimarca, 8200
- Reclutamento
- Aarhus Universitetshospital, Skejby
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Paris, Francia, 75015
- Reclutamento
- Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
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Hiroshima, Giappone, 734-8551
- Attivo, non reclutante
- Hiroshima University Hospital
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Saga, Giappone, 849-8501
- Reclutamento
- Saga University Hospital
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Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Giappone, 466-8560
- Reclutamento
- Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
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Nagano
-
Azumino, Nagano, Giappone, 399-8288
- Reclutamento
- Nagano Children's Hospital
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Nara
-
Kashihara, Nara, Giappone, 634-0813
- Reclutamento
- Nara Medical University Hospital
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Saitama
-
Lruma-gun, Saitama, Giappone, 350-0495
- Reclutamento
- Saitama Medical University Hospital
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Saitama-shi, Saitama, Giappone, 330-8777
- Reclutamento
- Saitama Children's Medical Center
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-
Hong Kong, Hong Kong
- Reclutamento
- Queen Mary Hospital
-
Hong Kong, Hong Kong
- Reclutamento
- Prince of Wales Hospital
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Hong Kong, Hong Kong, 999077
- Reclutamento
- The University of Hong Kong (HKU)-Queen Mary Hospital (QMH)
-
Ma Liu Shui, Hong Kong
- Reclutamento
- The Chinese University of Hong Kong
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Gjuarat
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Surat, Gjuarat, India, 395002
- Reclutamento
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, India, 400022
- Reclutamento
- K.J Somaiya Hospital & Research Centre, Somaiya Ayurvihar Complex
-
Pune, Maharashtra, India, 411004
- Reclutamento
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, India, 700014
- Reclutamento
- Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital
-
-
-
-
Central District
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Ramat Gan, Central District, Israele, 5262100
- Reclutamento
- Sheba medical center
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-
Milan, Italia, 20122
- Reclutamento
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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-
Liguria
-
Genoa, Liguria, Italia, 16147
- Reclutamento
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
-
Milano
-
Rozzano, Milano, Italia, 20089
- Reclutamento
- Istituto Clinico Humanitas
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-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00161
- Reclutamento
- AOU Policlinico Umberto I
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-
Yucatán
-
Mérida, Yucatán, Messico, 97130
- Reclutamento
- Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan S.
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Muscat, Oman, 123
- Reclutamento
- Sultan Qaboos University Hospital
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-
London, Regno Unito, SE1 7EH
- Reclutamento
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
-
-
England
-
Newcastle upon Tyne, England, Regno Unito, NE1 4LP
- Reclutamento
- Royal Victoria Infirmary
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London, CITY of
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London, London, CITY of, Regno Unito, SE1 9RT
- Reclutamento
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
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Belgrade, Serbia, 11000
- Reclutamento
- Institute for Mother and Child healthcare "Dr Vukan Cupic"
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Niš, Serbia, 18000
- Reclutamento
- Clinical Center Niš
-
Niš, Serbia, 18000
- Attivo, non reclutante
- Clinical Center Niš
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-
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Košice, Slovacchia, 040 11
- Reclutamento
- Detska Fakultna nemocnica Kosice
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Martin, Slovacchia, 036 59
- Reclutamento
- Univerzitna Nemocnica Martin
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A Coruña, Spagna, 15006
- Reclutamento
- Hospital Universitario A Coruna
-
Barcelona, Spagna, 08035
- Reclutamento
- Hospital Universitario Vall d´Hebron
-
Madrid, Spagna, 28046
- Reclutamento
- Hospital Universitario La Paz
-
Zaragoza, Spagna, 50009
- Reclutamento
- Hospital Universitario Miguel Servet
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Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- Attivo, non reclutante
- University of Iowa
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New York
-
New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
- Reclutamento
- Northwell Health HTC
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19195
- Reclutamento
- The Feinstein Institutes for Medical Research
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
- Reclutamento
- Washington Institute for Coagulation d/b/a WACBD
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Gauteng
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Benoni, Gauteng, Sud Africa, 1500
- Attivo, non reclutante
- Worthwhile Clinical Trials
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Johannesburg, Gauteng, Sud Africa, 2193
- Attivo, non reclutante
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
Johannesburg, Gauteng, Sud Africa, 2193
- Attivo, non reclutante
- Wits Health Consortium
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Taichung, Taiwan, 407219
- Reclutamento
- Taichung Veterans General Hospital
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Changhua County
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Changhua, Changhua County, Taiwan, 500
- Reclutamento
- Changhua Christian Hospital
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Adana, Turchia (Türkiye), 01130
- Reclutamento
- Acibadem Adana Hospital
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Ankara, Turchia (Türkiye), 06560
- Reclutamento
- Gazi University Health Research and Application Center Gazi Hospital
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Ankara, Turchia (Türkiye), 06500
- Reclutamento
- Gazi University Medical Faculty
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Ankara, Turchia (Türkiye), 06100
- Reclutamento
- Hacettepe University Faculty of Medicine
-
Ankara, Turchia (Türkiye), 06230
- Reclutamento
- Hacettepe University Medical Faculty Hospital
-
Gaziantep, Turchia (Türkiye), 27310
- Reclutamento
- Gaziantep University Sahinbey Research and Practice Hospital
-
Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
- Reclutamento
- Istanbul University Oncology Institute
-
Istanbul, Turchia (Türkiye), 34452
- Reclutamento
- Istanbul Universitesi Klinik Arastirmalar Mukemmeliyet Uygulama ve Arastirma Merkezi
-
Izmir, Turchia (Türkiye), 35100
- Reclutamento
- Ege University Faculty of Medicine
-
Izmir, Turchia (Türkiye), 35040
- Reclutamento
- Ege University Faculty of Medicine
-
Kayseri, Turchia (Türkiye), 38039
- Reclutamento
- Erciyes University Faculty of Medicine
-
Samsun, Turchia (Türkiye), 55200
- Reclutamento
- Ondokuz Mayıs University Healthcare Practice and Research Center
-
Samsun, Turchia (Türkiye), 55280
- Reclutamento
- Ondokuz Mayıs University Medical Faculty Local Laboratory
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 12 anni a 74 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Tutti i partecipanti avranno un peso corporeo minimo di 35 kg
- I partecipanti hanno completato con successo la partecipazione allo studio B7841005, definito come non richiedente "Terminazione anticipata" dallo studio B7841005
Criteri di esclusione:
- Trattamento precedente o in corso o anamnesi di malattia coronarica, trombosi venosa o arteriosa (grado CTCAE >3) o malattia ischemica (eccetto trombosi associata a catetere)
- Funzionalità renale anormale come definita da eGFR <30 mL.min/1,73 m(2)
- Procedura chirurgica pianificata nota durante il periodo di studio pianificato
- Funzione epatica instabile come determinato dalla valutazione clinica dello sperimentatore e dalla revisione dei risultati di laboratorio più recenti del partecipante, che renderebbe il partecipante inappropriato per lo studio
- Per i partecipanti noti per essere HIV+, peggioramento dello stato della malattia come determinato dalla valutazione clinica dello sperimentatore e dalla revisione dei risultati di laboratorio più recenti del partecipante, per includere la conta dei CD4 recente disponibile localmente (se disponibile), che renderebbe il partecipante inappropriato per lo studio
- Terapia regolare e concomitante con farmaci immunomodulatori (p. es., IVIG e corticosteroidi sistemici di routine, rituximab)
- Uso in corso o pianificato di induzione o profilassi della tolleranza immunitaria con sostituzione di FVIII o FIX durante lo studio
- Partecipazione ad altri studi che coinvolgono farmaci sperimentali o vaccini sperimentali entro 30 giorni o 5 emivite prima o durante la partecipazione allo studio, ad eccezione della partecipazione allo studio B7841005
- Personale del sito dello sperimentatore o dipendenti Pfizer direttamente coinvolti nella conduzione dello studio, personale del sito altrimenti supervisionato dallo sperimentatore e rispettivi familiari
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: PF-06741086
Per i partecipanti di età ≥ 12 anni, dose di carico di 300 milligrammi (mg) sottocutanea (sc) seguita da 150 mg quadrati una volta a settimana (qw). Ai partecipanti che soddisfano i criteri di aumento della dose sono prescritti 300 mg sc ogni settimana. Per i partecipanti di età compresa tra ≥ 6 e < 12 anni, la dose di carico iniziale di marstacimab è di 150 mg SC, seguita da 75 mg SC una volta a settimana. Ai partecipanti che soddisfano i criteri di aumento della dose sono prescritti 150 mg sc ogni settimana. |
Per i partecipanti di età ≥ 12 anni, dose di carico di 300 milligrammi (mg) sottocutanea (sc) seguita da 150 mg quadrati una volta a settimana (qw). Ai partecipanti che soddisfano i criteri di aumento della dose sono prescritti 300 mg sc ogni settimana. Per i partecipanti di età compresa tra ≥ 6 e
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Numero di soggetti che hanno segnalato eventi avversi
Lasso di tempo: Linea di base fino a 7 anni
|
Linea di base fino a 7 anni
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Numero di soggetti che segnalano eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Linea di base fino a 7 anni
|
Linea di base fino a 7 anni
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Incidenza e gravità degli eventi trombotici
Lasso di tempo: Linea di base fino a 7 anni
|
Linea di base fino a 7 anni
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Incidenza e gravità della microangiopatia trombotica
Lasso di tempo: Linea di base fino a 7 anni
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Linea di base fino a 7 anni
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Numero di soggetti che hanno riportato coagulalopatia intravascolare disseminata/coagulopatia da consumo
Lasso di tempo: Linea di base fino a 7 anni
|
Linea di base fino a 7 anni
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Incidenza di NAb persistente clinicamente significativo contro marstacimab
Lasso di tempo: Linea di base fino a 7 anni
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Linea di base fino a 7 anni
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Incidenza e gravità della reazione al sito di iniezione
Lasso di tempo: Linea di base fino a 7 anni
|
Linea di base fino a 7 anni
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Cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali rispetto al basale
Lasso di tempo: Linea di base fino a 7 anni
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Linea di base fino a 7 anni
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Incidenza di anomalie dei valori di laboratorio clinicamente significative
Lasso di tempo: Linea di base fino a 7 anni
|
Linea di base fino a 7 anni
|
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Incidenza di grave ipersensibilità e reazioni anafilattiche
Lasso di tempo: Linea di base fino a 7 anni
|
Linea di base fino a 7 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso annualizzato di episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: Linea di base fino a 7 anni
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Derivato per ciascun soggetto per ciascun periodo di trattamento utilizzando la seguente formula: ABR = numero di sanguinamenti che richiedono trattamenti/ (giorni nel periodo di trattamento / 365,25)
|
Linea di base fino a 7 anni
|
|
Consumo totale di prodotto del fattore di coagulazione
Lasso di tempo: Linea di base fino a 7 anni
|
Linea di base fino a 7 anni
|
|
|
Incidenza di sanguinamento articolare
Lasso di tempo: Linea di base fino a 7 anni
|
Linea di base fino a 7 anni
|
|
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Incidenza di sanguinamenti spontanei
Lasso di tempo: Linea di base fino a 7 anni
|
Linea di base fino a 7 anni
|
|
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Incidenza di sanguinamento articolare bersaglio
Lasso di tempo: Linea di base fino a 7 anni
|
Linea di base fino a 7 anni
|
|
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Incidenza di sanguinamenti totali (trattati e non trattati)
Lasso di tempo: Basale fino a 7 anni
|
Basale fino a 7 anni
|
|
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Variazione del numero di articolazioni target per soggetto rispetto al basale
Lasso di tempo: Linea di base fino a 7 anni
|
Linea di base fino a 7 anni
|
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Cambiamenti nei servizi sanitari Misurare i dati del questionario
Lasso di tempo: Linea di base fino a 7 anni
|
Linea di base fino a 7 anni
|
|
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Cambiamenti nei dati del questionario Haem-A-QoL per i partecipanti di età ≥17 anni
Lasso di tempo: Linea di base fino a 7 anni
|
Linea di base fino a 7 anni
|
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Consumo totale del prodotto bypass
Lasso di tempo: Linea di base fino a 7 anni
|
Linea di base fino a 7 anni
|
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Cambiamento delle articolazioni misurato dall'HJHS
Lasso di tempo: Baseline fino a 7 anni
|
Cambiamento delle articolazioni misurato dall'HJHS per i partecipanti di età ≥ 4 anni
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Baseline fino a 7 anni
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Cambiamenti nei dati del questionario Haemo-QoL
Lasso di tempo: Baseline fino a 7 anni
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Haemo-QoL CII (da 8 a <12 anni), Haemo-QoL (da 12 a <17 anni),
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Baseline fino a 7 anni
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Cambiamenti nei dati del questionario EQ-5D
Lasso di tempo: Baseline fino a 7 anni
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EQ-5D-Y Proxy (età da ≥ 4 a ≤ 6 anni), EQ-5D-Y Self (età da ≥ 7 a ≤ 11 anni), EQ-5D-5L (età ≥ 12)
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Baseline fino a 7 anni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Pubblicazioni e link utili
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Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 novembre 2021
Completamento primario (Stimato)
31 luglio 2030
Completamento dello studio (Stimato)
31 luglio 2030
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 novembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 dicembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
6 dicembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 giugno 2026
Ultimo verificato
1 giugno 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi emorragici
- Malattie genetiche, legate all'X
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie emiche e linfatiche
- Emofilia A
- Emofilia B
- Marstacimab
Altri numeri di identificazione dello studio
- B7841007
- PHASE 3 ANTI-TFPI OLE (Altro identificatore: Alias Study Number)
- 2022-500470-33-00 (Identificatore di registro: CTIS (EU))
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es.
protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .